Dữ liệu giai đoạn III toàn cầu của ivosidenib kết hợp với azacitidine để điều trị đầu tay bệnh bạch cầu cấp dòng tủy cấp do đột biến IDH1

Vào ngày 4 tháng 8, đối tác của CStone là công ty dược phẩm toàn cầu Servier thông báo rằng ivosidenib và thuốc hóa trị liệu Azacitidine đã được sử dụng để điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy đột biến IDH1 (AML) chưa được điều trị ở người lớn có kiểm soát giả dược mù đôi giai đoạn III toàn cầu. sống sót không có sự kiện (EFS). Điều này có nghĩa là ivosidenib là liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên kết hợp azacitidine với azacitidine để cải thiện khả năng sống sót sau biến cố và sống sót toàn bộ.

So với azacitidine kết hợp với giả dược, ivosidenib kết hợp với điều trị azacitidine đã đạt được sự cải thiện có ý nghĩa thống kê về EFS. Ngoài ra, thử nghiệm đã đạt được tất cả các tiêu chí phụ quan trọng, bao gồm tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn (CR), tỷ lệ sống sót toàn bộ (OS), CR và tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn (CRh) với sự hồi phục một phần huyết học và tỷ lệ thuyên giảm mục tiêu (ORR). Tính an toàn của ivosidenib kết hợp với Azacitidine phù hợp với dữ liệu đã công bố trước đây. Trước sự khác biệt về tầm quan trọng lâm sàng giữa nhóm điều trị và nhóm chứng, theo khuyến nghị của Ủy ban Giám sát Dữ liệu Độc lập (IDMC), nghiên cứu đã được dừng sớm trong thời gian tới.

Dữ liệu chi tiết của nghiên cứu AGILE sẽ được công bố trong các hội nghị học thuật trong tương lai. Kết quả của nghiên cứu này cũng sẽ được chia sẻ và giao tiếp với cộng đồng y tế toàn cầu và các cơ quan quản lý.

Vào ngày 19 tháng 7 năm 2019, CStone Pharmaceuticals thông báo rằng AGILE, giai đoạn III đăng ký toàn cầu, đã hoàn thành việc quản lý bệnh nhân đầu tiên ở Trung Quốc. Tính đến nay, đã có tổng cộng 12 trung tâm ở Trung Quốc tham gia nghiên cứu AGILE.

Giáo sư Wang Jianxiang, nhà điều tra hàng đầu Trung Quốc của nghiên cứu AGILE và Bệnh viện Huyết học thuộc Học viện Khoa học Y tế Trung Quốc, cho biết: “Tiên lượng của những bệnh nhân bạch cầu cấp dòng tủy cấp tính không phù hợp với hóa trị liệu cao tuổi và mới được chẩn đoán là rất kém, và các phương án điều trị mới và hiệu quả là cần thiết trong lâm sàng. Kết quả khả quan của AGILE Nó có ý nghĩa to lớn đối với những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy cấp đột biến IDH1 không được điều trị, và mang lại hy vọng mới cho việc cải thiện tiên lượng của những bệnh nhân này."

Tiến sĩ Yang Jianxin, Giám đốc Y tế của CStone Pharmaceuticals, cho biết: “Chúng tôi rất vui mừng khi thấy rằng vì ivosidenib đã thu được dữ liệu về hiệu quả cực kỳ tuyệt vời, IDMC khuyến nghị nên dừng nghiên cứu sớm. Thành công của nghiên cứu AGILE là một bước đột phá lớn trong lĩnh vực AML. Trong số những bệnh nhân AML đột biến IDH1 mới được chẩn đoán không đủ điều kiện cho hóa trị liệu chuyên sâu, ivosidenib kết hợp với Azacitidine đã đạt được những cải thiện có ý nghĩa thống kê về điểm cuối chính EFS và tất cả các điểm cuối phụ quan trọng. Chúng tôi cảm ơn tất cả các điều tra viên và đối tượng đã tham gia nghiên cứu AGILE Và các thành viên trong gia đình, và chúng tôi dự định liên lạc với Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) của Trung Quốc để đưa phương pháp điều trị sáng tạo này đến với bệnh nhân Trung Quốc càng sớm càng tốt."

Ivosidenib hiện được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận cho đơn trị liệu ở bệnh nhân người lớn bị AML tái phát hoặc khó chữa có đột biến IDH1, cũng như bệnh nhân mới được chẩn đoán ≥75 tuổi hoặc không thể sử dụng hóa trị liệu cảm ứng chuyên sâu do các bệnh đi kèm ở người lớn. bệnh nhân có AML đột biến IDH1. Gần đây, FDA Hoa Kỳ đã chấp nhận Ứng dụng Thuốc mới Bổ sung ivosidenib (sNDA) như một lựa chọn điều trị tiềm năng cho những bệnh nhân ung thư đường mật đột biến IDH1 đã được điều trị trước đó và được FDA Hoa Kỳ xem xét ưu tiên.

Servier và CStone Pharmaceuticals tiếp tục hợp tác độc quyền trong việc phát triển lâm sàng và thương mại hóa ivosidenib ở Trung Quốc Đại lục, bao gồm Trung Quốc Đại lục, Hồng Kông, Đài Loan và Ma Cao và Singapore, theo thỏa thuận cấp phép.

Hiện tại, Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc đã chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới cho ivosidenib để điều trị cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy tái phát hoặc khó chữa với các đột biến nhạy cảm với IDH1 và đưa chúng vào danh sách ưu tiên xem xét.