Sanofi / Regeneron Dupixent được chấp thuận tại Hoa Kỳ: thuốc sinh học đầu tiên để điều trị viêm da dị ứng từ trung bình đến nặng ở trẻ em từ 6-11 tuổi!

Sanofi và Regeneron gần đây đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Dupixent (dupilumab) để điều trị cho trẻ em 6-11 tuổi bị viêm da dị ứng từ trung bình đến nặng (AD). Các chỉ dẫn đã được phê duyệt thông qua một quá trình xem xét ưu tiên. Trước đó, FDA đã cấp Chứng nhận Thuốc đột phá Dupixent (BTD) để điều trị AD nặng ở trẻ em từ 6 tháng đến 11 năm với các loại thuốc kê đơn bên ngoài được kiểm soát kém.

Điều đáng nói là Dupixent là tác nhân sinh học duy nhất được chấp thuận cho nhóm 6-11 tuổi của trẻ AD từ trung bình đến nặng. Chỉ định cụ thể của thuốc là: Là một liệu pháp duy trì bổ sung, nó không được kiểm soát hoàn toàn bằng cách sử dụng các liệu pháp điều trị theo toa bên ngoài hoặc khi các phương pháp điều trị này là không mong muốn ở trẻ em từ 6-11 tuổi được điều trị bằng AD từ trung bình đến nặng.

Dupixent là một chế phẩm tiêm dưới da. Có 2 chế độ liều ở bệnh nhân AD (6-11 tuổi), theo đơn thuốc cân nặng (sau liều nạp ban đầu, liều cho trẻ cân nặng ≥ 15 kg đến< {="" {3}}="" kg="" cứ="" sau="" 4="" 300="" mg="" mỗi="" tuần,="" liều="" cho="" trẻ="" cân="" nặng="" ≥="" 30="" kg="">< 60="" kg="" là="" 200="" mg="" mỗi="" lần="" 2="">

Dupixent là một kháng thể đơn dòng được nhân hóa hoàn toàn, ức chế tín hiệu IL-4 và IL-13. Thuốc không phải là thuốc ức chế miễn dịch. Dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng của Dupixent' chỉ ra rằng IL-4 / IL-13 là nguyên nhân chính gây viêm loại 2 và đóng vai trò chính trong viêm da dị ứng, hen suyễn, viêm mũi họng mãn tính với mũi đa giác (CRSwNP). Trong ba chỉ định được phê duyệt trên toàn cầu, hơn 150, 000 bệnh nhân đã được điều trị Dupixent.

Tiến sĩ George D. Yancopoulos, đồng sáng lập, chủ tịch và giám đốc khoa học của Regeneration, cho biết:"e; Sự chấp thuận này sẽ mang lại hiệu quả và an toàn thay đổi mô hình cho trẻ em bị viêm da cơ địa từ trung bình đến nặng. Những nhóm trẻ và dễ bị tổn thương này đang chiến đấu với các triệu chứng sâu răng. Chúng tôi sẽ tiếp tục nghiên cứu tiềm năng của Dupixent ở trẻ em từ 6 tháng đến 5 tuổi bị viêm da dị ứng từ trung bình đến nặng và hen suyễn. Ngoài ra, chúng tôi đang nghiên cứu điều trị các loại viêm khác do loại viêm 2 , bao gồm viêm thực quản bạch cầu ái toan, dị ứng thực phẩm và môi trường, bệnh phổi tắc nghẽn mãn tính và các bệnh ngoài da khác.&trích dẫn;

John Reed, người đứng đầu nghiên cứu và phát triển toàn cầu của Sanofi, cho biết: Sự phê chuẩn này của FDA là một cột mốc quan trọng khác trong quá trình Dupixent như một liệu pháp sinh học sáng tạo để điều trị viêm da dị ứng và các bệnh khác gây ra bởi viêm 2 . Nhân viên điều dưỡng và bác sĩ của trẻ em bị viêm da dị ứng nghiêm trọng hiện có thể sử dụng một tác nhân sinh học hạng nhất an toàn đã được chứng minh, các yếu tố an toàn thường đóng một vai trò quan trọng trong quyết định điều trị của bệnh nhân trẻ tuổi. Ngoài ra, Dupixent là bệnh ngứa đầu tiên và sự cải thiện mức độ nghiêm trọng của bệnh được quan sát trong vòng 2 sau khi dùng thuốc và tiếp tục được theo dõi trong suốt thời gian điều trị tích cực, điều này rất quan trọng đối với những trẻ em này và gia đình của chúng.&trích dẫn;

Sự chấp thuận này dựa trên kết quả của một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn III quan trọng của trẻ em giai đoạn III (NCT 03345914). Đây là nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Dupixent kết hợp với corticosteroid tại chỗ chăm sóc tiêu chuẩn (TCS) ở trẻ em bị AD nặng (chiếm gần 60% bề mặt da trung bình ). Tổng số 367 bệnh nhân mắc AD nặng từ 6-11 tuổi không thể kiểm soát hoàn toàn bằng thuốc địa phương đã được đưa vào nghiên cứu. Nhìn chung, 92% bệnh nhân mắc ít nhất một bệnh đồng thời, chẳng hạn như viêm mũi dị ứng, hen suyễn và dị ứng thực phẩm.

Trong suốt quá trình nghiên cứu, tất cả bệnh nhân đã nhận được TCS. Những bệnh nhân này được chọn ngẫu nhiên thành ba nhóm điều trị và nhận được 16 tuần điều trị: nhóm đầu tiên được tiêm dưới da Dupixent 300 mg mỗi 4 tuần (liều ban đầu 600 mg) ; nhóm thứ hai được tiêm Dupixent tiêm dưới da 100 mg hoặc 200 mg mỗi 2 tuần (dựa trên trọng lượng cơ thể Điều chỉnh, liều< 30="" kg="" là="" {{="" 4}}="" mg,="" liều="" 30="" kg="" là="" 200="" mg),="" liều="" ban="" đầu="" lần="" lượt="" là="" 200="" mg="" hoặc="" 400="" mg;="" nhóm="" thứ="" ba="" được="" tiêm="" giả="" dược="" dưới="" da="" mỗi="" 2="" tuần="" hoặc="" mỗi="" 4="" tuần.="" điểm="" cuối="" chính="" là="" tỷ="" lệ="" bệnh="" nhân="" đạt="" điểm="" đánh="" giá="" chung="" của="" điều="" tra="" viên="" (iga)="" là="" 0="" (đã="" xóa)="" hoặc="" 1="" (gần="" như="" bị="" loại="" bỏ)="" và="" cải="" thiện="" 75%="" về="" chỉ="" số="" mức="" độ="" nghiêm="" trọng="" của="" bệnh="" chàm="" (easi-="" 75,="" điểm="" cuối="" chính="" phổ="" biến="" bên="" ngoài="" hoa="" kỳ)="" trong="" vòng="" 16="">

Kết quả cho thấy nghiên cứu đạt đến điểm cuối chính và phụ. Dữ liệu cho thấy ở trẻ em bị AD nặng, so với TCS, Dupixent kết hợp với TCS đã cải thiện đáng kể mức độ nghiêm trọng của bệnh, thanh thải da, ngứa và chất lượng kết quả đo lường cuộc sống liên quan đến sức khỏe. Ngoài ra, dữ liệu an toàn phù hợp với dữ liệu an toàn được ghi lại trước đây trong nhóm bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, bao gồm tỷ lệ nhiễm trùng da thấp hơn so với giả dược.

Kết quả của 1 điều trị 6 tuần bao gồm: (1) {{2}}% và {{3}}% bệnh nhân trong lần đầu tiên và lần thứ hai tương ứng, các nhóm đạt được điểm IGA là 0 (rõ ràng) hoặc 1 (gần như rõ ràng) và 1 1% trong nhóm giả dược (tương ứng) Dành cho: p< 0.000="" {="" {1}}="" và="" p="0." 0004).="" (2)="" 70%="" và="" {{1="" 3}}%="" bệnh="" nhân="" ở="" nhóm="" thứ="" nhất="" và="" thứ="" hai="" đạt="" được="" cải="" thiện="" da="" {{1="" 4}}%="" trở="" lên="" (easi-75),="" so="" với="" 2="" 7%="" trong="" nhóm="" giả="" dược="" (cả="">< 0.000="" 1).="" (3)="" điểm="" easi="" trung="" bình="" của="" nhóm="" thứ="" nhất="" và="" thứ="" hai="" được="" cải="" thiện="" 8="" 2%="" và="" 78%="" từ="" đường="" cơ="" sở="" và="" 49%="" trong="" nhóm="" giả="" dược="" (cả="">< 0,000="" 1).="" (4)="" dupixent="" cho="" thấy="" giảm="" đáng="" kể="" khỏi="" ngứa="" và="" cải="" thiện="" việc="" đo="" lường="" kết="" quả="" bệnh="" nhân="" được="" báo="" cáo="" như="" lo="" lắng,="" trầm="" cảm,="" chất="" lượng="" cuộc="" sống="" liên="" quan="" đến="" sức="" khỏe="" của="" cha="" mẹ="" và="" các="" thành="" viên="" gia="">

