Reblozyl áp dụng cho các chỉ định mở rộng ở Hoa Kỳ và Châu Âu: điều trị β-thalassemia độc lập truyền máu!

Bristol-Myers Squibb (BMS) gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận đơn xin cấp phép sản phẩm sinh học bổ sung (luspatercept-aamt) của Reblozyl (luspatercept-aamt) và được cấp đánh giá ưu tiên: thuốc là chất trưởng thành hồng cầu (EMA), được sử dụng cho bệnh nhân trưởng thành không phụ thuộc vào truyền máu (NTD) β-thalassemia (β-thalassemia) để điều trị thiếu máu. FDA đã đặt mục tiêu cho Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa của sBLA (PDUFA) là ngày 27 tháng 3 năm 2022. Ngoài ra, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã chấp nhận đơn xin thay đổi Loại II cho Reblozyl để điều trị thiếu máu ở bệnh nhân trưởng thành mắc NTDβ thalassemia.

NTD beta thalassemia là một thuật ngữ được sử dụng để mô tả những bệnh nhân không cần truyền tế bào hồng cầu suốt đời thường xuyên (RBC) để duy trì sự sống còn, mặc dù họ có thể cần truyền máu thường xuyên hoặc hơi thường xuyên, thường là trong một khoảng thời gian quy định. Bệnh nhân bị NTD beta thalassemia sẽ bị thiếu máu mãn tính và quá tải sắt, có thể dẫn đến một loạt các biến chứng lâm sàng và cần các lựa chọn điều trị khẩn cấp. Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng cho thấy ở những bệnh nhân trưởng thành bị thalassemia β NTD, bất kể nồng độ hemoglobin cơ bản, Reblozyl có thể làm tăng nồng độ hemoglobin của bệnh nhân và cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

Reblozyl ban đầu được phát triển bởi BMS và Acceleron Pharmaceuticals. Sau khi Merck gần đây đã hoàn thành việc mua lại Acceleron trị giá 11,5 tỷ USD, Reblozyl hiện đang được BMS và Merck hợp tác phát triển và thương mại hóa. Reblozyl là tác nhân trưởng thành hồng cầu (EMA) đầu tiên được sử dụng để điều trị β-thalassemia và hội chứng myelodysplastic nguy cơ rất thấp / thấp / trung bình (MSD) liên quan đến thiếu máu với sự chấp thuận theo quy định. Trong số các nhóm bệnh nhân đủ điều kiện, Reblozyl đại diện cho một loại điều trị quan trọng. Cần chỉ ra rằng ở những bệnh nhân cần điều chỉnh thiếu máu ngay lập tức, Reblozyl không phù hợp để thay thế cho truyền hồng cầu.

Thành phần dược phẩm hoạt tính của Reblozyl là luspatercept, một tác nhân trưởng thành hồng cầu đầu tiên (EMA) có thể điều chỉnh sự trưởng thành của các tế bào hồng cầu muộn. Luspatercept là một protein tổng hợp hòa tan, được hình thành bởi sự hợp nhất của miền Fc của IgG1 của con người và miền ngoại bào của thụ thể Activin IIB (ActRIIB). Là một cái bẫy phối tử, nó có thể điều chỉnh sự trưởng thành RBC muộn thông qua ràng buộc mục tiêu. Yếu tố tăng trưởng biến đổi (TGF) -β siêu họ của các phối tử cụ thể làm giảm sự kích hoạt của con đường tín hiệu Smad2/3, cải thiện việc tạo ra RBC không hợp lệ, thúc đẩy sự trưởng thành của các tế bào hồng cầu RBC muộn và tăng nồng độ hemoglobin.

Các ứng dụng thay đổi Reblozyl sBLA và Loại II dựa trên kết quả an toàn và hiệu quả của nghiên cứu BEYOND giai đoạn 2 quan trọng. Nghiên cứu được thực hiện ở những bệnh nhân trưởng thành bị NTD beta thalassemia và đánh giá Reblozyl kết hợp với Chăm sóc hỗ trợ tốt nhất (BSC). Dữ liệu được công bố vào tháng 6 năm 2021 cho thấy 77,1% bệnh nhân trong nhóm điều trị Reblozyl + BSC đạt được nồng độ hemoglobin cao (≥1,0g / dL), trong khi nhóm giả dược + BSC là 0%. Ngoài ra, so với nhóm giả dược, bệnh nhân trong nhóm Reblozyl cũng báo cáo kết quả được cải thiện.

Tiến sĩ Noah Berkowitz, phó chủ tịch cấp cao về phát triển huyết học tại Bristol-Myers Squibb, cho biết: "Bệnh nhân bị beta thalassemia không phụ thuộc vào truyền máu có thể không cần truyền máu suốt đời để tồn tại, nhưng họ cần các lựa chọn điều trị hiệu quả vì họ phải đối mặt với một loạt thiếu máu mãn tính và quá tải sắt. Biến chứng lâm sàng do Reblozyl gây ra. Reblozyl là một phương pháp điều trị quan trọng được nhiều quốc gia (bao gồm Hoa Kỳ và Liên minh châu Âu) phê duyệt để điều trị thiếu máu liên quan đến β-thalassemia và hội chứng myelodysplastic có nguy cơ thấp. Chúng tôi và Merck cam kết tiếp tục thúc đẩy thực hành lâm sàng của Dự án Reblozyl và mong muốn hợp tác chặt chẽ với FDA trong quá trình xem xét để mang lại một lựa chọn điều trị mới cho nhóm bệnh nhân không được phục vụ này."