Thuốc siêu cúm Xofluza của Roche sắp được phê duyệt ở EU: nó tiêu diệt vi rút bằng đường uống trong 24 giờ!

Roche gần đây đã thông báo rằng Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (CHMP) đã đưa ra một đánh giá tích cực đề xuất rằng Xofluza nên được chấp thuận: (1) Đối với bệnh nhân ≥12 tuổi, để điều trị cúm không biến chứng; (2) Đối với người ≥ 12 tuổi, như một biện pháp điều trị dự phòng cúm (điều trị dự phòng sau khi phơi nhiễm).

Giờ đây, ý kiến ​​của CHMP sẽ được đệ trình lên Ủy ban châu Âu (EC) để xem xét, dự kiến ​​sẽ đưa ra quyết định xem xét cuối cùng trong vòng hai tháng tới. Nếu được chấp thuận, Xofluza sẽ trở thành loại thuốc chống cúm đầu tiên có cơ chế hoạt động sáng tạo được Liên minh châu Âu phê duyệt trong 20 năm qua. Trong các thử nghiệm lâm sàng, một lần điều trị duy nhất với Xofluza có thể làm giảm đáng kể thời gian của các triệu chứng cúm và giảm đáng kể sự bài tiết vi rút chỉ trong một ngày.

Cúm là một trong những bệnh truyền nhiễm phổ biến nhưng nguy hiểm, đe dọa lớn đến sức khỏe cộng đồng. Trên toàn cầu, cúm gây ra 3 đến 5 triệu ca bệnh nặng mỗi năm, hàng triệu người phải nhập viện và lên đến 650.000 người tử vong.

Xofluza là loại thuốc uống liều duy nhất, hạng nhất với cơ chế hoạt động chống cúm mới. Thuốc là một chất ức chế endonuclease được thiết kế để ức chế cấu trúc nắp CAP ở vi rút cúm Endonuclease phụ thuộc, chất này cần thiết cho sự nhân lên của vi rút cúm. Xofluza được thiết kế để chống lại vi rút cúm A và B, bao gồm các chủng cúm kháng Tamiflu (oseltamivir, oseltamivir) và các chủng cúm gia cầm (H7N9, H5N1).

Xofluza được phát hiện bởi Yoshino Shiono, và được Roche và Yoshino Shiono hợp tác phát triển trên toàn thế giới. Theo thỏa thuận, Roche được hưởng các quyền toàn cầu đối với loại thuốc này ở các khu vực khác ngoài Nhật Bản và Đài Loan. Cho đến nay, Xofluza đã được chấp thuận để điều trị cúm A và B ở nhiều quốc gia. Các chỉ định đã được phê duyệt của thuốc bao gồm: (1) để điều trị cúm cấp tính và không biến chứng với các triệu chứng không quá 48 giờ cho người khỏe mạnh từ 12 tuổi trở lên; (2) đối với nhóm đối tượng có nguy cơ cao với các biến chứng liên quan đến cúm, cụ thể: Nhóm bệnh nhân bị hen suyễn, bệnh phổi mãn tính, bệnh tim, bệnh béo phì hoặc người cao tuổi ≥65 tuổi.

Xofluza là loại thuốc uống đơn liều đầu tiên và duy nhất được chấp thuận để điều trị bệnh cúm và là loại thuốc cúm mới đầu tiên có cơ chế hoạt động mới trong 20 năm qua. Có bằng chứng lâm sàng mạnh mẽ cho thấy Xofluza có lợi ích điều trị cho nhiều quần thể (quần thể cúm khỏe mạnh, dân số có nguy cơ biến chứng cúm cao, trẻ em) và các cơ sở điều trị (cúm có triệu chứng, phòng ngừa sau phơi nhiễm). Hiện tại, Xofluza đang được đánh giá trong dự án phát triển lâm sàng giai đoạn III, bao gồm trẻ em dưới một tuổi (NCT03653364), bệnh nhân cúm nặng nhập viện (NCT03684044), và đánh giá khả năng giảm lây truyền bệnh cúm từ người nhiễm sang người lành ( NCT0396912).

