Thuốc ức chế MPO uống có đủ điều kiện cho FDA nhanh chóng theo dõi điều trị cho bệnh nhân với MSA

Biohaven dược phẩm thông báo rằng myeloperoxidase miệng của nó (MPO) chất ức chế verdiperstat (BHV-3241) đã được cấp theo dõi nhanh bằng chứng của FDA Hoa Kỳ để điều trị bệnh nhân với nhiều hệ thống teo (MSA).

MSA là một bệnh thần kinh tiến bộ có ảnh hưởng đến hệ thống thần kinh tự trị (hệ thần kinh điều khiển các hành động không tự nguyện như huyết áp hoặc tiêu hóa) và chuyển động, và thể hiện sự kết hợp của các triệu chứng. Những triệu chứng này là do sự mất dần và cái chết của các loại khác nhau của các tế bào thần kinh trong não và tủy sống. Các triệu chứng thường xuất hiện ở những bệnh nhân ở độ tuổi 50 và tiến bộ nhanh chóng trong vòng 5 đến 10 năm, dẫn đến sự mất dần chức năng vận động và cuối cùng là bedriddenness. Những người có MSA thường phát triển viêm phổi muộn trong bệnh và có thể đột ngột chết vì tim hoặc thở vấn đề. Mặc dù các loại thuốc có thể điều trị một số triệu chứng của MSA, hiện tại không có điều trị có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh và chữa bệnh. Những bệnh nhân này khẩn trương cần điều trị hiệu quả để giảm bớt bệnh.

MPO là một trình điều khiển quan trọng của quá trình oxy hóa và viêm, và nó đã tăng đáng kể trong một loạt các bệnh não. Ức chế hoạt động của MPO là một chiến lược đầy hứa hẹn để điều trị viêm neurothoái hóa và bệnh thần kinh (bao gồm cả MSA). Nghiên cứu cho thấy mức độ MPO cao cũng được kết hợp với đa xơ cứng và bệnh Alzheimer. Verdiperstat là một chất ức chế MPO miệng điều tra, và Biohaven thu được giấy phép nghiên cứu và phát triển từ AstraZeneca trong 2018. Thuốc đã được cấp tình trạng thuốc mồ côi của FDA Hoa Kỳ và cơ quan thuốc châu Âu.

Các kết quả sơ bộ của giai đoạn trước 2A thử nghiệm lâm sàng cho thấy rằng các kết quả hiệu quả chính đo bằng quy mô thống nhất MSA đánh giá đã được cải thiện. Sau 12 tuần điều trị, điểm số của nhóm giả dược giảm 4,6 điểm, trong khi việc sử dụng 300 mg BHV3241 hai lần mỗi ngày giảm bởi 3,7 điểm, và việc sử dụng 600 mg BHV3241 hai lần mỗi ngày giảm bởi 2,6 điểm. Kết quả đo lường khác (chẳng hạn như toàn diện các triệu chứng tự trị điểm số và MSA chất lượng cuộc sống quy mô) cũng đã được cải thiện cho phù hợp. Những phát hiện lâm sàng này phù hợp với các hiệu ứng neuroprotective của verdiperstat quan sát thấy trong các mô hình động vật. Verdiperstat làm giảm đáng kể MPO hoạt động trong máu của con người, đó là một biomarker cho thuốc liên kết với mục tiêu của nó. Hiện nay, thuốc đang được đánh giá hiệu quả và an toàn trong một giai đoạn 3 thử nghiệm lâm sàng.

"Vẫn còn một nhu cần rất không được đáp ứng cho việc điều trị của bệnh nhân MSA, và chúng tôi rất vui mừng rằng FDA có thể cho phép verdiperstat nhanh chóng theo dõi bằng cấp," ông Irfan Qureshi, MD, Vice President của Biohaven Neurology. "Trình độ nhanh chóng theo dõi sẽ đẩy nhanh sự phát triển của verdiperstat để kích hoạt nó có thể trở thành lựa chọn điều trị đầu tiên cho các bệnh nhân MSA."