FDA Hoa Kỳ chấp thuận Botox độc tố botulinum của AbbVie: điều trị chứng tăng động giảm chú ý thần kinh ở trẻ em!

AbbVie (AbbVie) gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Botox (onabotulinumtoxinA) để điều trị cho bệnh nhi ≥5 tuổi không đáp ứng đủ hoặc không dung nạp với thuốc kháng cholinergic. Detrusor (cơ bàng quang) tăng động liên quan đến bệnh thần kinh. Cột mốc này đánh dấu chỉ định điều trị thứ 12 mà Botox đã được chấp thuận tại Hoa Kỳ.

Điều đáng nói là Botox là chất độc thần kinh đầu tiên và duy nhất được phê duyệt để điều trị cho trẻ em mắc chứng tăng động giảm chú ý do thần kinh. Hiện nay, đối với những trẻ tăng động giảm chú ý do thần kinh không đáp ứng đủ với thuốc kháng cholinergic, có một lựa chọn điều trị mới có thể được sử dụng trước khi can thiệp phẫu thuật. Botox ngăn chặn một cách có chọn lọc sự giải phóng chất dẫn truyền thần kinh acetylcholine tại điểm nối thần kinh cơ bằng cách ngăn chặn sự truyền các xung thần kinh đến cơ (trong chỉ định này là cơ bàng quang), tạm thời làm giảm sự co cơ.

Tăng động giảm chú ý thần kinh xảy ra khi tủy sống và bàng quang không thể giao tiếp hiệu quả, có thể liên quan đến các bệnh thần kinh như nứt đốt sống và tổn thương tủy sống. Kết quả là, các cơ bàng quang co thắt không chủ ý, làm tăng áp lực trong bàng quang và giảm sức chứa của bàng quang, có thể gây rò rỉ nước tiểu thường xuyên và vô tình. Theo thời gian, áp lực bàng quang tăng lên cũng có thể gây tổn thương bàng quang và thận.

Có nhiều nguyên nhân gây ra chứng tăng động giảm chú ý do thần kinh ở trẻ em, chẳng hạn như viêm cơ vân, chấn thương tủy sống và nứt đốt sống. Trong số đó, tật nứt đốt sống là phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 1500-2000 trẻ sơ sinh trong số hơn 4 triệu trẻ sinh ra ở Hoa Kỳ mỗi năm. Hơn 90% bệnh nhân nứt đốt sống có các triệu chứng về hệ tiết niệu.

Việc chấp thuận chỉ định mới dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi Giai đoạn 3. Nghiên cứu được thực hiện trên hơn 100 trẻ em mắc chứng tăng động giảm chú ý do thần kinh, đánh giá mức độ an toàn và hiệu quả của Botox, và thực hiện một nghiên cứu mở rộng dài hạn. Kết quả của nghiên cứu giai đoạn 3 cho thấy rằng Botox® 200 đơn vị (không quá 6U / kg) được tiêm vào cơ bắp thịt có thể làm giảm các đợt tiểu không kiểm soát vào ban ngày, đây là điểm kết thúc chính của nghiên cứu và nó giảm vào tuần thứ 6 ( thời điểm chính) Áp lực bàng quang tối đa và tăng dung tích bàng quang. Các phản ứng có hại thường gặp nhất trong nghiên cứu là đái ra máu (20%), nhiễm trùng đường tiết niệu (7%), nước tiểu có bạch cầu (7%) và đái máu (3%).

AbbVie BOTOX®& Neurotoxins Phó chủ tịch cấp cao kiêm Giám đốc khoa học Mitchell F. Brin, MD, cho biết: “Botox là chất tăng động giảm kích thích thần kinh đầu tiên được phê duyệt để kiểm soát bệnh không đầy đủ bằng thuốc kháng cholinergic. Độc tố thần kinh ở trẻ em với các triệu chứng nghiêm trọng. Sự kiện quan trọng này đánh dấu chỉ định điều trị thứ 12 mà Botox đã được chấp thuận tại Hoa Kỳ, bổ sung thêm một cách sử dụng đã được phê duyệt khác vào danh mục sản phẩm dành cho trẻ em. Dựa trên truyền thống 30 năm nghiên cứu và phát triển Botox của chúng tôi, Chúng tôi tiếp tục theo đuổi không ngừng đổi mới chất độc thần kinh để giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của toàn bộ lĩnh vực điều trị."

Paul F. Austin, MD, Giám đốc Khoa Tiết niệu Nhi tại Bệnh viện Nhi đồng Texas và Giáo sư Tiết niệu tại Đại học Y khoa Baylor, cho biết: “Nhiều trẻ em mắc các bệnh thần kinh tiềm ẩn có thể bị tổn thương bàng quang và thận theo thời gian. Điều này làm nổi bật tầm quan trọng của việc điều trị. Trong quá trình chăm sóc trẻ em có biểu hiện hoạt động quá mức do thần kinh kích thích thần kinh, chúng tôi cố gắng giảm áp lực bàng quang và tăng dung tích bàng quang. Trước đây, ngoại trừ phẫu thuật, các lựa chọn điều trị chủ yếu được giới hạn ở các loại thuốc kháng cholinergic, nhưng về lâu dài Việc sử dụng cần phải được cân nhắc cẩn thận. Quản lý hiệu quả chứng tăng động giảm chú ý do thần kinh đòi hỏi phải được chăm sóc liên tục, và nhu cầu điều trị thay thế vẫn chưa được đáp ứng cao. Botox đã được chứng minh tính an toàn và hiệu quả, đồng thời sẽ được chấp nhận cho những bệnh nhân Nhi kháng cholinergic mà bệnh không được quản lý đầy đủ bằng thuốc năng lượng kiềm sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị mới."

Botox được phát triển bởi Allergan (được mua lại bởi AbbVie). Thành phần chính của thuốc là độc tố botulinum loại A có độ tinh khiết cao, là một chất ngăn chặn dẫn truyền thần kinh được sử dụng để điều trị các cơ hoạt động quá mức. Botox lần đầu tiên được phê duyệt vào năm 1989 để điều trị chứng co thắt cơ mặt và chứng lác trong. Năm 2000, nó đã được phê duyệt cho chứng loạn trương lực cổ tử cung, và sau đó được mở rộng hơn nữa sang lĩnh vực làm đẹp, bao gồm xóa nếp nhăn, làm thon gọn khuôn mặt, loại bỏ nếp nhăn trên chân mày và chân chim' vv Trong những năm gần đây, Botox cũng đã được được chấp thuận để điều trị co thắt chi trên, chứng đau nửa đầu mãn tính, tiểu không kiểm soát do thần kinh, bàng quang hoạt động quá mức, co thắt và đổ mồ hôi nặng dưới cánh tay (hyperhidrosis) và các chỉ định khác.

Botox là sản phẩm điều trị độc tố botulinum loại A đầu tiên được' phê duyệt. Tại Hoa Kỳ, cho đến nay Botox đã được FDA chấp thuận cho 12 chỉ định điều trị. Trong 30 năm qua, hơn 100 triệu chai Botox® và Botox® Cosmetic (Botox A) đã được bán trên toàn thế giới, và hơn 3.700 bài báo đã được xuất bản trên các tạp chí khoa học và y tế. Botox® Neurotoxin là một trong những loại thuốc được nghiên cứu rộng rãi nhất trên thế giới.