FDA Hoa Kỳ chấp thuận Isturisa (osilodrostat), loại thuốc đầu tiên trực tiếp giải quyết quá trình tiết cortisol quá mức!

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) gần đây đã phê duyệt Isturisa® (osilodrostat, viên uống) để điều trị bệnh nhân trưởng thành mắc hội chứng Cushing 0010010 # 39; đặc biệt: phẫu thuật tuyến yên không thể được thực hiện, hoặc phẫu thuật đã được thực hiện. Bệnh nhân người lớn vẫn còn bệnh. Cushing 0010010 # 39; hội chứng (CS) là một bệnh hiếm gặp do sự tiết quá nhiều cortisol của tuyến thượng thận. Isturisa là loại thuốc đầu tiên được FDA phê chuẩn, trực tiếp giải quyết việc sản xuất quá mức cortisol bằng cách ngăn chặn 11-hydroxylase và ngăn chặn sinh tổng hợp cortisol.

Isturisa® sẽ cung cấp 1 mg, 5 mg và 10 viên nén bao phim. Ưu điểm của Isturisa® là nó có thể kiểm soát hoặc bình thường hóa nồng độ cortisol ở bệnh nhân CS trưởng thành và có độ an toàn có thể kiểm soát được, khiến sản phẩm này trở thành một lựa chọn điều trị có giá trị cho bệnh nhân CS.

Isturisa được phát triển bởi Novartis. Vào tháng 7 {0 pamoate).

Tại Liên minh châu Âu, Isturisa đã được phê duyệt vào tháng 1 2020 để điều trị hội chứng Cushing nội sinh (CS) ở người lớn. Thành phần dược phẩm hoạt động của Isturisa® là osilodrostat, một chất ức chế tổng hợp cortisol hoạt động bằng cách ức chế 11-β hydroxylase, chịu trách nhiệm cho bước cuối cùng của quá trình sinh tổng hợp cortisol tuyến thượng thận. Tại Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu, Isturisa đã được cấp tình trạng ma túy mồ côi.

Công thức cấu trúc hóa học osilodrostat (Nguồn: medchemexpress.cn)

Dữ liệu từ toàn bộ chương trình lâm sàng chỉ ra rằng Isturisa có thể bình thường hóa nồng độ cortisol ở hầu hết bệnh nhân và cải thiện các đặc điểm lâm sàng và chất lượng cuộc sống của bệnh, từ đó mang lại lợi ích lâm sàng đáng kể trong các lĩnh vực không đáp ứng nhu cầu y tế. Đặc biệt, trong nghiên cứu LINC-3, vào cuối thời gian rút ngẫu nhiên 8 tuần (Tuần 34), tỷ lệ bệnh nhân trong nhóm Isturisa vẫn nằm trong phạm vi bình thường của corticosteroid cao hơn đáng kể so với trong nhóm giả dược (86. {{4}}% so với 29. 4%). Kiểm soát mức độ Cortisol là mục tiêu chính của bệnh nhân CS. Trong nghiên cứu, các phản ứng bất lợi phổ biến nhất của Isturisa là suy tuyến thượng thận, đau đầu, nôn mửa, buồn nôn, mệt mỏi và phù nề.

Mary Thanh Hai, MD, giám đốc của phòng thứ hai của Trung tâm nghiên cứu và đánh giá thuốc của FDA, cho biết: 0010010 quote; FDA hỗ trợ phát triển các phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả cho các bệnh hiếm gặp. Phương pháp điều trị mới này có thể giúp những bệnh nhân mắc hội chứng Cushing, một căn bệnh hiếm gặp, sản xuất quá nhiều cortisol khiến bệnh nhân có nguy cơ mắc các vấn đề y tế khác. Bằng cách giúp bệnh nhân đạt được mức cortisol bình thường, thuốc này là một lựa chọn điều trị quan trọng cho người lớn mắc bệnh Cushing 0010010 # 39; s. 0010010 quote;

Các triệu chứng của hội chứng CS-Cushing (Nguồn hình ảnh: omicsonline.org)

Theo Từ điển bách khoa của Baidu, hội chứng Cushing 0010010 # 39; s còn được gọi là hypercortisolism (hypercortisolism). Trước đây, một số người cũng gọi đó là hội chứng Cushing 0010010 # 39; Cortisol) tạo ra một loạt các biểu hiện lâm sàng, còn được gọi là hội chứng Cushing nội sinh. Tuổi có tỷ lệ mắc bệnh cao là 20 đến 40 tuổi và tỷ lệ nam / nữ là khoảng 1: 3.

Theo nguyên nhân của nó, nó có thể được chia thành hai loại: phụ thuộc ACTH và không phụ thuộc. Các biểu hiện chính là mặt trăng tròn, xuất hiện máu, béo phì hướng tâm, mụn trứng cá, vệt tím, huyết áp cao, tiểu đường thứ phát và loãng xương. Ngoài ra, áp dụng lâu dài glucocorticoids liều cao hoặc lạm dụng rượu lâu dài cũng có thể gây ra các biểu hiện lâm sàng tương tự như hội chứng Cushing 0010010 # 39, được gọi là ngoại sinh, có nguồn gốc từ thuốc, hoặc Hội chứng giống như Cushing.