FDA Hoa Kỳ cấp Novartis chỉ định thuốc đột phá cho iptacopan ức chế yếu tố B mạnh và chọn lọc!

Novartis gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp iptacopan (LNP023) một trình độ thuốc đột phá để điều trị hemoglobinuria về đêm kịch phát (PNH), và một điều trị nhi khoa hiếm gặp cho đủ điều kiện bệnh C3 glomerulopathy (C3G) (RPD). Vào tháng 10 năm nay, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã cấp cho Iptacopan bằng cấp thuốc ưu tiên (PRIME) để điều trị C3G.

iptacopan là một chất ức chế yếu tố B hạng nhất, uống, mạnh, chọn lọc và có thể đảo ngược. Yếu tố B là một protease serine quan trọng trong con đường thay thế của hệ thống bổ thể. Ngoài PNH và C3G, iptacopan hiện đang được phát triển để điều trị các bệnh thận khác, nơi hệ thống bổ sung bị ảnh hưởng và có nhu cầu không được đáp ứng đáng kể, bao gồm bệnh thận IgA (IgAN) và hội chứng niệu đạo tan máu không điển hình (aHUS), bệnh thận màng (MN).

Novartis dự kiến sẽ nộp lô ứng dụng chỉ định đầu tiên cho FDA Hoa Kỳ vào năm 2023. Trong nhiều bệnh bổ sung, iptacopan có tiềm năng trở thành chất ức chế con đường bổ sung đầu tiên để trì hoãn sự tiến triển của bệnh. Dựa trên sự phổ biến của bệnh và dữ liệu tạm thời tích cực của nghiên cứu giai đoạn 2, iptacopan cũng đã được trao chỉ định thuốc mồ côi (ODD) để điều trị IgAN bởi FDA Hoa Kỳ và EMA EU để điều trị C3G và PNH.

Cấu trúc hóa học của iptacopan (nguồn ảnh: medchemexpress.cn)

BTD là một kênh đánh giá thuốc mới được tạo ra bởi FDA vào năm 2012. Nó nhằm mục đích đẩy nhanh sự phát triển và xem xét để điều trị các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng, và có bằng chứng lâm sàng sơ bộ rằng thuốc nằm trong một hoặc nhiều loại thuốc mới đã cải thiện đáng kể các điểm cuối có ý nghĩa lâm sàng. Các loại thuốc thu được từ BTD có thể nhận được hướng dẫn chặt chẽ hơn bao gồm các quan chức cấp cao của FDA trong quá trình nghiên cứu và phát triển để đảm bảo rằng bệnh nhân được cung cấp các lựa chọn điều trị mới trong thời gian ngắn nhất.

FDA đã cấp IPTACOPAN BTD để điều trị PNH dựa trên kết quả tạm thời tích cực của nghiên cứu giai đoạn II đang diễn ra của Dự án 2. Dữ liệu cho thấy iptacopan có hiệu quả đáng kể ở những bệnh nhân PNH vẫn thiếu máu và phụ thuộc vào truyền máu mặc dù nhận được liệu pháp chống bổ sung chăm sóc tiêu chuẩn và bệnh nhân PNH trước đây chưa được điều trị ngây thơ chống C5 (chống C5 ngây thơ) như một liệu pháp đơn trị liệu Lợi ích điều trị.

PNH là một bệnh máu đe dọa tính mạng hiếm gặp đặc trưng bởi tán huyết, huyết khối và suy giảm chức năng tủy xương, dẫn đến thiếu máu, mệt mỏi và các triệu chứng suy nhược khác, có thể ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Mặc dù tiêu chuẩn điều trị hiện tại là liệu pháp chống C5 Soliris (eculizumab) hoặc Ultomiris (ravulizumab), một tỷ lệ lớn bệnh nhân PNH vẫn thiếu máu và phụ thuộc vào truyền máu.

Tình trạng bệnh nhi hiếm gặp (RPD) của FDA dành cho các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng chủ yếu ảnh hưởng đến dưới 200.000 người dưới 18 tuổi. C3G là một dạng viêm cầu thận nguyên phát cực kỳ hiếm gặp và nghiêm trọng, đặc trưng bởi rối loạn điều hòa bổ thể.

C3G thường được chẩn đoán ở thanh thiếu niên và thanh thiếu niên. Tiên lượng của bệnh là kém. Khoảng 50% bệnh nhân phát triển bệnh thận giai đoạn cuối (ESRD) trong vòng 10 năm, và 50-70% bệnh nhân tái phát sau khi ghép thận. Trên toàn thế giới, tỷ lệ mắc C3G hàng năm là 1-2 phần triệu. Có khoảng 10.000 trường hợp ở Hoa Kỳ, khoảng 10.500 trường hợp ở châu Âu, khoảng 3.200 trường hợp ở Nhật Bản và khoảng 32.000 trường hợp ở Trung Quốc.

Dữ liệu tích cực giai đoạn II của iptacopan để điều trị PNH đã được công bố tại hội nghị của Hiệp hội Cấy ghép máu và Tủy xương châu Âu (EBMT) vào tháng 8 năm nay. Kết quả phân tích tạm thời giai đoạn II để điều trị C3G đã được trình bày tại Hiệp hội Thận học Hoa Kỳ (ASN) vào tháng 10 năm nay. Được công bố tại cuộc họp thường niên. Novartis đã lên kế hoạch bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III trong nhiều chỉ định.