Một loại thuốc hạ đường huyết mới mà Imeglimin đã nộp đơn đăng ký đầu tiên trên thế giới: Một cơ chế độc đáo mang lại tiềm năng không giới hạn!

Poxel SA là công ty dược phẩm sinh học có trụ sở chính tại Lyon, Pháp, chuyên phát triển các liệu pháp cải tiến để điều trị các bệnh chuyển hóa, bao gồm bệnh tiểu đường loại 2 và viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH). Gần đây, công ty thông báo rằng đối tác Sumitomo Dainippon Pharma của họ đã nộp Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) tại Nhật Bản cho loại thuốc uống hạ đường huyết imeglimin mới, được sử dụng để điều trị bệnh tiểu đường loại 2. Cả hai bên đều mong đợi rằng sau khi được phê duyệt, imeglimin sẽ được bán vào năm 2021.

Imeglimin là một loại thuốc hạng nhất với cơ chế hoạt động mới (MOA) nhắm vào cơ chế sinh sinh học ty thể, có thể cải thiện các rối loạn bài tiết insulin và độ nhạy insulin, cả hai đều là yếu tố chính dẫn đến bệnh tiểu đường loại 2. Imeglimin có cơ chế hoạt động kép độc đáo và có tiềm năng điều trị bệnh tiểu đường loại 2 trong tất cả các giai đoạn của mô hình điều trị hiện tại. Nó có thể được sử dụng như một liệu pháp đơn trị liệu hoặc như một chất bổ sung cho các liệu pháp hạ đường huyết khác.

Ứng dụng này dựa trên dữ liệu từ dự án phát triển lâm sàng giai đoạn III TIMES. Dự án bao gồm 3 nghiên cứu trọng điểm giai đoạn III (TIMES1, TIMES2, TIMES3), với sự tham gia của hơn 1.100 bệnh nhân tại Nhật Bản. Trong các nghiên cứu này, liều imeglimin là 1000 mg, uống hai lần một ngày. Kết quả của nghiên cứu đã khẳng định tính hiệu quả, an toàn và khả năng dung nạp của imeglimin dưới dạng đơn trị liệu, kết hợp với thuốc hạ đường huyết dạng uống hoặc chế phẩm insulin được bán trên thị trường để điều trị bệnh nhân tiểu đường loại 2 của Nhật Bản.

Việc đệ trình NDA của Nhật Bản đã kích hoạt một cột mốc phát triển thanh toán 500 triệu yên (tương đương 4,1 triệu EUR) của Sumitomo Pharmaceuticals cho Poxel SA. Ngoài ra, khi imeglimin được chấp thuận, Poxel đã đủ điều kiện để được thanh toán cột mốc 17,5 tỷ yên (tương đương 1,42 triệu euro). Sau khi sản phẩm được tung ra thị trường, Poxel đủ điều kiện nhận tiền bản quyền 2 chữ số dựa trên doanh thu thuần và thanh toán dựa trên mục tiêu bán hàng.

Cấu trúc hóa học imeglimin (nguồn ảnh: Wikipedia)

Imeglimin thuộc nhóm chế phẩm hóa học uống mới được gọi là Glimins. Đây là sản phẩm ứng cử viên đầu tiên của nhóm thuốc này được đưa vào phát triển lâm sàng. Nó có một cơ chế hoạt động độc đáo, nhắm mục tiêu cơ bắp sinh học ty thể và là cơ chế duy nhất có thể nhắm mục tiêu đồng thời Một loại thuốc hạ đường huyết dạng uống có chức năng ở cả ba cơ quan chính (gan, cơ và tuyến tụy) để cân bằng nội môi glucose.

Imeglimin đã được chứng minh là làm giảm lượng đường trong máu bằng cách tăng tiết insulin, cải thiện độ nhạy insulin và ức chế tạo gluconeogenesis. Cơ chế hoạt động này còn có khả năng ngăn ngừa rối loạn chức năng nội mô và rối loạn chức năng tâm trương, đồng thời có tác dụng bảo vệ các khuyết tật vi mạch và vĩ mô do bệnh tiểu đường gây ra. Ngoài ra, imeglimin cũng có tác dụng bảo vệ tiềm năng đối với sự tồn tại và chức năng của tế bào β.

Cơ chế hoạt động độc đáo này cung cấp cho imeglimin tiềm năng không giới hạn để điều trị bệnh tiểu đường loại 2 ở hầu hết các giai đoạn của mô hình điều trị hạ đường huyết hiện tại, bao gồm dưới dạng đơn trị liệu hoặc như một liệu pháp bổ sung cho các loại thuốc hạ đường huyết khác.

Poxel và Sumitomo Pharmaceuticals đã thiết lập quan hệ đối tác chiến lược vào tháng 10 năm 2017 để phát triển và thương mại hóa imeglimin để điều trị bệnh tiểu đường loại 2 tại Nhật Bản, Trung Quốc, Hàn Quốc và 9 quốc gia Đông Nam Á và Đông Á khác. Vào tháng 2 năm 2018, Roivant Sciences và Poxel đã ký một thỏa thuận trị giá 650 triệu đô la để phát triển và thương mại hóa imeglimin ở các thị trường bên ngoài các quốc gia và khu vực nói trên, bao gồm Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu. Hiện tại, Metavant Sciences và Poxel, các công ty trực thuộc Roivant Sciences, đang có kế hoạch thực hiện các dự án lâm sàng Giai đoạn III tại Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu.