Arikayce được chấp thuận tại EU: thuốc đầu tiên điều trị bệnh phổi không lao mycobacterium (NTM) do Mycobacterium avium (MAC)!

Insmed là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu chuyên thay đổi cuộc sống của bệnh nhân mắc các bệnh nặng và hiếm gặp. Gần đây, công ty thông báo rằng Ủy ban châu Âu (EC) đã phê duyệt Arikayce (hệ thống treo hít phải amikacin liposomal) để điều trị bệnh nhân người lớn với các lựa chọn hạn chế và không có xơ nang để điều trị Mycobacterium avium ( MAC) gây ra bởi nhiễm trùng phổi mycobacteria không lao (NTM). Đây là một bệnh phổi suy nhược mãn tính có thể làm tăng đáng kể tỷ lệ mắc bệnh và tỷ lệ tử vong của bệnh nhân. Trước đây, Arikayce đã được cấp chỉ định thuốc mồ côi để điều trị nhiễm trùng phổi NTM ở Liên minh châu Âu.

Tại Hoa Kỳ, Arikayce đã được phê duyệt vào tháng 9 năm 2018 và hiện là loại thuốc duy nhất điều trị các bệnh phổi MAC. Sự chấp thuận của Arikayce để niêm yết tại Hoa Kỳ và Liên minh châu Âu đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc thúc đẩy việc chăm sóc bệnh nhân mắc bệnh phổi MAC.

Will Lewis, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Insmed, cho biết: "Chúng tôi rất vui mừng rằng Liên minh châu Âu (EU) đã phê duyệt một phương pháp điều trị lần đầu tiên để giúp quản lý căn bệnh khó điều trị này, cung cấp một loại phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân có ít lựa chọn điều trị. Điều trị. Sự chấp thuận hôm nay nhấn mạnh cam kết của chúng tôi để phục vụ cộng đồng bệnh phổi MAC trên toàn thế giới. Chúng tôi mong muốn đưa Arikayce đến với những bệnh nhân phù hợp ở EU."

Phê duyệt này dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu lâm sàng giai đoạn III toàn cầu CONVERT. Nghiên cứu được thực hiện ở những bệnh nhân mắc bệnh phổi NTM kháng trị do MAC gây ra, và kết quả cho thấy nghiên cứu đạt đến điểm cuối chính: ở tháng thứ 6 điều trị, so với phác đồ đa thuốc dựa trên hướng dẫn (MDR), Arikayce mỗi ngày một lần Điều trị kết hợp với MDR có thể làm tăng đáng kể tỷ lệ chuyển đổi nuôi cấy đờm (p<0.0001). the="" specific="" data="" are:="" at="" the="" 6th="" month="" of="" treatment,="" 29%="" of="" patients="" in="" the="" arikayce="" and="" gbt="" combined="" treatment="" group="" eliminated="" the="" evidence="" of="" ntm="" lung="" disease="" caused="" by="" mac="" in="" the="" sputum,="" and="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" gbt="" treatment="" group="" was="" only="">

Arikayce là một công thức amikacin mới, một lần một ngày để hít phải. Amikacin là một kháng sinh aminoglycoside có tác dụng điều trị trên một loạt các NTMs, nhưng nó cần phải được tiêm tĩnh mạch, và việc sử dụng nó bị hạn chế do độc tính nghiêm trọng của nó đối với thính giác, cân bằng và chức năng thận.

Công nghệ liposome phổi tiên tiến của Insmed sử dụng liposome trung tính để cung cấp amikacin trực tiếp đến phổi, nơi thuốc sẽ được hấp thụ bởi các đại thực bào phổi bị nhiễm NTM. Điều này kéo dài sự giải phóng amikacin trong phổi trong khi giảm phơi nhiễm toàn thân, do đó làm giảm độc tính toàn thân. Khả năng xâm nhập trực tiếp vào phổi của Arikayce ở mức cao làm cho nó trở thành một lợi thế khác biệt so với ngôi sao amika tiêm tĩnh mạch. Arikayce sử dụng hệ thống phun sương Lamira được sản xuất bởi PARI Pharma GmbH để quản lý một lần một ngày.

Tại Hoa Kỳ, Arikayce là điều trị đầu tiên và duy nhất được chấp thuận cho bệnh phổi MAC. Thuốc đã được phê duyệt vào tháng 9 năm 2018 như một phần của chương trình thuốc kháng khuẩn kết hợp để điều trị bệnh nhân người lớn với các lựa chọn điều trị hạn chế hoặc không có để điều trị nhiễm trùng phổi NTM do MAC gây ra. Trước đây, FDA đã cấp chỉ định thuốc mồ côi Arikayce, chỉ định thuốc đột phá và chỉ định sản phẩm bệnh truyền nhiễm đủ điều kiện (QIDP).

Insmed cũng đã nộp đơn xin thuốc mới cho Arikayce ở Nhật Bản để điều trị bệnh phổi NTM do MAC không đáp ứng với các liệu pháp trước đó. Hướng dẫn điều trị quốc tế mới được ban hành vào tháng 7 năm 2020 khuyến cáo sử dụng Arikayce kết hợp với phác đồ đa thuốc (MDR) cho bệnh nhân mắc bệnh phổi MAC đã không đạt các liệu pháp tiêu chuẩn trong ít nhất 6 tháng.