Một liệu pháp RNAi khác của Alnylam đạt được chứng nhận theo dõi nhanh của FDA

Alnylam gần đây đã thông báo rằng FDA Hoa Kỳ đã cấp chứng nhận theo dõi nhanh vutrisiran (FTD), một liệu pháp RNAi nghiên cứu để điều trị bệnh viêm đa dây thần kinh do bệnh amyloidin protein di truyền (hATTR) ở người trưởng thành.

FTD nhằm mục đích đẩy nhanh sự phát triển và đánh giá nhanh các loại thuốc đối với các bệnh nghiêm trọng để giải quyết các nhu cầu y tế không được đáp ứng nghiêm trọng trong các lĩnh vực quan trọng. Có được FTD cho các loại thuốc nghiên cứu có nghĩa là các công ty dược phẩm có thể tương tác với FDA thường xuyên hơn trong R 0010010 amp; Pha D. Sau khi nộp đơn đăng ký tiếp thị, họ đủ điều kiện để được phê duyệt nhanh và xem xét ưu tiên nếu đáp ứng các tiêu chuẩn có liên quan. Ngoài ra, họ cũng đủ điều kiện để xem xét cán.

Ngoài việc được cấp FTD, vutrisiran cũng đã được cấp tình trạng thuốc mồ côi (ODD) để điều trị bệnh amyloidosis ATTR ở Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu. Hiện tại, Alnylam đang tiến hành hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III (HELIOS-A, HELIOS-B) để đánh giá sự an toàn và hiệu quả của vutrisiran. Cùng với nhau, các nghiên cứu này tạo thành một dự án phát triển lâm sàng toàn diện nhằm chứng minh rằng vutrisiran có tác động trên phạm vi rộng đối với các biểu hiện đa hệ thống của bệnh và toàn bộ bệnh nhân mắc bệnh amyloidosis ATTR.

Trong nghiên cứu của HeliOS-A, 164 bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên để nhận vutrisiran hoặc Onpattro, với mục đích chứng minh liệu vutrisiran có vượt trội hơn Onpattro trong điều trị tổn thương thần kinh hay không. Trong nghiên cứu của HeliOS-B, 600 bệnh nhân mắc bệnh amyloidosis với bệnh cơ tim được chỉ định ngẫu nhiên để nhận vutrisiran hoặc giả dược để đánh giá tác động của vutrisiran đối với tỷ lệ tử vong và nhập viện do bệnh tim mạch. Dữ liệu từ hai nghiên cứu này dự kiến ​​sẽ được lấy vào đầu 2021.

Vutrisiran là một liệu pháp RNAi tiêm dưới da dựa trên nghiên cứu để điều trị bệnh amyloidosis ATTR, bao gồm cả amyloidosis di truyền và hoang dại. Thuốc được thiết kế để nhắm mục tiêu và làm im lặng RNA thông tin cụ thể và ngăn chặn nó trước khi các protein transthyretin (TTR) đột biến và hoang dã được sản xuất. Vutrisiran được tiêm dưới da mỗi quý, điều này sẽ giúp làm giảm sự lắng đọng của amyloid TTR trong các mô, thúc đẩy loại bỏ chúng và khôi phục chức năng của các mô này. Vutrisiran đã sử dụng Alnylam 0010010 # 39; nền tảng phân phối thế hệ tiếp theo - Hóa học ổn định tăng cường (ESC) -GalNAc phát triển nền tảng phân phối. Nếu được chấp thuận, nó sẽ tiếp tục củng cố vị trí hàng đầu của Alnylam 0010010 # 39; trong thị trường điều trị bệnh amyloidosis hATTR.

Alnylam là một nhà lãnh đạo trong việc phát triển các liệu pháp RNAi. Sản phẩm đầu tiên của nó, Onpattro (patisiran), đã được FDA chấp thuận vào tháng 8 2018, trở thành loại thuốc RNAi đầu tiên được chấp thuận tiếp thị trong 20 kể từ khi phát hiện ra hiện tượng RNAi. Vào tháng 11 2019, công ty 0010010 # 39; một loại thuốc khác, Givlaari (givosiran), đã được FDA chấp thuận sử dụng cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh rối loạn chuyển hóa gan cấp tính (AHP) và trở thành thuốc RNAi thứ hai trên thế giới.

Hiện tại, Alnylam có hai liệu pháp RNAi khác đang được các cơ quan quản lý xem xét và cả hai dự kiến ​​sẽ được chấp thuận niêm yết trong năm nay. Một trong số đó là lumasiran, được sử dụng để điều trị chứng tăng oxy máu nguyên phát loại 1 (PH 1); khác là incisiran, được sử dụng để điều trị tăng cholesterol máu. Ngoài ra, có 6 liệu pháp RNAi trong công ty 00 1 00 1 0 # 39; đang trong giai đoạn phát triển lâm sàng muộn.

Trước đó, TMC và Alnylam đã ký thỏa thuận cấp phép và hợp tác để có được quyền phát triển và thương mại hóa toàn cầu của incisiran. Vào tháng 11 2019, Novartis đã mua TMC với giá 9. 7 tỷ USD và bao gồm incisiran. Dựa trên thỏa thuận, Alnylam đủ điều kiện nhận tiền bản quyền theo từng cấp lên tới 20% doanh thu toàn cầu từ Novartis.

Hiện tại, có hai loại thuốc giảm cholesterol nhắm mục tiêu PCSK 9 trên thị trường, nhưng chúng cần được quản lý mỗi 2 mỗi tuần hoặc hàng tháng. Inclisiran được quản lý một lần mỗi 6 và chỉ hai lần một năm, điều này rất thuận lợi về mặt thuận tiện điều trị. EvaluPharma, một cơ quan nghiên cứu thị trường dược phẩm, dự đoán rằng đỉnh doanh số hàng năm của incisiran sẽ đạt tới 2. 6 tỷ sau khi niêm yết. Trước khi bằng sáng chế của Inclisiran 0010010 # 39; hết hạn trong 2 035, Alnylam đã có thể nhận được tiền bản quyền từ Novartis với tổng trị giá hơn $ 2. 2 tỷ.

Điều đáng nói là chỉ hai ngày trước, Blackstone Group và Alnylam đã đạt được mối quan hệ đối tác chiến lược. Trong sự hợp tác này, Blackstone sẽ cung cấp $ 2 tỷ đồng tài trợ để giúp Alnylam thúc đẩy đổi mới công nghệ và đẩy nhanh quá trình thương mại hóa. Alnylam tuyên bố rằng sự hợp tác sẽ giúp Alnylam 0010010 quote; đạt được sự bền vững tài chính mà không cần tái cấp vốn. 0010010 quote;