Xalkori được chấp thuận tại Hoa Kỳ: liệu pháp định hướng dấu ấn sinh học đầu tiên để điều trị cho bệnh nhân trẻ tuổi bị u lympho tế bào lớn dương tính với ALK (ALCL)!

Pfizer gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận một ứng dụng thuốc mới bổ sung (sNDA) cho thuốc chống đối xử mục tiêu Xalkori (crizotinib (crizotinib) là một trong những) để điều trị u lympho hạt bất sản kinase (ALK) dương tính, Trẻ em và thanh thiếu niên bị u lympho tế bào lớn toàn thân tái phát hoặc kháng trị (ALCL). Hiệu quả và sự an toàn của Xalkori ở bệnh nhân lớn tuổi chưa được thiết lập.

ALCL là một loại u lympho không Hodgkin (NHL) hiếm gặp chiếm khoảng 30% các trường hợp NHL ở những người trẻ tuổi. Khoảng 90% trường hợp ALCL ở người trẻ tuổi dương tính với ALK.

Điều đáng nói là Xalkori là liệu pháp định hướng dấu ấn sinh học đầu tiên cho những người trẻ tuổi bị ALCL tái phát hoặc kháng trị. Chỉ dẫn này đã được phê duyệt thông qua một quá trình xem xét ưu tiên. Vào tháng 5 năm 2018, FDA đã cấp Chỉ định thuốc đột phá Xalkori (BTD) để điều trị ALCL dương tính với ALK.

Chris Boshoff, MD, Giám đốc phát triển của Pfizer Global Product Development, cho biết: "Chúng tôi rất vinh dự được cung cấp liệu pháp định hướng dấu ấn sinh học đầu tiên cho trẻ em và thanh thiếu niên với ALCL. Xalkori sẽ cung cấp một nhóm bệnh nhân trẻ bị alcl dương tính với ALK tái phát hoặc kháng trị. Kế hoạch điều trị mới quan trọng. Là liệu pháp định hướng dấu ấn sinh học đầu tiên cho ung thư phổi không tế bào nhỏ dương tính với ALK, Xalkori đã cách mạng hóa việc điều trị bệnh này. Việc phê duyệt chỉ định mới này là chúng tôi tiếp tục theo dõi khoa học để giải quyết các nhu cầu nghiêm trọng chưa được đáp ứng Một cột mốc quan trọng trong hành trình ung thư của chúng tôi."

Xalkori là một chỉ định để điều trị bệnh nhi bị ALCL dương tính với ALK, dựa trên kết quả nghiên cứu ADVL0912 (NCT00939770). Đây là một nghiên cứu đa trung tâm, một cánh tay, nhãn mở Giai đoạn 1/2, được thực hiện với sự hợp tác của Nhóm Ung thư Trẻ em (COG), và Pfizer đã tài trợ và hỗ trợ. Nghiên cứu được thực hiện ở những bệnh nhân có khối u rắn tái phát hoặc kháng trị và ALCL, và đánh giá sự an toàn, liều dung nạp tối đa và hoạt động lâm sàng của Xalkori. Tổng cộng có 121 bệnh nhân từ 1-21 tuổi đã được ghi danh vào nghiên cứu, trong đó 26 bệnh nhân là bệnh nhân trẻ bị tái phát dương tính với ALK hoặc ALCL kháng trị trước đó đã được điều trị toàn thân.

Kết quả cho thấy Xalkori có hoạt tính chống khối u đáng kể ở trẻ em và thanh thiếu niên ALCL dương tính với ALK: tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) là 88%. Trong số 23 bệnh nhân thuyên giảm, 39% có thời gian thuyên ≥ 6 tháng và 22% có thời gian thuyên ≥ 12 tháng. Sự an toàn của Xalkori ở trẻ em và thanh thiếu niên ALCL dương tính với ALK về cơ bản giống như ở những bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn dương tính với ALK và ROS1.

Xalkori là loại thuốc nhắm mục tiêu ALK đầu tiên trên thế giới được Pfizer ra mắt. Thuốc này là thuốc ức chế u lympho anaplastic lymphoma kinase (ALK) tyrosine kinase (TKI) thế hệ đầu tiên và đã được FDA Hoa Kỳ chấp thuận để điều trị bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn dương tính alk hoặc ROS1 dương tính (NSCLC). Cho đến nay, Xalkori đã được chấp thuận điều trị cho bệnh nhân NSCLC dương tính với ALK tại hơn 90 quốc gia (bao gồm cả Trung Quốc), và nó cũng đã được phê duyệt để điều trị bệnh nhân NSCLC dương tính với ROS1 tại hơn 70 quốc gia trên thế giới.