FDA Hoa Kỳ phê duyệt thuốc điều trị chính xác Avonib của CStone để điều trị ung thư đường mật đột biến IDH1

Vào ngày 26 tháng 8, có tin tức từ nước ngoài rằng công ty dược phẩm tiên tiến Cornerstone Pharmaceuticals được niêm yết trên sàn chứng khoán Hồng Kông (mã sàn giao dịch chứng khoán Hồng Kông: 2616), thuốc điều trị chính xác ivosidenib đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt. Nó được sử dụng cho những bệnh nhân trưởng thành đã được điều trị trước đây bị ung thư đường mật tiến triển tại chỗ hoặc di căn có đột biến IDH1 được phát hiện bằng phương pháp xét nghiệm được FDA chấp thuận. Điều này có nghĩa là Afnib đã trở thành loại thuốc đầu tiên trên thế giới&# 39 được FDA Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị nhắm mục tiêu cho bệnh nhân ung thư đường mật đột biến IDH1.

Không chỉ vậy, Đơn đăng ký Thuốc mới Bổ sung (sNDA) của Afnib được ưu tiên xét duyệt, giúp rút ngắn đáng kể thời gian xét duyệt. Đánh giá ưu tiên thường trao giải thưởng cho các loại thuốc có thể đã đạt được tiến bộ đáng kể trong điều trị hoặc cung cấp phương pháp điều trị trong trường hợp không có đủ phương tiện điều trị.

Điều này được hiểu rằng lần này, việc cấp chứng chỉ đánh giá ưu tiên của FDA&# 39 dựa trên dữ liệu từ một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 có tên là ClarIDHy. Nghiên cứu này là thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 ngẫu nhiên đầu tiên trên thế giới' cho bệnh nhân ung thư đường mật được điều trị có đột biến IDH1. Kết quả của thử nghiệm cho thấy so với nhóm dùng giả dược, nhóm điều trị Avonibib đạt tiêu chí sống còn không tiến triển (PFS) chính, giúp giảm đáng kể nguy cơ bệnh tiến triển hoặc tử vong ở bệnh nhân. Đồng thời, Avnib cũng cải thiện khả năng sống sót tổng thể (OS) của bệnh nhân.

Ung thư đường mật là một khối u ác tính hiếm gặp, xảy ra ở đường mật trong và ngoài gan. Người ta ước tính rằng 8.000 người ở Hoa Kỳ được chẩn đoán mắc bệnh ung thư đường mật mỗi năm. Trước khi Avonib được phê duyệt, không có liệu pháp nhắm mục tiêu nào cho ung thư đường mật đột biến IDH1 được phê duyệt và trong những trường hợp nặng, có một số lựa chọn hạn chế cho hóa trị liệu.

CStone Pharmaceuticals đã giành được quyền hợp tác và cấp phép độc quyền để phát triển và thương mại hóa Avnib ở khu vực Trung Quốc Đại lục bao gồm Trung Quốc Đại lục, Hồng Kông, Ma Cao và Đài Loan và Singapore. Trước đó, Afnib đã được đưa vào" Danh sách các loại thuốc mới cần khẩn cấp trong các phòng khám (Đợt thứ ba)" do Trung tâm Đánh giá Thuốc của Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) của Trung Quốc cấp.

Hiện tại, CStone Pharmaceuticals đang thực hiện hai nghiên cứu lâm sàng đã đăng ký trên Afnib ở Trung Quốc đại lục, chủ yếu đối với các chỉ định bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML). Trong số đó, nghiên cứu CS3010-101 là một nghiên cứu đơn nhánh, đa trung tâm, giai đoạn I về bệnh nhân R / R AML người lớn có đột biến IDH1 nhạy cảm đang được tiến hành ở Trung Quốc, và đóng vai trò là cầu nối cho nghiên cứu toàn cầu quan trọng AG120 -C-001 Nghiên cứu. Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) của Trung Quốc đã chấp nhận ứng dụng tiếp thị thuốc mới của Avnib cho bệnh nhân trưởng thành R / R AML nhạy cảm với đột biến IDH1 và đưa nó vào diện ưu tiên xem xét.

Một nghiên cứu khác, AGILE, là một thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm, mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược toàn cầu giai đoạn III, nhằm đánh giá sự kết hợp của avonib kết hợp với azacitidine và giả dược kết hợp với azacitidine trong quá khứ. Hiệu quả và an toàn ở bệnh nhân AML đột biến IDH1 chưa được điều trị. Servier gần đây đã thông báo rằng nghiên cứu AGILE đã đạt được tiêu chí chính là sống sót sau biến cố (EFS).

Người ta hiểu rằng ngoài hai chỉ định của bệnh bạch cầu cấp dòng tủy và ung thư đường mật, nghiên cứu điều trị bệnh nhân u thần kinh đệm bằng Afnib cũng đang được tiến hành và cho thấy tiềm năng điều trị đáng kể.

Điều đáng chú ý là mặc dù Avonib vẫn chưa được phê duyệt ở Trung Quốc, nhưng nó đã tạo ra một bước đột phá lớn trong lĩnh vực cung cấp thuốc trước thời hạn. Trước đây, Afnib đã được đưa vào Beijing Pratt& Bảo hiểm Y tế Whitney là một trong 75 loại thuốc đặc biệt ở nước ngoài, và đã được đưa vào Bảo hiểm Thuốc đặc biệt Toàn cầu của Hainan Boao Lecheng như một trong 25 loại thuốc nội địa, có nghĩa là nhiều bệnh nhân hơn có thể được hưởng lợi từ điều này, cải thiện đáng kể khả năng chi trả của thuốc.