Shiono Xofluza đã được phê duyệt tại Đài Loan, Trung Quốc: thuốc cúm liều đơn đầu tiên để phòng ngừa sau phơi nhiễm!

Công ty dược phẩm Nhật Bản Shionogi gần đây đã thông báo rằng một ứng dụng thuốc mới bổ sung (sNDA) cho thuốc cúm Xofluza (baloxavir marboxil) đã được phê duyệt tại Đài Loan, Trung Quốc, cho những người từ 12 tuổi trở lên đã tiếp xúc với bệnh nhân cúm như cúm Việc điều trị dự phòng thuốc, nghĩa là điều trị phòng ngừa sau khi phơi nhiễm cúm.

Điều đáng nói là Xofluza là loại thuốc cúm liều đơn đầu tiên được phê duyệt để phòng ngừa sau phơi nhiễm. Trước đó, Xofluza đã được phê duyệt tại Đài Loan, Trung Quốc vào tháng 8 năm 2019 để điều trị nhiễm trùng cấp tính với vi-rút cúm A và B ở trẻ em và bệnh nhân người lớn từ 12 tuổi trở lên. Trong các nghiên cứu lâm sàng, một phương pháp điều trị duy nhất với Xofluza có thể làm giảm đáng kể thời gian các triệu chứng cúm và giảm đáng kể sự giải phóng vi-rút trong vòng một ngày sau khi dùng.

Xofluza là loại thuốc uống một liều đầu tiên và duy nhất được phê duyệt để điều trị cúm và là loại thuốc cúm mới đầu tiên có cơ chế hoạt động mới trong 20 năm qua. Thuốc là một chất ức chế endonuclease được thiết kế để ức chế endonuclease phụ thuộc vào cấu trúc CAP trong vi-rút cúm, rất cần thiết cho việc nhân lên vi-rút cúm. Xofluza được thiết kế để chống lại vi-rút cúm A và B, bao gồm các chủng cúm kháng oseltamivir và các chủng cúm gia cầm (H7N9, H5N1).

Xofluza được phát hiện bởi Shiono Yoshino, và được roche và Yoshino Shiono cùng phát triển trên toàn thế giới. Theo thỏa thuận, Roche được hưởng các quyền toàn cầu đối với thuốc ở các khu vực khác ngoài Nhật Bản và Đài Loan. Cho đến nay, Xofluza đã được phê duyệt để điều trị cúm A và B tại hơn 30 quốc gia. Các chỉ định được phê duyệt của thuốc bao gồm: (1) Đối với người khỏe mạnh ≥ 12 tuổi hoặc đối với những người có nguy cơ cao phát triển các biến chứng nghiêm trọng liên quan đến cúm, để điều trị cúm cấp tính và không biến chứng với các triệu chứng không quá 48 giờ; (2) Đối với người ≥12 tuổi, được sử dụng để điều trị dự phòng sau khi phơi nhiễm cúm.

Có bằng chứng lâm sàng mạnh mẽ cho thấy Xofluza có lợi ích điều trị cho nhiều nhóm dân số (dân số cúm khỏe mạnh, dân số có nguy cơ biến chứng cúm cao, trẻ em) và các cơ chế điều trị (cúm triệu chứng, phòng ngừa sau phơi nhiễm). Hiện tại, Xofluza đang được đánh giá trong một dự án phát triển lâm sàng giai đoạn III, bao gồm trẻ em dưới một tuổi (NCT03653364), bệnh nhân nhập viện bị cúm nặng (NCT03684044), và đánh giá khả năng giảm sự lây lan của cúm từ người nhiễm sang người khỏe mạnh (NCT0396912).

