AstraZeneca's Farxiga (dapagliflozin) đã nhận được sự đánh giá ưu tiên của FDA Hoa Kỳ!

AstraZeneca gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận đơn đăng ký chỉ định mới cho chất ức chế SGLT2 Farxiga (dapagliflozin) để điều trị bệnh thận mãn tính (CKD) và được ưu tiên xét duyệt. Ứng dụng mong muốn phê duyệt Farxiga để sử dụng cho bệnh nhân người lớn có hoặc không mắc bệnh tiểu đường loại 2 (T2D) để điều trị bệnh CKD mới hoặc đang nặng hơn. FDA đã chỉ định" Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa" ngày hành động mục tiêu cho quý II năm 2021.

Nếu được chấp thuận, Farxiga sẽ trở thành thuốc ức chế SGLT2 đầu tiên điều trị cho bệnh nhân CKD (có hoặc không kèm theo T2D). CKD là một bệnh được xác định là do chức năng thận giảm, thường liên quan đến nguy cơ cao mắc bệnh tim hoặc đột quỵ, hoặc cần phải chạy thận hoặc ghép thận. Đến năm 2040, CKD được dự đoán sẽ trở thành nguyên nhân gây tử vong thứ 5 trên thế giới. Hiện nay ở Hoa Kỳ, ước tính có khoảng 37 triệu người bị CKD.

Vào tháng 10 năm 2020, FDA đã cấp Giấy chỉ định Thuốc đột phá cho Farxiga (BTD) để điều trị bệnh nhân mắc bệnh thận mạn (kèm hoặc không kèm theo T2D). Tại Hoa Kỳ, Farxiga đã được phê duyệt để hỗ trợ kiểm soát chế độ ăn uống và tăng cường tập thể dục để cải thiện kiểm soát đường huyết ở bệnh nhân người lớn mắc bệnh T2D. Ngoài ra, vào tháng 5 năm 2020, Farxiga đã nhận được sự chấp thuận của FDA tại Hoa Kỳ để sử dụng cho bệnh nhân người lớn bị suy tim (HFrEF) với giảm phân suất tống máu (có hoặc không kèm theo T2D) để giảm tử vong do tim mạch (CV) và nguy cơ nhập viện do suy tim.

Mene Pangalos, Phó Chủ tịch Điều hành Nghiên cứu và Phát triển của AstraZeneca Biopharmaceuticals, cho biết:" Quyết định này đưa chúng tôi tiến một bước gần hơn đến việc cung cấp lựa chọn điều trị mới này cho hàng triệu bệnh nhân CKD ở Hoa Kỳ. Farxiga có tiềm năng trở thành một loại thuốc thực sự biến đổi. , Bao gồm các bệnh khác nhau, bao gồm bệnh tiểu đường loại 2, suy tim với giảm phân suất tống máu (HFrEF) và bệnh thận mãn tính (CKD, nếu được chấp thuận)."

Ứng dụng này dựa trên bằng chứng lâm sàng từ thử nghiệm đột phá DAPA-CKD giai đoạn 3. Thử nghiệm cho thấy ở những bệnh nhân tăng bài tiết albumin trong nước tiểu và giai đoạn 2-4 CKD, cơ sở chăm sóc tiêu chuẩn kết hợp (bao gồm thuốc ức chế men chuyển [ACEi] hoặc thuốc chẹn thụ thể angiotensin [ARB]). Trên đây, so với giả dược, Farxiga giảm đáng kể nguy cơ tổng hợp của việc xấu đi chức năng thận, tim mạch (CV) hoặc tử vong thận (điểm cuối chính) là 39% (giảm nguy cơ tuyệt đối [ARR]=5,3%, p< 0,0001).="" ngoài="" ra,="" so="" với="" giả="" dược,="" farxiga="" cũng="" giảm="" đáng="" kể="" 31%="" nguy="" cơ="" tử="" vong="" do="" mọi="" nguyên="" nhân="" (arr="2,1%," p="0,0035)." trong="" nghiên="" cứu="" này,="" tính="" an="" toàn="" và="" khả="" năng="" dung="" nạp="" của="" farxiga="" phù="" hợp="" với="" độ="" an="" toàn="" đã="" biết="" của="">

Vào tháng 3 năm 2020, một ủy ban giám sát dữ liệu độc lập (IDMC) đã khuyến nghị kết thúc thử nghiệm sớm dựa trên dữ liệu về hiệu quả vượt trội của nó. Kết quả chi tiết của thử nghiệm DAPA-CKD đã được công bố trên Tạp chí Y học New England (NEJM) vào tháng 8 năm 2020.

