Visen Dược phẩm công bố phê duyệt của transcon C-Type Natriuretic Peptide giai đoạn II Trung Quốc ứng dụng thử nghiệm lâm sàng

Ngày 07 tháng 1 năm 2021, Thượng Hải, Trung Quốc / VISEN Dược phẩm, trong đó tập trung vào việc điều trị các bệnh liên quan đến nội tiết, công bố ngày hôm nay rằng nó đã gửi TransCon CNP (TransCon C-type) để tiêm cho Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) của Trung Quốc. Natriuretic peptide) cho giai đoạn II mới thuốc thử nghiệm lâm sàng ứng dụng cho bệnh nhân achondroplasia (ACH) đã được chấp thuận. Thử nghiệm lâm sàng ACcomplisH Trung Quốc sẽ sớm được đưa ra tại Trung Quốc, và nó sẽ đạt được một quan hệ đối tác với ACcomplisH (một TransCon C-loại đang được phát triển bởi Ascendis Pharma). (Các thử nghiệm lâm sàng toàn cầu giai đoạn II của peptide natriuretic) được đồng bộ hóa trên toàn cầu. TransCon CNP liên tục cung cấp CNP hoạt động để ức chế thụ thể tín hiệu yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi được kích hoạt quá mức 3 (FGFR3). Nó được quản lý mỗi tuần một lần và được phát hành từ từ. Nó được thiết kế để giúp trẻ em với ACH xây dựng lại sự cân bằng của sự phát triển xương, trong khi cải thiện và ngăn ngừa các biến chứng ACH. TransCon CNP đã thu được chỉ định thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ và Ủy ban Châu Âu.

Bệnh nhân bị achondroplasia phải đối mặt với nhiều tình huống khó xử và cần được giải quyết

Chondroplasia là tầm vóc ngắn bất đối xứng phổ biến nhất. Nó được gây ra bởi một đột biến kích hoạt chi phối autosomal trong thụ thể yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 3 (FGFR3) gen, dẫn đến những ảnh hưởng của FGFR3 và CNP tín hiệu con đường. Mất cân bằng là một bệnh di truyền chi phối tự phát. Khoảng 80% bệnh nhân có cha mẹ bình thường, và bệnh là do đột biến gen gây bệnh ở trẻ sơ sinh [1]. Theo dữ liệu hiện đang được biết đến, tỷ lệ mắc ACH khi sinh sống là 1:25.000 [2], ảnh hưởng đến khoảng 250.000 người trên toàn thế giới [3]. Bệnh nhân thường có chân tay ngắn, đầu lớn và các đặc điểm trên khuôn mặt đặc trưng với trán nổi bật và rút lại giữa khuôn mặt. Hypotonia trong giai đoạn trứng là một biểu hiện điển hình. Đến tuổi trưởng thành, chiều cao chỉ khoảng 1,3 mét [4]. Ngoài ra, ACH cũng có thể gây ra một loạt các biến chứng nghiêm trọng, bao gồm giảm magnum-lỗ, ngưng thở khi ngủ và nhiễm trùng tai mãn tính, làm tăng nguy cơ tử vong và chất lượng cuộc sống kém.

Đối với hầu hết bệnh nhân ACH, chẩn đoán có thể được thực hiện thông qua các phát hiện lâm sàng và hình ảnh cụ thể. Đối với một số bệnh nhân có chẩn đoán không rõ ràng hoặc biểu hiện không điển hình, chẩn đoán có thể được xác nhận bằng cách phát hiện đột biến gen dị hợp tử FGFR3. Về điều trị, hiện nay không có loại thuốc rất hiệu quả được chấp thuận để điều trị ACH2 trên thị trường toàn cầu. Do thiếu các phương pháp điều trị cơ bản, để ngăn ngừa và kiểm soát một loạt các bệnh đi kèm, bệnh nhân có thể phải chịu chi phí y tế cao, mang lại gánh nặng cho cá nhân, gia đình và hệ thống an sinh xã hội. Bởi vì bệnh nhân gặp khó khăn trong cuộc sống một mình, giáo dục và việc làm khó khăn, thu nhập thấp và các yếu tố khác, rất khó cho họ để hội nhập vào xã hội, mà tiếp tục làm tăng gánh nặng của cuộc sống, do đó dẫn đến việc thiếu lao động gia đình và tăng chi tiêu an sinh xã hội. Do đó, cần đẩy nhanh việc nghiên cứu và phát triển các loại thuốc mới để giảm bớt gánh nặng cho bệnh nhân, gia đình và xã hội.