Các ý kiến ​​tích cực của CHMP dựa trên kết quả của các nghiên cứu Giai đoạn 3 CAPSTONE-1, CAPSTONE-2 và BLOCKSTONE.

—— Nghiên cứu CAPSTONE-1: Tổng số 1436 bệnh nhân khỏe mạnh (≥12 tuổi) được chẩn đoán mắc cúm đã được ghi danh. Một liều duy nhất của Xofluza được kết hợp với giả dược và thuốc chống cúm oseltamivir (tên thương mại: Tamiflu, 75mg mỗi ngày hai lần trong 5 ngày) đã được so sánh. Kết quả cho thấy rằng so với giả dược, Xofluza rút ngắn đáng kể thời gian của các triệu chứng cúm (thời gian trung bình: 53,7 giờ so với 80,2 giờ, p< 0,0001)="" và="" rút="" ngắn="" đáng="" kể="" thời="" gian="" sốt="" (thời="" gian="" trung="" bình:="" 24,5="" giờ="" so="" với="" 42,0="" giờ,="" p="" ＜="" 0,0001).="" ngoài="" ra,="" so="" với="" giả="" dược="" và="" oseltamivir,="" xofluza="" cũng="" rút="" ngắn="" đáng="" kể="" thời="" gian="" giải="" phóng="" vi="" rút="" khỏi="" cơ="" thể="" (thời="" gian="" trung="" bình:="" 24,0="" giờ="" đối="" với="" xofluza,="" 96,0="" giờ="" đối="" với="" giả="" dược,="" 72,0="" giờ="" đối="" với="" oseltamivir,="" p="" ＜="" 0,0001).="" trong="" nghiên="" cứu="" này,="" xofluza="" được="" dung="" nạp="" tốt="" và="" tỷ="" lệ="" tác="" dụng="" ngoại="" ý="" nói="" chung="" thấp="" hơn="" một="" chút="" so="" với="" nhóm="" giả="" dược="" và="">

—— Nghiên cứu CAPSTONE-2: Tổng số 2184 đối tượng (≥12 tuổi) có nguy cơ cao bị biến chứng cúm đã được thu nhận. Một liều duy nhất Xofluza (40mg hoặc 80mg, theo trọng lượng cơ thể) được kết hợp với giả dược hoặc oseltamivir (2 lần mỗi ngày). 75mg mỗi lần trong 5 ngày) để so sánh. Kết quả cho thấy so với giả dược, Xofluza rút ngắn đáng kể thời gian thuyên giảm các triệu chứng cúm (thời gian trung bình: 73,2 giờ so với 102,3 giờ, p< 0,0001).="" ở="" bệnh="" nhân="" cúm="" b,="" xofluza="" cho="" thấy="" hiệu="" quả="" tốt="" hơn="" so="" với="" giả="" dược="" và="" tamiflu="" (rút="" ngắn="" thời="" gian="" thuyên="" giảm="" các="" triệu="" chứng="" cúm:="" thời="" gian="" trung="" bình="" lần="" lượt="" là="" 74,6="" giờ,="" 100,6="" giờ="" và="" 101,6="" giờ,="" p="0,0138," p="0,0251)." ngoài="" ra,="" so="" với="" giả="" dược,="" xofluza="" rút="" ngắn="" đáng="" kể="" thời="" gian="" hạ="" sốt,="" giảm="" tỷ="" lệ="" biến="" chứng="" liên="" quan="" đến="" cúm,="" giảm="" sử="" dụng="" kháng="" sinh="" toàn="" thân="" và="" thời="" gian="" ngừng="" bài="" tiết="" vi="" rút.="" so="" với="" oseltamivir,="" xofluza="" rút="" ngắn="" đáng="" kể="" thời="" gian="" giải="" phóng="" bền="" vững="" của="" vi="" rút="" ra="" khỏi="" cơ="" thể="" (thời="" gian="" trung="" bình:="" 48="" giờ="" so="" với="" 96="" giờ,="">< 0,0001).="" trong="" nghiên="" cứu="" này,="" xofluza="" được="" dung="" nạp="" tốt="" và="" tỷ="" lệ="" tác="" dụng="" ngoại="" ý="" nói="" chung="" thấp="" hơn="" một="" chút="" so="" với="" nhóm="" giả="" dược="" và="">

