Liệu pháp axit hydroxybutyric cation độc đáo Xywav đã áp dụng cho một chỉ định mới ở Hoa Kỳ!

Dược phẩm Jazz gần đây đã thông báo rằng họ đã hoàn thành việc gửi Xywav (natri oxybate, kali, magiê, canxi, JZP-258) dung dịch uống cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để điều trị chứng phì đại vô căn (Mất ngủ vô căn, IH). ) Ứng dụng thuốc mới bổ sung (sNDA) cho bệnh nhân người lớn. Vào tháng 7 năm 2020, Xywav đã được FDA Hoa Kỳ chấp thuận để điều trị cataplexy hoặc buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) ở những bệnh nhân mắc narcolepsy (narcolepsy) từ 7 tuổi trở lên.

Nếu sNDA được chấp thuận, Xywav sẽ là loại thuốc đầu tiên và duy nhất được phê duyệt để điều trị bệnh nhân người lớn mắc IH tại Hoa Kỳ. Jazz hy vọng rằng sau khi được phê duyệt, Xywav sẽ được sử dụng trong điều trị bệnh nhân người lớn mắc IH vào quý IV năm 2021.

IH là một bệnh thần kinh mãn tính đặc trưng bởi buồn ngủ quá mức, yêu cầu giấc ngủ không kiểm soát được hoặc buồn ngủ ban ngày kéo dài ít nhất 3 tháng, ngay cả khi giấc ngủ đầy đủ hoặc kéo dài vào ban đêm. Theo dữ liệu yêu cầu bảo hiểm của Hoa Kỳ, có hơn 37.000 bệnh nhân trưởng thành được chẩn đoán mắc IH, nhưng có thể không được chẩn đoán nhiều hơn.

Vào tháng 9 năm 2020, FDA đã cấp Tình trạng theo dõi nhanh Xywav (FTD) để điều trị IH. Vào tháng 12 năm 2020, Jazz đã được trao một bài dự thi. Cơ chế xem xét cuộn của FDA cho phép các công ty dược phẩm gửi các phần hoàn chỉnh của đơn đăng ký thuốc mới (NDA) hoặc đơn xin phê duyệt sản phẩm sinh học (BLA) của họ cho FDA mà không phải đợi mỗi bộ phận được hoàn thành trước khi xem xét toàn bộ NDA hoặc BLA.

SNDA dựa trên kết quả của một nghiên cứu giai đoạn 3 đa quốc gia, mù đôi, đa trung tâm, kiểm soát giả dược, ngẫu nhiên giai đoạn 3. Nghiên cứu này đã đánh giá hiệu quả và sự an toàn của Xywav trong điều trị bệnh nhân trưởng thành mắc chứng narcolepsy vô căn (IH). Các bệnh nhân đăng ký vào nghiên cứu cho thấy buồn ngủ ban ngày quá mức, đó là một đặc điểm điển hình của narcolepsy vô căn. Thiết kế nghiên cứu bao gồm thời gian chuẩn độ và tối ưu hóa 14 tuần, thời gian liều ổn định Xywav 2 tuần, tiếp theo là ngẫu nhiên 1: 1 để nhận Xywav hoặc giả dược trong 2 tuần. Sau khi hoàn thành thời gian điều trị mù đôi, kiểm soát giả dược, bệnh nhân bước vào giai đoạn gia hạn an toàn nhãn mở 24 tuần.

Tất cả bệnh nhân đã được điều trị bằng Xywav trong giai đoạn chuẩn độ nhãn mở và những cải tiến đáng kể về mặt lâm sàng trong Thang đo buồn ngủ Epworth (ESS) đã được quan sát. Tổng cộng 115 bệnh nhân đã được ghi danh vào phần rút ngẫu nhiên của nghiên cứu, và ESS điểm cuối chính và các điểm cuối thứ cấp chính được đo dựa trên ấn tượng về những thay đổi tổng thể ở bệnh nhân (PGIc) và thang đo mức độ nghiêm trọng của narcolepsy vô căn (IHSS). Bệnh nhân dùng Xywav cho thấy duy trì hiệu quả đáng kể về mặt lâm sàng về ESS, PGIc và IHSS, trong khi bệnh nhân dùng giả dược có tình trạng xấu đi về mặt thống kê cao về tình trạng của Xywav: ESS (p<0.0001), pgic=""><0.0001) ,="" ihss=""><>

Sự an toàn trong nghiên cứu này phù hợp với sự an toàn đã biết của Xywav và không có tín hiệu an toàn mới nào được quan sát thấy trong quần thể này. Jazz sẽ công bố dữ liệu của nghiên cứu giai đoạn 3 này tại một hội nghị y tế sắp tới và những dữ liệu này sẽ được đưa vào một ứng dụng thuốc mới bổ sung (sNDA) dự kiến sẽ được đệ trình lên FDA vào quý đầu tiên của năm 2021.