CKD là một bệnh tiến triển nặng đặc trưng bởi chức năng thận giảm. Người ta ước tính rằng gần 850 triệu người trên toàn thế giới bị ảnh hưởng, nhiều người trong số họ vẫn chưa được chẩn đoán. Các nguyên nhân phổ biến nhất của CKD là đái tháo đường (38%), tăng huyết áp (26%) và viêm cầu thận (viêm thận, 16%). CKD có liên quan đến tỷ lệ mắc bệnh đáng kể và tăng nguy cơ biến cố tim mạch (CV), chẳng hạn như suy tim (HF) và tử vong sớm. Ở loại nghiêm trọng nhất, bệnh thận giai đoạn cuối (ESKD), tổn thương thận và suy giảm chức năng thận đã chuyển sang giai đoạn cần phải lọc máu hoặc ghép thận. Hầu hết bệnh nhân CKD sẽ chết vì CV trước khi đạt đến ESKD.

Farxiga là chất ức chế chọn lọc natri-glucose cotransporter 2 (SGLT2) đầu tiên, dùng một lần mỗi ngày. Thuốc này có tác dụng hạ đường huyết độc lập với insulin. Nó ức chế chọn lọc SGLT2 trong thận và có thể giúp bệnh nhân thải ra nước tiểu Glucose dư thừa ra khỏi hệ thống. Ngoài tác dụng hạ đường huyết, thuốc còn có thêm công dụng giảm cân và hạ huyết áp.

Cho đến nay, Farxiga đã được chấp thuận cho nhiều chỉ định, với sự khác biệt ở các quốc gia khác nhau: (1) Là một liệu pháp đơn trị liệu và là một phần của liệu pháp kết hợp, nó hỗ trợ chế độ ăn kiêng và tập thể dục để cải thiện kiểm soát đường huyết ở bệnh nhân tiểu đường loại 2. (2) Đối với bệnh nhân tiểu đường loại 2, bệnh tim mạch hoặc nhiều yếu tố nguy cơ CV, để giảm nguy cơ nhập viện do suy tim. (3) Đối với bệnh nhân người lớn bị suy tim (HFrEF) với giảm phân suất tống máu (có hoặc không kèm theo đái tháo đường týp 2) để giảm nguy cơ tử vong do tim mạch (CV) và nhập viện do suy tim. (4) Là một liệu pháp bổ trợ đường uống cho insulin, nó được sử dụng để cải thiện kiểm soát lượng đường trong máu ở bệnh nhân người lớn mắc bệnh tiểu đường loại 1 (T1D) được điều trị bằng insulin nhưng kiểm soát lượng đường trong máu kém và chỉ số khối cơ thể (BMI) ≥27kg / m2 (thừa cân hoặc béo phì).

Khi khoa học tiếp tục khám phá ra các mối liên hệ tiềm ẩn giữa tim, thận và tuyến tụy, nghiên cứu của Farxiga&# 39 đang phát triển từ các tác dụng lên tim đến phòng ngừa và bảo vệ cơ quan. Tim, thận và tuyến tụy, tổn thương ở một cơ quan có thể dẫn đến suy các cơ quan khác - dẫn đến nguyên nhân tử vong hàng đầu trên toàn thế giới, bao gồm bệnh tiểu đường loại 2 (T2D), suy tim (HF) và bệnh thận mãn tính (CKD).

DapaCare là một chương trình thử nghiệm lâm sàng mạnh mẽ để đánh giá lợi ích bảo vệ tim mạch, thận và nội tạng tiềm năng của Farxiga (dapagliflozin). Dự án bao gồm 35 thử nghiệm Giai đoạn IIb / III đã hoàn thành và đang diễn ra với hơn 35.000 bệnh nhân và hơn 2,5 triệu năm kinh nghiệm của bệnh nhân. Hiện tại, Farxiga đang đánh giá những bệnh nhân bị suy tim (HFpEF) với phân suất tống máu được bảo tồn trong thử nghiệm GIAO HÀNG Giai đoạn III. Ngoài ra, Farxiga cũng đang được đánh giá trong thử nghiệm DAPA-MI pha III để giảm nguy cơ nhập viện do suy tim (hHF) hoặc tử vong do tim mạch (CV) ở bệnh nhân người lớn mắc bệnh tiểu đường không phải type 2 sau nhồi máu cơ tim cấp tính (MI) hoặc đau tim.