STM: Biến đổi gen của tế bào gốc có thể cải thiện bệnh tiểu đường

Theo một nghiên cứu gần đây, các nhà nghiên cứu đã sử dụng các tế bào chiết xuất từ ​​da của bệnh nhân bị đái tháo đường phụ thuộc insulin hiếm gặp (hội chứng Wolfram) để tạo ra các tế bào gốc đa năng và chuyển chúng thành các tế bào tiết insulin. Công cụ chỉnh sửa CRISPR-Cas 9 sửa các khiếm khuyết di truyền gây ra hội chứng. Sau đó, họ cấy những tế bào này vào chuột và chữa khỏi bệnh tiểu đường của chuột 0010010 # 39;

Nghiên cứu này từ các nhà nghiên cứu tại Đại học Y Washington ở St. Louis cho thấy công nghệ CRISPR-Cas 9 có thể đóng vai trò là vũ khí mạnh mẽ để điều trị bệnh tiểu đường, đặc biệt là bệnh tiểu đường do một đột biến gen gây ra. Nghiên cứu được công bố trực tuyến trên tạp chí Khoa học Dịch thuật Y học vào tháng 4 22.

(Nguồn ảnh: Www.pixabay.com)

Bệnh nhân mắc hội chứng Wolfram phát triển bệnh tiểu đường trong thời thơ ấu hoặc thanh thiếu niên, và nhanh chóng yêu cầu điều trị thay thế insulin, cần tiêm insulin nhiều lần mỗi ngày. Hầu hết bệnh nhân gặp vấn đề về tầm nhìn và cân bằng và các vấn đề khác. Ở nhiều bệnh nhân, hội chứng có thể dẫn đến tử vong sớm.

0010010 quote; Đây là lần đầu tiên CRISPR được sử dụng để sửa chữa bệnh tiểu đường do khiếm khuyết di truyền, 0010010 quote; đồng điều tra viên Tiến sĩ Jeffrey R. Millman, một giáo sư trợ lý y học và kỹ thuật y sinh tại Đại học Washington cho biết.

Hội chứng Wolfram là do đột biến ở một gen duy nhất, vì vậy các nhà nghiên cứu hy vọng hiểu rằng bằng cách kết hợp công nghệ tế bào gốc với CRISPR, bệnh tiểu đường do đột biến có thể được sửa chữa.

Vài năm trước, Millman và các đồng nghiệp đã phát hiện ra cách biến đổi tế bào gốc của con người thành tế bào beta tuyến tụy. Các nhà nghiên cứu đã phát triển một công nghệ mới có thể chuyển đổi tế bào gốc của con người thành tế bào beta một cách hiệu quả hơn, có tác dụng khá tốt trong việc kiểm soát lượng đường trong máu.

Trong nghiên cứu này, họ đã thực hiện các bước bổ sung để trích xuất các tế bào này từ bệnh nhân và sử dụng các công cụ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas {{1}} trên các tế bào này để điều chỉnh các đột biến gen gây ra hội chứng Wolfram (WFS 1 ). Sau đó, các nhà nghiên cứu đã so sánh các tế bào được chỉnh sửa gen này với các tế bào beta tiết insulin từ cùng một loạt tế bào gốc chưa được chỉnh sửa với CRISPR.

Tác giả đã cấy tế bào được chỉnh sửa CRISPR vào chuột bị tiểu đường bằng cách cấy dưới da. Kết quả cho thấy bệnh tiểu đường nhanh chóng biến mất và lượng đường trong máu của động vật vẫn bình thường trong suốt sáu tháng theo dõi. Trong phạm vi. Ngược lại, những con chuột nhận được tế bào beta chưa được chỉnh sửa vẫn bị tiểu đường.

Trong tương lai, sử dụng CRISPR để điều chỉnh một số đột biến nhất định trong các tế bào beta có thể giúp những người mắc bệnh tiểu đường gây ra bởi nhiều yếu tố di truyền và môi trường. 0010010 quote; Chúng tôi rất vui khi có thể kết hợp hai công nghệ này và sử dụng CRISPR để khắc phục khiếm khuyết di truyền, 0010010 quote; Millman cho biết. 0010010 quote; Trên thực tế, chúng tôi thấy rằng các tế bào beta được điều chỉnh không khác với các tế bào gốc từ những người khỏe mạnh không mắc bệnh tiểu đường. 0010010 quote;

Các nhà nghiên cứu cho biết, trong tương lai, quá trình tạo ra các tế bào from từ tế bào gốc sẽ trở nên dễ dàng hơn. Ví dụ, các nhà khoa học đã phát triển các phương pháp ít xâm lấn hơn để tạo ra các tế bào gốc đa năng cảm ứng từ máu - họ đang nghiên cứu phát triển tế bào gốc từ các mẫu nước tiểu. (từ Bioon.com)