Tiến sĩ Robert Iannone, Phó Chủ tịch điều hành và Giám đốc Y tế của Jazz R&d, cho biết: "Việc đệ trình sNDA đưa chúng tôi đến gần hơn với việc cung cấp kế hoạch điều trị quan trọng này cho bệnh nhân buồn ngủ vô căn. Là một nhà lãnh đạo lâu dài trong lĩnh vực y học giấc ngủ, Jazz tiếp tục làm việc chăm chỉ. Phát triển các phương pháp điều trị sáng tạo cho bệnh nhân có nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng. Jazz đã dành hơn mười năm nghiên cứu sản phẩm hydroxybutyrate natri thấp Xywav cho chứng buồn ngủ narcolepsy và vô căn. Mục tiêu của chúng tôi là đổi mới để thay đổi Cuộc sống của bệnh nhân, chúng tôi cam kết làm việc với các cơ quan quản lý, chuyên gia giấc ngủ và bệnh nhân để làm sâu sắc thêm sự hiểu biết của chúng tôi về rối loạn giấc ngủ và thuốc ngủ.

Xywav là một sản phẩm hydroxybutyrate với một thành phần cation độc đáo (canxi, magiê, kali, natri), có cùng nồng độ hydroxybutyrate so với phạm vi liều khuyến cáo là 6-9 gram natri hydroxybutyrate, nhưng Có thể giảm 92% natri, hoặc khoảng 1000-1500mg / đêm. Mặc dù cơ chế chính xác của Xywav vẫn chưa rõ ràng, hiệu quả điều trị của Xywav trên cataplexy và EDS được cho là trung gian bởi hành động GABAB trên tế bào thần kinh noradrenergic và dopaminergic và tế bào thần kinh vỏ não đồi thị trong khi ngủ.

Vào tháng 7 năm 2020, Xywav đã được FDA Hoa Kỳ chấp thuận để điều trị cataplexy hoặc buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) ở những bệnh nhân mắc narcolepsy (narcolepsy) từ 7 tuổi trở lên.

Natri oxybate chứa một cảnh báo về hàm lượng natri cao. Trước đây nó là sản phẩm duy nhất được phê duyệt để điều trị cataplexy và EDS ở bệnh nhân narcolepsy từ 7 tuổi trở lên, và được Viện Y học Giấc ngủ Hoa Kỳ (AASM) chỉ định làm phương pháp điều trị cataplexy và EDS Tiêu chuẩn chăm sóc.

Narcolepsy (narcolepsy) là một bệnh thần kinh mãn tính không thể chữa được. Theo thời gian, gánh nặng bệnh tật có thể có tác động sâu sắc đến sức khỏe của bệnh nhân. Nhiều bệnh nhân có thể trải qua vài năm trước khi được chẩn đoán chính xác, điều này có thể có tác động đáng kể đến cuộc sống hàng ngày của họ. Bệnh là một bệnh suốt đời, vì vậy điều rất quan trọng là phải có các lựa chọn mới để giúp điều trị EDS và cataplexy.

Xywav được phát triển đặc biệt để cung cấp liệu pháp axit oxybutyric natri thấp cho bệnh nhân narcolepsy, và không có cảnh báo về hàm lượng natri, thuốc sẽ trở thành một tiêu chuẩn chăm sóc mới. Đối với bệnh nhân người lớn và trẻ em, Xywav có nhiều chế độ liều lượng khác nhau để lựa chọn. Người kê toa có thể chuẩn độ Xywav thành các liều khác nhau để bệnh nhân dùng vào ban đêm. Khi bệnh nhân chuyển từ natri oxybate sang điều trị Xywav, liều điều trị ban đầu và lịch trình của Xywav giống như natri oxybate (tính bằng gam sang gram), và có thể được chuẩn độ khi cần thiết dựa trên hiệu quả và khả năng dung nạp.