FDA Hoa Kỳ phê duyệt Vertex để thử nghiệm lâm sàng liệu pháp tế bào đảo nhỏ hoàn toàn khác biệt có nguồn gốc từ tế bào gốc!

Vertex Pharmaceuticals gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt một ứng dụng thử nghiệm lâm sàng thuốc mới (IND), cho phép công ty bắt đầu thử nghiệm lâm sàng VX-880. VX-880 là một liệu pháp tế bào đảo nhỏ có nguồn gốc từ tế bào gốc, phân biệt hoàn toàn để điều trị bệnh tiểu đường loại 1 (T1D).

Vertex có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm lâm sàng một cánh tay, nhãn mở giai đoạn 1/2 vào nửa đầu năm 2021, sử dụng VX-880 để điều trị bệnh nhân tiểu đường loại 1 (T1D) bị suy giảm nhận thức hạ đường huyết và hạ đường huyết nặng . Thử nghiệm sẽ đánh giá sự an toàn và hiệu quả của các liều VX-880 khác nhau và khoảng 17 bệnh nhân sẽ tham gia thử nghiệm lâm sàng này.

Tiến sĩ Bastiano Sanna, Phó Chủ tịch điều hành và Trưởng phòng Trị liệu tế bào và gen tại Vertex, cho biết: "Khi chúng tôi kỷ niệm 100 năm phát hiện ra insulin trong năm nay, chúng tôi rất vui mừng được giới thiệu liệu pháp tế bào đầu tiên vào phòng khám, có tiềm năng mang lại lợi ích cho T1D. Bệnh nhân có tác động có ý nghĩa. Chúng tôi mong muốn khởi động chương trình lâm sàng của mình và thử nghiệm phương pháp độc đáo của chúng tôi là sử dụng insulin phân biệt hoàn toàn có nguồn gốc từ tế bào gốc để sản xuất các tế bào đảo nhỏ để thay thế các tế bào đảo nhỏ bị phá hủy ở bệnh nhân tiểu đường loại 1.

Bệnh tiểu đường loại 1 (T1D) là do phá hủy tự miễn dịch các tế bào đảo nhỏ sản xuất insulin trong tuyến tụy, dẫn đến giảm bài tiết insulin và suy giảm kiểm soát lượng đường trong máu. Thiếu insulin có thể gây ra quá trình xử lý bất thường các chất dinh dưỡng của cơ thể, có thể dẫn đến lượng đường trong máu cao. Lượng đường trong máu cao có thể dẫn đến bệnh ketoacidosis tiểu đường, theo thời gian có thể dẫn đến các biến chứng như bệnh thận / suy, bệnh về mắt (bao gồm mất thị lực), bệnh tim, đột quỵ, tổn thương thần kinh và thậm chí tử vong. Do những hạn chế và phức tạp của hệ thống phân phối insulin, bệnh nhân T1D rất khó đạt được và duy trì sự cân bằng trong kiểm soát đường huyết. Hạ đường huyết vẫn là một yếu tố hạn chế chính trong quản lý lượng đường trong máu. Hạ đường huyết nặng có thể dẫn đến mất ý thức, hôn mê, co giật, chấn thương và thậm chí tử vong. Ngoài liệu pháp insulin, hiện tại có rất nhiều lựa chọn để điều trị T1D.

VX-880 (trước đây gọi là STx-02) là một liệu pháp tế bào đảo nhỏ có nguồn gốc từ tế bào gốc của con người. Nó hiện đang có kế hoạch đánh giá bệnh nhân T1D bị suy giảm nhận thức hạ đường huyết và hạ đường huyết nghiêm trọng. VX-880 có khả năng khôi phục khả năng điều chỉnh lượng đường trong máu của cơ thể bằng cách khôi phục chức năng tế bào đảo nhỏ (bao gồm cả sản xuất insulin).

Các thử nghiệm lâm sàng VX-880 sẽ bao gồm truyền các tế bào đảo tụy chức năng hoàn toàn khác biệt và liệu pháp ức chế miễn dịch kết hợp lâu dài để bảo vệ các tế bào đảo tụy khỏi bị từ chối miễn dịch.