—— Nghiên cứuBLOCKSTONE: một nghiên cứu ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược, phòng ngừa sau phơi nhiễm, được đăng ký vào nhóm là những đối tượng khỏe mạnh (người lớn và trẻ em) có thành viên trong gia đình được xác nhận là bị nhiễm cúm bằng các xét nghiệm chẩn đoán cúm nhanh (tức là ; hướng dẫn Trường hợp [bệnh nhân chỉ số] ”). Những đối tượng này được chọn ngẫu nhiên để nhận một liều Xofluza duy nhất (liều lượng dựa trên trọng lượng cơ thể) hoặc giả dược như một biện pháp để ngăn ngừa cúm. Tiêu chí chính là đánh giá tỷ lệ đối tượng có kết quả xét nghiệm dương tính với vi rút cúm, bị sốt và có một hoặc nhiều triệu chứng hô hấp trong thời gian quan sát từ ngày 1-10.

Kết quả cho thấy rằng ở những đối tượng khỏe mạnh có thành viên trong gia đình bị cúm, một lần uống Xofluza có tác dụng ngăn ngừa nhiễm cúm đáng kể và giảm đáng kể 86% nguy cơ mắc cúm. Số liệu cụ thể là: So với nhóm dùng giả dược, tỷ lệ đối tượng nhiễm cúm ở nhóm Xofluza giảm đáng kể (tỷ lệ đối tượng bị nhiễm vi rút cúm, sốt và các triệu chứng cúm khác trong thời gian theo dõi 10 ngày: 1,9%. so với 13,6%, P< 0,0001).="" bất="" kể="" phân="" týp="" cúm="" a="" là="" gì,="" lợi="" ích="" điều="" trị="" của="" xofluza="" vẫn="" có="" ý="" nghĩa="" thống="" kê="" so="" với="" giả="" dược="" (phân="" týp="" h1n1:="" 1,1%="" so="" với="" 10,6%,="" p="0,0023;" phân="" loại="" h3:="" 2,8%="" so="" với="" 17,5%,="" p="" ＜="" 0,0001).="" ngoài="" ra,="" tình="" trạng="" này="" cũng="" được="" quan="" sát="" thấy="" ở="" những="" người="" tiếp="" xúc="" trong="" gia="" đình="" có="" nguy="" cơ="" biến="" chứng="" liên="" quan="" đến="" cúm="" cao="" hơn="" (2,2%="" so="" với="" 15,4%,="" p="0,0435)" và="" trẻ="" em="" dưới="" 12="" tuổi="" (4,2%="" so="" với="" 15,5%,="" p="0,0339)." những="" bệnh="" nhân="" này="" có="" nhiều="" khả="" năng="" bị="" cúm.="" nghiên="" cứu="" cũng="" chỉ="" ra="" rằng="" ngay="" cả="" khi="" áp="" dụng="" ít="" tiêu="" chí="" cúm="" hơn="" (tỷ="" lệ="" người="" tham="" gia="" bị="" cúm,="" sốt="" hoặc="" một="" hoặc="" nhiều="" triệu="" chứng="" hô="" hấp),="" so="" với="" giả="" dược,="" xofluza="" vẫn="" giảm="" đáng="" kể="" nguy="" cơ="" mắc="" bệnh="" cúm="" cho="" các="" thành="" viên="" trong="" gia="" đình="" tới="" 76%="" (3%.="" so="" với="" 22,4%,="">< 0,0001).="" trong="" nghiên="" cứu,="" độ="" an="" toàn="" của="" xofuza="" tương="" đương="" với="" giả="" dược,="" với="" tỷ="" lệ="" tác="" dụng="" phụ="" là="" 22,2%="" ở="" nhóm="" dùng="" xofuza="" và="" 20,5%="" ở="" nhóm="" dùng="" giả="" dược.="" xofuza="" không="" có="" báo="" cáo="" về="" các="" tác="" dụng="" phụ="" nghiêm="">