Thuốc ung thư jazz Rylaze được FDA chấp thuận để điều trị ALL và LBL

Vài ngày trước, Rylaze, một loại thuốc ung thư từ Jazz Pharmaceuticals, đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị cho bệnh nhân nhi từ 1 tháng tuổi trở lên bị dị ứng với asparaginase có nguồn gốc từ E. coli và đã phát triển bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính (ALL) hoặc bạch huyết lymphoblastic. Đối với bệnh nhân trưởng thành có khối u (LBL), thuốc được chấp thuận như một thành phần của phác đồ hóa trị đa thuốc.

Khoảng 5.700 bệnh nhân phát triển ALL ở Hoa Kỳ mỗi năm, và khoảng một nửa trong số họ là trẻ em. Người ta ước tính rằng 20% bệnh nhân bị dị ứng với asparaginase có nguồn gốc E. coli tiêu chuẩn, và điều trị lâm sàng đòi hỏi các chất thay thế có thể được dung nạp bởi cơ thể của loại bệnh nhân này. Theo FDA, đã thiếu các liệu pháp thay thế trên thế giới trong nhiều năm. Jazz Pharmaceuticals là loại thuốc đầu tiên được cơ quan này phê duyệt. Thuốc có thể được sử dụng ở những bệnh nhân quá mẫn cảm với asparaginase có nguồn gốc từ E. coli, là một lympho lympho cấp tính Một phần không thể thiếu của phác đồ hóa trị liệu cho bệnh bạch cầu tế bào (ALL). Rylaze cung cấp một sự lựa chọn có ý nghĩa cho những bệnh nhân này.

Rylaze đã được phê duyệt dựa trên dữ liệu một phần từ thử nghiệm giai đoạn II của nghiên cứu Giai đoạn II / III, đánh giá các phác đồ định lượng khác nhau của thuốc. Nghiên cứu giai đoạn II đang nghiên cứu quản lý bắp bắp (IM), và phần giai đoạn III sẽ đánh giá hiệu quả của việc tiêm thuốc. Trung tâm Ung thư xuất sắc của FDA cho biết trong một thông cáo báo chí, "Sự chấp thuận này có thể cung cấp một thành phần quan trọng của các phương pháp điều trị có khả năng chữa khỏi cho trẻ em và bệnh nhân trưởng thành mắc loại bệnh bạch cầu này, mang lại các giải pháp thay thế từ các nguồn bền vững."

Thuốc được FDA chỉ định là một loại thuốc gây bệnh hiếm gặp để điều trị ALL / LBL vào tháng 6 năm 2021. Sau khi BLA của thuốc được phê duyệt, thuốc đã tham gia chương trình Đánh giá ung thư thời gian thực (RTOR) để xem xét, đây là một sáng kiến của Trung tâm Ung thư Xuất sắc của FDA để cung cấp cho bệnh nhân các phương pháp điều trị ung thư an toàn và hiệu quả. Theo Jazz Pharmaceuticals, thuốc là sản phẩm điều trị erwinia asparaginase tái tổ hợp duy nhất có thể duy trì mức độ hoạt động asparaginase có ý nghĩa lâm sàng trong suốt thời gian điều trị. Công ty hy vọng phương pháp điều trị mới này sẽ có sẵn vào giữa tháng 7.

Thuốc được đánh giá trong một thử nghiệm trên 102 bệnh nhân bị dị ứng hoặc âm thầm bất hoạt với asparaginase có nguồn gốc từ E. coli. Chỉ số chính của xét nghiệm là liệu bệnh nhân đã đạt được và duy trì một mức độ hoạt động asparaginase nhất định hay chưa. Nghiên cứu cho thấy sau khi liều khuyến cáo 25 mg / m² được tiêm bắp sau mỗi 48 giờ, mức độ mục tiêu của hoạt động asparaginase đã đạt được ở 94% bệnh nhân.

Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất của thuốc bao gồm quá mẫn cảm, độc tính tuyến tụy, huyết khối, chảy máu và độc tính gan. Một phân tích hồi cứu dữ liệu từ Nhóm Ung thư Nhi của hơn 8.000 bệnh nhân cho thấy cho dù những bệnh nhân này có nguy cơ cao hay có nguy cơ tiêu chuẩn, những người đáp ứng sớm chậm, do độc tính liên quan đến thuốc, kết quả sống sót của những bệnh nhân cuối cùng không nhận được một quá trình điều trị hoàn chỉnh Giảm đáng kể đã xảy ra.

Sau khi được chấp thuận, Jazz cho biết họ sẽ tiếp tục hợp tác với FDA và sẽ gửi dữ liệu bổ sung cho nhóm bệnh nhân hoàn chỉnh để đánh giá việc quản lý bắp Rylaze và các biện pháp quản lý khác.