Đối kháng sparsentan giai đoạn 3 lâm sàng: hiệu quả đánh bại Irbesartan!---1/2

Travere Therapeutics gần đây đã công bố kết quả tạm thời tích cực của một nghiên cứu PROTECT giai đoạn 3 quan trọng đánh giá sparsentan trong điều trị bệnh thận IgA (IgAN). Nghiên cứu này là một trong những nghiên cứu can thiệp lớn nhất trong điều trị IgAN cho đến nay, so sánh sparsentan với thuốc kiểm soát dương tính, liệu pháp tiêu chuẩn hiện tại irbesartan. Sparsentan là một chất đối kháng thụ thể endothelin-angiotensin tác dụng kép (DEARA), là một loại thuốc mới có thể ngăn chặn cả thụ thể endothelin loại A (ETA) và angiotensin II loại 1 (AT1), và irbesartan thuộc về thuốc chẹn thụ thể angiotensin II (ARB), chỉ ngăn chặn có chọn lọc các thụ thể AT1.

Kết quả cho thấy nghiên cứu đã đạt đến điểm cuối hiệu quả chính giữa kỳ được chỉ định trước và nó có ý nghĩa thống kê: sau 36 tuần điều trị, mức protein niệu của bệnh nhân trong nhóm điều trị sparsentan đã giảm trung bình 49,8% so với đường cơ sở và giảm là nhóm điều trị thuốc dương tính - - Nhóm điều trị Irbesartan (irbesartan) hơn 3 lần (49,8% so với 15,1%; p;<0.0001). the="" preliminary="" results="" of="" the="" interim="" analysis="" showed="" that,="" so="" far,="" in="" the="" study,="" sparsentan="" is="" generally="" well="" tolerated,="" consistent="" with="" the="" safety="" profile="" previously="">

Phù hợp với hướng dẫn trước đó, công ty sẽ cung cấp dữ liệu hạn chế để phân tích tạm thời để duy trì tính toàn vẹn của các thử nghiệm trong nghiên cứu đang diễn ra. Theo kết quả phân tích tạm thời, Travere Therapeutics có kế hoạch nộp đơn xin phê duyệt nhanh chóng tại Hoa Kỳ vào nửa đầu năm 2022 và có kế hoạch nộp đơn xin ủy quyền tiếp thị có điều kiện ở châu Âu.

Tiến sĩ Eric Dube, Giám đốc điều hành của Travere Therapeutics, cho biết: "IgAN là nguyên nhân hàng đầu gây ra bệnh thận giai đoạn cuối. Các lựa chọn điều trị mới là rất cần thiết để làm chậm sự tiến triển của bệnh thận hiếm gặp tàn phá này. Những dữ liệu này từ nghiên cứu PROTECT tiếp tục chứng minh rằng sparsentan có thể làm giảm đáng kể protein niệu và hỗ trợ tiềm năng của nó như một phương pháp điều trị cơ bản mới cho bệnh nhân IgAN. Chúng tôi sẽ tiếp tục làm việc chăm chỉ để duy trì chất lượng cao trong nghiên cứu đang diễn ra này và chúng tôi mong muốn được làm việc với các cơ quan quản lý để bắt đầu vào nửa đầu năm tới Chuẩn bị cho việc đệ trình phê duyệt nhanh chóng."

Tiến sĩ Noah Rosenberg, Giám đốc Y tế của Travere Therapeutics, cho biết: "Sparsentan hiện đã được chứng minh trong nghiên cứu can thiệp IgAN lớn nhất cho đến nay: So với tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại, nó có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng trong việc giảm protein. Nước đái. Những dữ liệu này dựa trên các nghiên cứu DUPLEX giai đoạn 2 và giai đoạn 3 của chúng tôi ở những bệnh nhân mắc bệnh cầu thận phân đoạn tiêu cự (FSGS) và tăng cường hơn nữa sự hỗ trợ của chúng tôi cho liệu pháp mới của chúng tôi, cụ thể là: Sử dụng sparsentan như một chất đối kháng thụ thể endothelin-angiotensin có tác dụng kép để điều trị các bệnh thận hiếm gặp.

Cấu trúc hóa học của sparsentan (nguồn ảnh: adooq.com)

Sparsentan là một chất đối kháng thụ thể endothelin-angiotensin tác dụng kép (DEARA), là một loại thuốc mới có thể ngăn chặn cả thụ thể endothelin loại A (ETA) và angiotensin II loại 1 (AT1). Dữ liệu tiền lâm sàng cho thấy trong một loạt các bệnh thận mãn tính hiếm gặp, ngăn chặn các con đường endothelin A (ETA) và angiotensin II loại 1 (AT1) có thể làm giảm protein niệu, bảo vệ podocytes và ngăn ngừa xơ cứng cầu thận và tăng sinh tế bào hình tam giác.