Cabometyx (cabozantinib) đã được ưu tiên xem xét tại Hoa Kỳ

Exelixis gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) cho thuốc chống ung thư nhắm mục tiêu Cabometyx (cabozantinib) để điều trị tuổi ≥12 tuổi, bệnh tiến triển sau điều trị trước đó, nhiễm phóng xạ Bệnh nhân có i-ốt chịu lửa (nếu áp dụng i-ốt phóng xạ) ung thư tuyến giáp thể biệt hóa (DTC). FDA đã cấp cho sNDA một đánh giá ưu tiên và đã chỉ định Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) làm ngày mục tiêu là ngày 4 tháng 12 năm 2021.

SNDA dựa trên kết quả của thử nghiệm quan trọng giai đoạn 3 COSMIC-311. Dữ liệu cho thấy rằng, so với nhóm dùng giả dược, nhóm điều trị Cabometyx có sự cải thiện đáng kể về thời gian sống thêm không tiến triển (PFS). Vào tháng 2 năm 2021, dựa trên kết quả của thử nghiệm, FDA đã cấp Chỉ định Liệu pháp Đột phá Cabometyx (BTD) để điều trị cho bệnh nhân DTC tiến triển sau điều trị trước đó và không chịu được iốt phóng xạ (nếu áp dụng iốt phóng xạ).

Tiến sĩ Michael M. Morrissey, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Exelixis, cho biết:" Việc FDA' chấp nhận sNDA và xem xét ưu tiên là một bước quan trọng đối với mục tiêu của chúng tôi. Mục tiêu của chúng tôi là mang Cabometyx đến những bệnh nhân iốt phóng xạ đã được điều trị trước đó. Điều trị bệnh nhân ung thư tuyến giáp thể biệt hóa. Xét đến việc thiếu chế độ chăm sóc tiêu chuẩn sau khi điều trị bằng thuốc kháng VEGFR, lợi ích sống không tiến triển đã được chứng minh trong thử nghiệm COSMIC-311 giai đoạn 3 có nghĩa là, nếu được chấp thuận, Cabometyx có tiềm năng trở thành một sản phẩm mới quan trọng cho các phương pháp điều trị bệnh nhân này."

COSMIC-311 là một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược trên những bệnh nhân trước đó đã nhận được hai liệu pháp nhắm mục tiêu vào thụ thể yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu (VEGFR) và đã tiến triển trong bệnh của họ. Nghiên cứu nhằm mục đích tuyển dụng khoảng 300 bệnh nhân tại 150 địa điểm trên khắp thế giới. Trong nghiên cứu, các bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2: 1 và được dùng 60 mg Cabometyx hoặc giả dược mỗi ngày một lần. Các tiêu chí chính là tỷ lệ sống sót không tiến triển (PFS) và tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR).

Dữ liệu cho thấy rằng nghiên cứu đã đạt đến điểm cuối chính: So với nhóm dùng giả dược, thời gian sống sót không tiến triển (PFS) của nhóm Cabometyx dài hơn đáng kể. Trong phân tích tạm thời của kế hoạch này, Cabometyx giảm 78% nguy cơ tiến triển của bệnh hoặc tử vong so với giả dược (HR=0,22; 96% CI: 0,13-0,36; p< 0,0001).="" độ="" an="" toàn="" trong="" nghiên="" cứu="" này="" phù="" hợp="" với="" độ="" an="" toàn="" đã="" được="" quan="" sát="" trước="" đây="" của="" cabometyx.="" kết="" quả="" chi="" tiết="" của="" thử="" nghiệm="" đã="" được="" công="" bố="" tại="" cuộc="" họp="" thường="" niên="" của="" hiệp="" hội="" ung="" thư="" lâm="" sàng="" hoa="" kỳ="" (asco)="" năm="" 2021="" và="" được="" công="" bố="" trên="" tạp="" chí="" the="" lancet="" oncology="" vào="" tháng="" 7="" năm="">

Ung thư tuyến giáp bao gồm loại biệt hóa, loại tủy và loại không tăng sản. Ung thư tuyến giáp thể biệt hóa chiếm 90% các trường hợp và thường được điều trị bằng phẫu thuật, sau đó là cắt đốt bằng iốt phóng xạ để loại bỏ các mô tuyến giáp còn lại, nhưng khoảng 5% -15% bệnh nhân kháng lại điều trị bằng iốt phóng xạ. Với những bệnh nhân này, thời gian sống thêm chỉ từ 3 - 5 năm kể từ khi phát hiện tổn thương di căn.

Thành phần dược phẩm hoạt động của Cabometyx làcabozantinib, là một chất ức chế tyrosine kinase (TKI) có tác dụng chống khối u bằng cách nhắm mục tiêu vào các con đường tín hiệu MET, VEGFR2 và RET. Nó có thể tiêu diệt các tế bào khối u, giảm di căn và ức chế các mạch máu. phát ra. Tại Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu, Cabometyx được chấp thuận để điều trị cho bệnh nhân bị ung thư biểu mô tế bào thận tiến triển (RCC) và bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan (HCC) trước đó đã được điều trị bằng sorafenib.