FDA Hoa Kỳ đã phê duyệt Arcalyst: để điều trị cho bệnh nhân ≥ 12 tuổi, và giảm nguy cơ tái phát!

Kiniksa Pharma là một công ty dược phẩm sinh học của Mỹ có tài sản đường ống được thiết kế để điều chỉnh các con đường miễn dịch để điều trị nhiều loại bệnh. Gần đây, công ty thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Arcalyst (rilonacept) cho trẻ em và người lớn ≥12 tuổi để điều trị viêm màng ngoài tim tái phát và giảm nguy cơ tái phát. Để giảm nguy cơ tái phát ở người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. Dự kiến ​​ra mắt thương mại vào tháng 4 năm 2021. Kiniksa dự kiến ​​rằng Arcalyst sẽ chính thức được niêm yết vào tháng 4 năm 2021.

Điều đặc biệt đáng nói là Arcalyst là loại thuốc đầu tiên và duy nhất được FDA Hoa Kỳ chấp thuận trong điều trị viêm màng ngoài tim tái phát. Arcalyst là một protein dung hợp tái tổ hợp được tiêm dưới da hàng tuần có thể ngăn chặn tín hiệu interleukin-1α (IL-1α) và interleukin-1β (IL-1β).

Viêm màng ngoài tim tái phát là căn bệnh suy nhược, gây rối loạn cuộc sống của người bệnh. Dữ liệu cho thấy viêm màng ngoài tim tái phát bắt nguồn từ sinh lý bệnh của quá trình tự động nội tại qua trung gian IL-1α và IL-1β. Sự chấp thuận này ủng hộ khái niệm về các chiến lược điều trị điều hòa miễn dịch có mục tiêu và đánh dấu sự thay đổi trong việc quản lý bệnh nhân mắc căn bệnh quái ác này.

Sự chấp thuận của FDA&# 39 đối với Arcalyst để điều trị viêm màng ngoài tim tái phát dựa trên dữ liệu tích cực của nghiên cứu RHAPSODY giai đoạn 3. Nghiên cứu này là một thử nghiệm giai đoạn 3 quan trọng của Arcalyst trong điều trị viêm màng ngoài tim tái phát. RHAPSODY đạt đến điểm cuối chính được chỉ định trước (thời gian đến lần tái phát viêm màng ngoài tim đầu tiên) và tất cả các điểm cuối về hiệu quả chính và phụ trong thời gian ngừng thuốc ngẫu nhiên, và chúng có ý nghĩa thống kê.

Dữ liệu cho thấy điều trị Arcalyst đã cải thiện đáng kể kết quả về mặt lâm sàng liên quan đến nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng trong viêm màng ngoài tim tái phát. Ngay sau khi dùng liều đầu tiên, các cơn đau và tình trạng viêm của bệnh nhân đã giảm nhanh chóng và liên tục. Thời gian trung bình từ khi bắt đầu điều trị đến khi đáp ứng điều trị là 5 ngày, và tỷ lệ đáp ứng điều trị là 97%. Nguy cơ viêm màng ngoài tim tái phát ở những bệnh nhân được ngẫu nhiên điều trị bằng Arcalyst đã giảm 96% (HR=0,04, p< 0,0001),="" 92%="" số="" ngày="" thử="" nghiệm="" không="" đau="" hoặc="" chỉ="" đau="" nhẹ,="" so="" với="" 40%="" ở="" nhóm="" nhóm="" giả="" dược="">< 0,0001)="" 0,0001).="" trong="" nghiên="" cứu,="" các="" phản="" ứng="" có="" hại="" thường="" gặp="" nhất="" là="" phản="" ứng="" tại="" chỗ="" tiêm="" và="" nhiễm="" trùng="" đường="" hô="" hấp="" trên.="" dữ="" liệu="" của="" nghiên="" cứu="" rhapsody="" đã="" được="" công="" bố="" trên="" tạp="" chí="" y="" khoa="" quốc="" tế"="" tạp="" chí="" y="" học="" new="" england"="" (nejm),="" đồng="" thời="" công="" bố="" tại="" hội="" nghị="" khoa="" học="" năm="" 2020="" của="" hiệp="" hội="" tim="" mạch="" hoa="">

Arcalyst được phát hiện bởi Regeneron Pharma và nhận được sự chấp thuận sơ bộ của FDA vào tháng 2 năm 2008 để điều trị hội chứng chu kỳ liên quan đến pyridine cảm lạnh (CAPS), bao gồm hội chứng tự viêm do cảm lạnh gia đình (FCAS) và hội chứng Muckle-Wells (MWS, một bệnh di truyền theo chu kỳ hiếm gặp hội chứng sốt), sau đó được phê duyệt vào tháng 12 năm 2020 cho những bệnh nhân bị thiếu hụt thụ thể interleukin-1 (IL-1 receptor) (DIAR) Duy trì sự thuyên giảm.

Kiniksa đã nhận được giấy phép Arcalyst từ Regeneron vào năm 2017 để đánh giá các bệnh được cho là qua trung gian IL-1α và IL-1β, bao gồm cả viêm màng ngoài tim tái phát. Như đã nêu trong thỏa thuận cấp phép của Arcalyst, sau khi FDA chấp thuận chứng viêm màng ngoài tim tái phát, Kiniksa chịu trách nhiệm bán và phân phối Arcalyst' tại Hoa Kỳ, bao gồm CAPS và DIRA, đồng thời sẽ phân chia lợi nhuận đồng đều với Regeneron.

Viêm màng ngoài tim tái phát là một bệnh tim mạch tự viêm gây đau đớn, thường biểu hiện là đau ngực, thường kèm theo những thay đổi trong dẫn truyền điện và đôi khi tràn dịch quanh tim, được gọi là tràn dịch màng ngoài tim. Những bệnh nhân phát triển thêm các đợt viêm màng ngoài tim sau thời gian không có triệu chứng từ 4-6 tuần hoặc lâu hơn được xác định là viêm màng ngoài tim tái phát. Các triệu chứng của viêm màng ngoài tim tái phát ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống, hạn chế hoạt động thể lực, dẫn đến phải thường xuyên đi cấp cứu và nhập viện. Dữ liệu cho thấy khoảng 40.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ tìm kiếm và được điều trị viêm màng ngoài tim tái phát mỗi năm. Trong nhóm này, khoảng 14.000 bệnh nhân trải qua biến cố thứ hai hoặc sau đó (tái phát) do bệnh nội tạng dai dẳng hoặc không đáp ứng đủ với các liệu pháp truyền thống (chẳng hạn như thuốc chống viêm không steroid, colchicine và corticosteroid).