Nghiên cứu lâm sàng TransCon CNP Phase II được đồng bộ hóa trên toàn cầu, đẩy nhanh quá trình phát triển

Theo dữ liệu tiền lâm sàng và lâm sàng, con đường CNP có thể thúc đẩy tăng trưởng. Tăng CNP có thể bù đắp những ảnh hưởng của đột biến FGFR3, do đó thúc đẩy tăng trưởng xương. Tuy nhiên, thời gian bán sống của CNP tự nhiên ở người là ngắn, chỉ 2-3 phút [5], đòi hỏi phải truyền tĩnh mạch liên tục, gây khó khăn cho việc áp dụng lâm sàng.

Hiện nay, TransCon CNP là CNP tác dụng lâu dài duy nhất trên thế giới đang trong giai đoạn lâm sàng hoặc thương mại hóa bằng cách sử dụng công nghệ được cấp bằng sáng chế của "Liên hợp thoáng qua", và thời gian bán sống của nó có thể đạt đến 120 giờ [6]. Kết quả thí nghiệm trên động vật cho thấy TransCon CNP có thể cải thiện sự phát triển xương của chuột mô hình achondroplasia và ngăn chặn việc đóng cửa sớm sụn magnum -7. Dữ liệu nghiên cứu lâm sàng toàn cầu giai đoạn I được thực hiện bởi Ascendis Pharma đã chứng minh dược động học và an toàn tim mạch trong các thử nghiệm tiền lâm sàng, và nó được dung nạp tốt. Không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc sự xuất hiện của kháng thể chống CNP đã được báo cáo [8].

"Nghiên cứu ACcomplisH Trung Quốc của chúng tôi được phê duyệt tại Trung Quốc lần này là một phần quan trọng trong kế hoạch phát triển lâm sàng toàn cầu. Sau khi chứng minh đầy đủ và liên tục truyền đạt tính hợp lý và an toàn của nó, chúng tôi đã thu được sự chấp thuận thử nghiệm lâm sàng thuốc mới. Đây sẽ là một phần quan trọng trong sự phát triển của sụn. Để đánh giá sự an toàn và hiệu quả của một lần một tuần TransCon CNP quản lý dưới da ở những bệnh nhân không đầy đủ, một đa trung tâm, ngẫu nhiên, kiểm soát, giai đoạn II thử nghiệm lâm sàng." Tiến sĩ Jun Yang, Giám đốc Y khoa của VISEN Pharmaceuticals, cho biết: "Mục đích chính của nghiên cứu là đánh giá việc điều trị. An toàn và ảnh hưởng của nó đối với tốc độ tăng trưởng hàng năm 12 tháng. Chúng tôi sẽ đẩy nhanh tiến độ nghiên cứu và phát triển toàn cầu trong khi vẫn đảm bảo an toàn cho bệnh nhân và chất lượng thử nghiệm."

VISEN Pharmaceuticals cam kết "bệnh nhân là trên hết" và thúc đẩy quá trình R&D toàn cầu với dữ liệu lâm sàng của Trung Quốc

Trong những năm gần đây, đất nước tôi đã chú trọng đến việc quản lý các bệnh hiếm gặp và áp dụng một loạt các biện pháp để thúc đẩy sự phát triển của phòng chống và điều trị bệnh hiếm gặp. Điều 60 Chương V Luật Vệ sinh y tế cơ bản ban hành năm 2020 quy định rõ, đất nước phải xây dựng và hoàn thiện hệ thống rà soát, phê duyệt thuốc theo nhu cầu lâm sàng, hỗ trợ khẩn cấp các loại thuốc cần thiết trong thực hành lâm sàng và phòng, chống các bệnh hiếm gặp, bệnh hiểm nghèo. Việc nghiên cứu và sản xuất thuốc điều trị bệnh và các loại thuốc khác đáp ứng nhu cầu phòng chống và điều trị bệnh.