Phê duyệt dự phòng sau phơi nhiễm này dựa trên kết quả của nghiên cứu BLOCKSTONE giai đoạn 3, đánh giá biện pháp dự phòng sau phơi nhiễm của một liều Xofluza. Kết quả của nghiên cứu gần đây đã được công bố trên Tạp chí Y học New England (NEJM). BLOCKSTONE đánh giá Xofluza và giả dược là phương pháp điều trị phòng ngừa cho các thành viên trong gia đình (người lớn và trẻ em) sống với bệnh nhân cúm. Dữ liệu cho thấy trong số những người tiếp xúc với gia đình của bệnh nhân cúm, Xofluza là một loại thuốc uống một liều có tác dụng phòng ngừa cúm đáng kể so với giả dược. Trong số các đối tượng được điều trị bằng Xofluza, tỷ lệ thành viên gia đình từ 12 tuổi trở lên bị cúm là 1,9%, so với 13,6% trong nhóm giả dược. Trong nghiên cứu này, Xofluza đã được dung nạp tốt và không tìm thấy tín hiệu an toàn mới.

Nghiên cứu BLOCKSTONE là một nghiên cứu phòng ngừa ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược, sau phơi nhiễm. Nó bao gồm các đối tượng khỏe mạnh (người lớn và trẻ em) có thành viên gia đình được xác nhận bị nhiễm cúm bằng các xét nghiệm chẩn đoán cúm nhanh (tức là "trường hợp chỉ số [chỉ số] bệnh nhân]"). Những đối tượng này đã được ngẫu nhiên để nhận được một liều Xofluza duy nhất (liều dựa trên trọng lượng cơ thể) hoặc giả dược như một biện pháp để ngăn ngừa cúm. Điểm cuối chính là đánh giá tỷ lệ đối tượng có kết quả xét nghiệm dương tính với vi-rút cúm, bị sốt và có một hoặc nhiều triệu chứng hô hấp trong thời gian quan sát từ ngày 1-10.

Kết quả cho thấy trong số các đối tượng khỏe mạnh có thành viên gia đình bị cúm, một lần uống Xofluza có tác dụng đáng kể trong việc ngăn ngừa nhiễm cúm và giảm đáng kể nguy cơ mắc cúm 86%. Dữ liệu cụ thể là: So với nhóm giả dược, tỷ lệ đối tượng bị nhiễm cúm trong nhóm Xofluza đã giảm đáng kể (tỷ lệ đối tượng bị nhiễm vi-rút cúm, sốt và các triệu chứng cúm khác trong thời gian quan sát 10 ngày: 1,9% so với 13,6% , P<0.0001). regardless="" of="" the="" influenza="" a="" subtype,="" the="" therapeutic="" benefit="" of="" xofluza="" is="" still="" statistically="" significant="" compared="" with="" placebo="" (h1n1="" subtype:="" 1.1%="" vs="" 10.6%,="" p="0.0023;" h3="" subtype:="" 2.8%="" vs="" 17.5%,="" p="" ＜0.0001).="" in="" addition,="" this="" situation="" was="" also="" observed="" in="" household="" contacts="" with="" a="" higher="" risk="" of="" influenza-related="" complications="" (2.2%="" vs="" 15.4%,="" p="0.0435)" and="" children="" under="" 12="" years="" of="" age="" (4.2%="" vs="" 15.5%,="" p="0.0339)." these="" patients="" are="" more="" likely="" to="" get="" flu.="" the="" study="" also="" showed="" that="" even="" with="" fewer="" flu="" criteria="" (proportion="" of="" participants="" with="" flu,="" fever,="" or="" one="" or="" more="" respiratory="" symptoms)="" applied,="" xofluza="" significantly="" reduced="" the="" risk="" of="" flu="" for="" family="" members="" by="" 76%="" compared="" with="" placebo="" (="" 3%="" vs="" 22.4%,=""><0.0001). in="" the="" study,="" the="" safety="" of="" xofuza="" was="" comparable="" to="" that="" of="" placebo,="" with="" an="" adverse="" event="" rate="" of="" 22.2%="" in="" the="" xofuza="" group="" and="" 20.5%="" in="" the="" placebo="" group.="" xofuza="" has="" no="" reports="" of="" serious="" adverse="">