Trong thời gian 1 6 - tuần điều trị, tổng tỷ lệ các tác dụng phụ ở nhóm thứ nhất và thứ hai là 65% và {{{{}}}}% và { {3}}% trong nhóm giả dược. Các tác dụng phụ phổ biến hơn với điều trị Dupixent bao gồm viêm kết mạc (7% trong nhóm 1, 1 5% trong nhóm 2, 4% trong giả dược), viêm mũi họng (13% trong nhóm 1, 7% trong nhóm 2, 7% trong giả dược)), phản ứng tại chỗ tiêm (10% trong nhóm thứ nhất, 1 1% trong nhóm thứ hai, {{1 6}}% trong nhóm giả dược). Các tác dụng phụ được chỉ định trước khác bao gồm: nhiễm trùng da (6% trong nhóm 1, {{2 0}}% trong nhóm 2, 1 3 % trong giả dược), nhiễm virus herpes (2% trong nhóm 1, 3% trong nhóm 2 và 5 trong giả dược)%).

Dựa trên kết quả này, Dupixent là nhà sinh học đầu tiên cho thấy kết quả tích cực trong dân số AD (6-11 tuổi) này.

Dupixent nhắm đến một trình điều khiển chính của loại viêm 2 . Thuốc là một kháng thể đơn dòng được nhân hóa hoàn toàn, đặc biệt ức chế các tín hiệu kích hoạt quá mức của hai loại protein chính là IL-4 và IL-13. IL-4 / IL-13 là hai yếu tố gây viêm và được coi là nguyên nhân chính gây viêm nội tại trong các bệnh dị ứng và các loại viêm khác 2 , bao gồm viêm da dị ứng, hen suyễn, viêm thực quản bạch cầu eosin, dị ứng cỏ, dị ứng cỏ, Vân vân.

Dupixent đã được đưa ra vào cuối tháng 3 2017 với tư cách là tác nhân sinh học đầu tiên trên thế giới của' để điều trị viêm da dị ứng từ trung bình đến nặng. Cho đến nay, loại thuốc này đã được nhiều quốc gia và khu vực chấp thuận, bao gồm Hoa Kỳ, Liên minh Châu Âu và Nhật Bản. Tại Hoa Kỳ, Dupixent hiện được chấp thuận để điều trị ba bệnh do viêm loại 2 : viêm da dị ứng từ trung bình đến nặng (patients 6 ), hen trung bình đến nặng ({{4} } bệnh nhân tuổi) và mãn tính với polyp mũi Viêm mũi xoang (CRSwNP, bệnh nhân trưởng thành).

Hiện tại, Sanofi và Regener cũng đang tiến hành một dự án lâm sàng mở rộng để đánh giá Dupixent trong điều trị các bệnh do dị ứng và các loại viêm 2 khác, bao gồm: hen suyễn ở trẻ em (6-11 tuổi, giai đoạn III) Viêm da (6 tháng đến 5 năm, giai đoạn II / III), viêm thực quản bạch cầu ái toan (giai đoạn III), bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính (giai đoạn III), pemphigoid (giai đoạn III) ), nổi mề đay tự phát mãn tính (giai đoạn III), dị ứng thực phẩm và môi trường (giai đoạn II).

Dupixent là một sản phẩm quan trọng khác do Sanofi và Regener cùng phát triển sau khi thuốc ức chế lipid hạ thấp PCSK 9 , và dự kiến ​​sẽ trở thành một loại thuốc thay đổi trò chơi. Hiện tại, dấu hiệu của Dupixent đang tăng đều đặn. Tổ chức nghiên cứu thị trường dược phẩm nổi tiếng EvaluPharma đã dự đoán rằng doanh số bán thuốc toàn cầu trong 2024 có thể đạt 8 tỷ đô la Mỹ.