FDA Hoa Kỳ đã phê duyệt thuốc nhỏ mắt cysteamine đầu tiên Cystadrops: điều trị các biểu hiện ở mắt của bệnh cystineosis

Recordati Rare Diseases gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Cystadrops (thuốc nhỏ mắt cysteamine, 0,37%). Cystadrops là một loại thuốc nhỏ mắt nhớt mới có thể làm cạn kiệt tinh thể cystine lắng đọng trong giác mạc của bệnh nhân mắc chứng bệnh cystinosis.

Cystadrops có thể làm giảm đáng kể sự lắng đọng của các tinh thể cystine trong giác mạc. Đây là thuốc nhỏ mắt cysteamine đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận, dùng 4 lần một ngày. Bệnh dự trữ cystine là một bệnh bẩm sinh hiếm gặp, khiến các tinh thể cystine tích tụ khắp cơ thể, gây tổn thương nhiều mô và cơ quan, ảnh hưởng lớn đến mắt.

Giám đốc điều hành của Recordati, Andrea cho biết: “Những bệnh nhân mắc bệnh tích trữ cystine và những người chăm sóc họ phải quản lý nhiều loại thuốc mỗi ngày. Để giảm bớt gánh nặng hàng ngày của họ, Recordati cam kết phát triển một công thức thuốc nhỏ mắt nhớt mới để điều trị tinh thể cystine giác mạc. Chúng tôi rất vui khi mang Cystadrops đến với bệnh nhân Mỹ. Đây là công thức thuốc nhỏ mắt cysteamine đầu tiên được FDA Hoa Kỳ chấp thuận. Nó thực sự được sử dụng 4 lần một ngày để giảm tinh thể giác mạc."

Clinton Moore, Chủ tịch của Mạng lưới Nghiên cứu Bệnh Cystinosis, cho biết:" Bệnh bàng quang là một căn bệnh phức tạp. Việc phát hiện sớm và điều trị kịp thời là điều cần thiết để làm chậm sự phát triển và tiến triển của các triệu chứng. Trong quá khứ Trong vài thập kỷ qua, những cải tiến trong điều trị bệnh dự trữ cystine đã làm tăng tuổi thọ. Bất chấp những tiến bộ này, các biểu hiện ở mắt của bệnh này là một cuộc đấu tranh liên tục đối với bệnh nhân. Bệnh nhân bị nhiễm toan rất nhạy cảm với ánh sáng, khó chịu và đau mắt. Họ thường đeo kính râm ngay cả khi ở trong nhà, cố gắng theo kịp các hoạt động hàng ngày như đi học và đi làm."

Cystadrops là một dung dịch nhỏ mắt làm cạn kiệt cystine nhớt hoặc nhớt được sử dụng để điều trị lắng đọng tinh thể cystine trong giác mạc ở người lớn và trẻ em bị bệnh tích trữ cystine. Bệnh dự trữ cystine là một bệnh phức tạp và hiếm gặp, đòi hỏi bệnh nhân và người chăm sóc phải sử dụng nhiều loại thuốc khác nhau mỗi ngày. Cystadrops là công thức thuốc nhỏ mắt cysteamine đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận, được sử dụng 4 lần một ngày khi thức. Cystadrops có thể được bảo quản ở nhiệt độ phòng lên đến 7 ngày sau khi mở.

Việc phê duyệt Cystadrops của FDA&# 39 được hỗ trợ bởi dữ liệu từ hai thử nghiệm lâm sàng. Bệnh nhân trong cả hai thử nghiệm lâm sàng được dùng Cystadrops với tần suất trung bình 4 lần một ngày.

——Trong một thử nghiệm đa trung tâm hai cánh tay, ngẫu nhiên, có đối chứng, nhãn mở pha 3, có 15 bệnh nhân trong nhóm Cystadrops. Kính hiển vi đồng tiêu in vivo (IVCM) được sử dụng để đánh giá sự giảm mật độ tinh thể cystine của giác mạc. Dữ liệu cho thấy trong nhóm Cystadrops, tổng điểm IVCM của tất cả các lớp giác mạc giảm 40% từ lúc ban đầu đến ngày điều trị thứ 90.

——Trong thử nghiệm lâm sàng đáp ứng liều thích ứng với nhãn mở Giai đoạn 1 / 2a, 8 bệnh nhân được điều trị Cystadrops. Dữ liệu cho thấy hiệu quả giảm 30% tổng điểm IVCM của bệnh nhân có thể được duy trì trong thời gian nghiên cứu 5 năm.

Tính an toàn của Cystadrops đã được đánh giá trong 2 thử nghiệm lâm sàng. Các phản ứng có hại thường gặp nhất là đau mắt (ngứa ran), mờ mắt, kích ứng mắt (bỏng rát), đỏ mắt, khó chịu tại nơi nhỏ mắt (dính hoặc dính mí mắt), ngứa mắt, chảy nước mắt, lông mi hoặc cặn thuốc xung quanh đôi mắt.