"Nhờ sự hỗ trợ của chính phủ và những nỗ lực không ngừng của nhiều đối tác, TRANSCon CNP này đã đạt được một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II ở Trung Quốc đồng bộ với thế giới. Điều này sẽ giúp nhiều bệnh nhân ACH Trung Quốc đạt được tiềm năng sinh bệnh học trong lần đầu tiên. Điều trị hiệu quả. Ngoài ra, dữ liệu lâm sàng của Trung Quốc sẽ đóng vai trò là một hỗ trợ quan trọng để đẩy nhanh quá trình R & D toàn cầu của loại thuốc sáng tạo này, do đó giúp bệnh nhân ACH trên toàn thế giới. Giám đốc điều hành VISEN Pharmaceuticals Lu Anbang chỉ ra: "VISEN tuân thủ mục tiêu 'bệnh nhân đầu tiên'. Trong tương lai, chúng tôi sẽ tiếp tục tích cực làm việc với các đối tác để cùng nhau tăng sự chú ý của xã hội đối với bệnh nhân ACH ở Trung Quốc, đẩy nhanh việc cải thiện hiện trạng chẩn đoán và điều trị ACH ở Trung Quốc và giúp thực hiện sớm 'Trung Quốc khỏe mạnh 2030'!"

Thông tin về VISEN Pharmaceuticals

VISEN Pharmaceuticals cam kết trở thành một chuyên gia trong lĩnh vực điều trị liên quan đến nội tiết, giới thiệu các phương pháp điều trị và thuốc hàng đầu thế giới vào Trung Quốc, hy vọng sẽ cho phép nhiều bệnh nhân Trung Quốc được hưởng lợi từ các kế hoạch điều trị tiên tiến và đáng tin cậy của thế giới trước đó.

VISEN Pharmaceuticals được thành lập vào năm 2018 bởi một nhà đầu tư chung do Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) và Vivo Capital dẫn đầu. Sofinnova Ventures tham gia vòng đầu tư đầu tiên. VISEN Pharmaceuticals Ascendis được độc quyền phát triển và thúc đẩy các giải pháp trị liệu nội tiết của mình ở Trung Quốc Đại lục, và được ủy quyền để bao gồm Trung Quốc đại lục, Hồng Kông, Ma Cao và Đài Loan.

Thông tin về công nghệ TransConTM

TransCon đề cập đến "kết nối tạm thời" (Liên hợp thoáng qua). Nền tảng công nghệ TransCon phát triển các kế hoạch điều trị mới thông qua các công nghệ tiên tiến để có khả năng tối ưu hóa hiệu quả điều trị bao gồm hiệu quả, an toàn và tần suất định lượng.

Phân tử TransCon bao gồm ba phần: thuốc nguyên mẫu chưa sửa đổi, phân tử mang theo trơ bảo vệ thuốc nguyên mẫu và cấu trúc kết nối tạm thời kết nối cả hai. Khi ba phần được kết hợp, các phân tử mang có thể bất hoạt các loại thuốc nguyên mẫu và không được xóa bởi cơ thể. Khi tiêm vào cơ thể con người, trong điều kiện sinh lý của pH và nhiệt độ cơ thể, thuốc nguyên mẫu hoạt động, chưa sửa đổi sẽ được phát hành một cách có kiểm soát. Kể từ khi thuốc nguyên mẫu là chưa sửa đổi, cơ chế dược lý ban đầu của nó có thể được duy trì. Công nghệ TransCon có thể được áp dụng rộng rãi cho protein, peptide hoặc các phân tử nhỏ trong các lĩnh vực điều trị khác nhau, và có thể được áp dụng một cách có hệ thống hoặc cục bộ.

Tuyên bố hướng tới tương lai

Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến sự tiến bộ trong tương lai của nghiên cứu lâm sàng của TransCon CNP, liên quan đến kết quả mong đợi với rủi ro và sự không chắc chắn. Tuyên bố này dựa trên các giả định và ước tính của VISEN Pharmaceuticals, và có thể gặp rủi ro và không chắc chắn. Tất cả các thông tin trong thông cáo báo chí này chỉ là kể từ ngày thông cáo báo chí này. VISEN Pharmaceuticals tuyên bố rằng khi có thông tin mới, các sự kiện trong tương lai hoặc các trường hợp khác phát sinh, công ty không có nghĩa vụ phải cập nhật công khai hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào trong thông cáo báo chí này vì những lý do trên.