Thuốc ức chế TKI đa mục tiêu được FDA công nhận là liệu pháp đột phá

Exelixis thông báo rằng FDA đã cấp chỉ định liệu pháp đột phá đa phân tử TKI (BTD) như một liệu pháp tiềm năng để điều trị bệnh nhân ung thư tuyến giáp phân biệt chịu lửa iốt phóng xạ (DTC). Những bệnh nhân này đã được điều trị trước đó. Bệnh tiến triển sau khi điều trị.

Vào ngày 21 tháng 12, Exelixis đã công bố dữ liệu phân tích tạm thời giai đoạn III (COSMIC-311) của cabozantinib trong điều trị ung thư tuyến giáp phân biệt chịu lửa iốt phóng xạ. So với giả dược, cabozantinib có thể làm giảm nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong 78% (HR: 0,22, 96% CI 0,13 – 0,36; p<>

Dựa trên kết quả này, ủy ban dữ liệu độc lập khuyến nghị dừng các đối tượng và trung tâm nghiên cứu và bệnh nhân nên không được kiểm tra. Cabozantinib là một phân tử nhỏ đa mục tiêu tyrosine kinase đường uống (TKI), có thể ức chế hoạt động tyrosine kinase của VEGFR-1-3, C-MET, AXL, KIT, RET, FLT3, TIE-2 . Máy tính bảng của nó được ra mắt lần đầu tiên tại Hoa Kỳ vào năm 2012 và được sử dụng để điều trị cho bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào thận tiến triển và bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan trước đây đã được điều trị sorafenib. Họ cũng đã được chấp thuận để tiếp thị trong Liên minh châu Âu và các quốc gia và khu vực khác trên thế giới. Cabozantinib vẫn chưa tuyên bố niêm yết tại Trung Quốc.

Cấu trúc phân tử Cabozantinib (chemicalbook.com)

Năm 2016, Exelixis đã cấp cho ipsen quyền độc quyền phát triển lâm sàng và thương mại hóa cabozantinib ở các quốc gia và khu vực khác bên ngoài Hoa Kỳ và Nhật Bản. Năm 2017, Exelixis đã cấp cho Takeda quyền độc quyền phát triển lâm sàng và thương mại hóa cabozantinib cho tất cả các chỉ định tại Nhật Bản. Exelixis có quyền độc quyền phát triển và thương mại hóa cabozantinib tại Hoa Kỳ.

Vào năm 2021, Hoa Kỳ sẽ thêm 44.000 trường hợp ung thư tuyến giáp được xác nhận và các khối u tuyến giáp khác biệt chiếm khoảng 90% các trường hợp ung thư tuyến giáp. Bệnh nhân bị ung thư tuyến giáp khác biệt thường trải qua phẫu thuật trước, và sau đó iốt phóng xạ được sử dụng để loại bỏ các mô tuyến giáp còn lại. Khoảng 5% đến 15% trường hợp có khả năng chống lại liệu pháp iốt phóng xạ và tuổi thọ của những bệnh nhân này chỉ là 3-6 năm kể từ khi phát hiện ra bệnh di căn.