FDA Hoa Kỳ đã phê duyệt Alkindi Sprinkle để điều trị bệnh nhi bị suy tuyến thượng thận!

Eton Pharmaceuticals là một công ty dược phẩm chuyên nghiệp chuyên phát triển và thương mại hóa các liệu pháp cải tiến cho các bệnh nhi khoa hiếm gặp. Mới đây, công ty đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt viên uống Alkindi Sprinkle (hydrocortisone) như một liệu pháp thay thế để điều trị bệnh suy vỏ thượng thận (AI) ở trẻ em dưới 17 tuổi.

Alkindi Sprinkle là một công thức dạng hạt hydrocortisone dạng uống giải phóng tức thì với thời hạn sử dụng 3 năm ở nhiệt độ phòng và không cần làm lạnh. Thuốc dự kiến ​​sẽ có mặt trên thị trường vào quý IV / 2020.

Điều đáng nói là Alkindi Sprinkle là hạt hydrocortisone đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận để điều trị cho trẻ em mắc bệnh AI.

Việc phê duyệt Alkindi Sprinkle dạng hạt được hỗ trợ bởi 6 nghiên cứu lâm sàng, bao gồm nghiên cứu giai đoạn III can thiệp đầu tiên và duy nhất đánh giá hydrocortisone dạng uống trong điều trị AI ở trẻ em dưới 8 tuổi.

Trước khi Alkindi Sprinkle được chấp thuận, hydrocortisone đường uống, một công thức viên nén chỉ 5 mg và cao hơn, đã được FDA chấp thuận. Nhiều bệnh nhi yêu cầu liều thấp và linh hoạt để chuẩn độ chính xác. Do đó, người chăm sóc phải cắt hoặc chia viên hydrocortisone hàm lượng cao để đạt được liều thấp theo yêu cầu của trẻ nhỏ, điều này có thể dẫn đến liều lượng không chính xác.

Alkindi Sprinkle được sản xuất bằng công nghệ đã được chứng minh thương mại và có 4 cường độ: 0,5mg, 1mg, 2mg, 5mg, cho phép bác sĩ lâm sàng thực hiện việc sử dụng cá nhân theo nhu cầu của từng bệnh nhân, theo liều lượng và hướng dẫn sử dụng.

Sean Brynjelsen, Giám đốc điều hành của Eton Pharmaceuticals, cho biết: “Việc FDA phê duyệt Alkindi Sprinkle là một bước đột phá đối với trẻ em bị suy thượng thận và những người chăm sóc. Chúng tôi rất vui mừng được cung cấp một sản phẩm được FDA chấp thuận có thể cung cấp cho bệnh nhi điều trị liều thấp và liều lượng bằng hydrocortisone. Chúng tôi mong muốn cung cấp sản phẩm này cho bệnh nhân trong những tháng tới."

Suy tuyến thượng thận (AI) ở trẻ em là một bệnh hiếm gặp, đặc trưng bởi không có khả năng tổng hợp và giải phóng hydrocortisone (cortisol), và đôi khi thậm chí cả aldosterone. Điều này có thể dẫn đến quá nhiều nội tiết tố nam (phát triển giới tính nữ bất thường, dậy thì sớm, ngừng tăng trưởng và tầm vóc thấp bé). Dạng AI phổ biến nhất ở trẻ em là tăng sản thượng thận bẩm sinh (CAH), nguyên nhân là do khiếm khuyết di truyền. Bệnh nhân mắc AI chính hoặc trung ương (cấp hai và cấp ba) có mức cortisol không đủ. Việc giảm cortisol trong cơ thể có thể dẫn đến hậu quả chết người, chẳng hạn như khủng hoảng tuyến thượng thận. Để tồn tại, bệnh nhân AI phải được bổ sung cortisol hàng ngày. Eton ước tính rằng AI nhi khoa ảnh hưởng đến 5.000-11.000 trẻ em ở Hoa Kỳ.