FDA từ chối phê duyệt thuốc mới roxadustat

FibroGen thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành một lá thư phản hồi đầy đủ liên quan đến Ứng dụng thuốc mới (NDA) củaroxadustatđể điều trị thiếu máu bệnh thận mãn tính (CKD), nói rằng nó sẽ không phê duyệt ứng dụng tiếp thị củaroxadustat, Và yêu cầu công ty tiến hành các nghiên cứu lâm sàng bổ sung về roxadustat trước khi gửi lại NDA.

roxadustat là một chất ức chế yếu tố gây thiếu oxy prolyl hydroxylase (HIF-PH). Nó có thể điều trị thiếu máu thận bằng cách kích thích sản xuất hồng cầu, điều chỉnh chuyển hóa sắt và giảm hepcidin. Năm 2019, các nhà khoa học đã phát hiện ra cơ chế của các yếu tố gây thiếu oxy đã được trao giải Nobel Sinh lý và Y khoa năm đó, và roxadustat, được sinh ra từ những kết quả nghiên cứu khoa học này, cũng đã thu hút nhiều sự chú ý.

Giờ đâyroxadustatđã được chấp thuận tiếp thị tại Trung Quốc, Nhật Bản, Chile, Hàn Quốc và những nơi khác để điều trị thiếu máu CKD ở bệnh nhân người lớn không chạy thận (NDD) và người phụ thuộc vào lọc máu (DD), và EU sẽ nộp đơn xin sản phẩm ra thị trường vào cuối tháng 8 Đưa ra quyết định.

Trên thực tế, quyết định của FDA đã được báo trước. Hạn chót PDUFA ban đầu của FDA cho roxadustat là tháng 12 năm 2020, nhưng sau đó nó đã gia hạn đánh giá đến tháng 3 năm 2021, và sau đó đến tháng 8 năm 2021.

Trong khi chờ đợi quyết định phê duyệt của FDA, FibroGen đã đưa ra một tuyên bố vào ngày 6 tháng 4, thừa nhận rằng các tiêu chuẩn được sử dụng để phân tích dữ liệu an toàn tim roxadustat đã được thay đổi để làm cho dữ liệu có lợi hơn. Dữ liệu mới chỉ ra rằng roxadustat có thể không vượt trội so với darpoetin alpha trong việc giảm nguy cơ các biến cố tim mạch bất lợi ở bệnh nhân. Bị ảnh hưởng bởi điều này, giá cổ phiếu của FibroGen đã giảm mạnh 43% trong ngày hôm đó.

Vào giữa tháng 7 năm 2021, ủy ban tư vấn của FDA đã công bố kết quả đánh giá roxadustat trong điều trị thiếu máu bệnh thận mãn tính. Ủy ban đề nghị với số lượng phiếu tiêu cực áp đảo không phê duyệt ứng dụng tiếp thị của roxadustat. Mặc dù FDA không phải lúc nào cũng tuân theo các khuyến nghị của ủy ban tư vấn, nhưng rõ ràng là không có ngoại lệ nào xảy ra lần này.

Về quyết định của FDA từ chối chấp thuậnroxadustatGiám đốc điều hành FibroGen Enrique Conterno bày tỏ "rất thất vọng": "Đây là một ngày không may cho bệnh nhân thiếu máu CKD ở Hoa Kỳ. Roxadustat hiện đang thay đổi cuộc sống của bệnh nhân trên toàn thế giới. Tiếp theo, chúng tôi sẽ thảo luận về bước tiếp theo tại Hoa Kỳ với đối tác AstraZeneca của chúng tôi."