FDA Hoa Kỳ cấp Sanofi rilzabrutinib trình độ theo dõi nhanh!

Sanofi gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Rilzabrutinib Fast Track Designation (FTD) để điều trị giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP). rilzabrutinib là một chất ức chế tyrosine kinase (BTK) của Bruton đang được phát triển. Thuốc có tiềm năng trở thành chất ức chế BTK đầu tiên để điều trị ITP. Vào tháng 10 năm 2018, FDA đã cấp chỉ định thuốc mồ côi (ODD) cho rilzabrutinib để điều trị ITP. Sau khi kết quả tích cực của nghiên cứu giai đoạn 1/2, Sanofi đã bắt đầu một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 đánh giá rilzabrutinib cho ITP.

Thuốc mồ côi đề cập đến các loại thuốc được sử dụng để phòng ngừa, điều trị và chẩn đoán các bệnh hiếm gặp, và các bệnh hiếm gặp là thuật ngữ chung cho một lớp bệnh có tỷ lệ mắc rất thấp, còn được gọi là "bệnh mồ côi". Tại Hoa Kỳ, các bệnh hiếm gặp đề cập đến các bệnh có ít hơn 200.000 bệnh nhân. Ưu đãi cho sự phát triển của các loại thuốc bệnh hiếm bao gồm các ưu đãi phát triển lâm sàng khác nhau, chẳng hạn như tín dụng thuế liên quan đến chi phí thử nghiệm lâm sàng, giảm phí người dùng FDA và thử nghiệm lâm sàng. Sự hỗ trợ của FDA trong việc thiết kế thử nghiệm và thời gian độc quyền thị trường 7 năm cho các chỉ định được phê duyệt sau khi thuốc được đưa ra.

Fast Track Qualification (FTD) nhằm mục đích đẩy nhanh sự phát triển và xem xét nhanh chóng các loại thuốc cho các bệnh nghiêm trọng để giải quyết các nhu cầu y tế nghiêm trọng chưa được đáp ứng trong các lĩnh vực chính. Có được trình độ nhanh chóng theo dõi cho các loại thuốc thử nghiệm có nghĩa là các công ty dược phẩm có thể tương tác với FDA thường xuyên hơn trong giai đoạn nghiên cứu và phát triển. Sau khi nộp đơn xin tiếp thị, họ đủ điều kiện để được phê duyệt nhanh và xem xét ưu tiên nếu họ đáp ứng các tiêu chuẩn có liên quan. Ngoài ra, họ cũng đủ điều kiện để xem xét lăn.

Cấu trúc hóa học của rilzabrutinib (nguồn ảnh: pubchem)

Giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP) là một bệnh tự miễn hiếm gặp và nghiêm trọng đặc trưng bởi sự phá hủy tiểu cầu qua trung gian miễn dịch và sản xuất tiểu cầu bị suy giảm, dẫn đến số lượng tiểu cầu thấp trong máu (giảm tiểu cầu) và chảy máu dễ dàng. Và có ảnh hưởng xấu đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Đối với bệnh nhân ITP đã được điều trị corticosteroid để tái phát hoặc kháng thuốc, vẫn còn một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể để đạt được sự thuyên giảm nhanh chóng và bền bỉ.

Rilzabrutinib là một chất ức chế BTK uống, đảo ngược, cộng hóa trị, đang phát triển lâm sàng để điều trị các bệnh qua trung gian miễn dịch. BTK tham gia vào phản ứng miễn dịch bẩm sinh và thích nghi và là một phân tử tín hiệu cho các bệnh qua trung gian miễn dịch. Dữ liệu nghiên cứu cho thấy rằng rilzabrutinib có thể ngăn chặn các tế bào miễn dịch viêm, loại bỏ các tín hiệu phá hoại của các tự kháng thể, và ngăn chặn việc sản xuất các tự kháng thể mới mà không làm cạn kiệt các tế bào B. Rilzabrutinib có khả năng nhắm mục tiêu sinh bệnh học bệnh và chưa được chứng minh là làm thay đổi kết tập tiểu cầu. Ý nghĩa lâm sàng của các cơ chế này hiện đang được điều tra, và sự an toàn và hiệu quả của chúng vẫn chưa được xem xét bởi bất kỳ cơ quan quản lý nào.

Ngoài ITP, rilzabrutinib hiện đang trong giai đoạn 3 điều trị lâm sàng của pemphigus, đó là một bệnh qua trung gian miễn dịch đặc trưng bởi mụn nước trên màng nhầy và da. Ngoài ra, rilzabrutinib cũng đã bắt đầu giai đoạn 2 nghiên cứu lâm sàng để điều trị các bệnh tự miễn bệnh IgG4 bệnh.