Hiệu ứng lâm sàng Eliapixant giai đoạn 2 của Bayer đã đạt đến điểm kết thúc: giảm đáng kể tần suất ho!

Bayer gần đây đã công bố kết quả tích cực của nghiên cứu PAGANINI giai đoạn 2b (NCT04562155) tại Hội nghị quốc tế của Hiệp hội Hô hấp châu Âu (ERS) 2021. Đây là một nghiên cứu khám phá liều đang đánh giá hiệu quả, an toàn và khả năng dung nạp của thuốc tiên đối kháng thụ thể P2X3 mạnh và chọn lọc (BAY1817080) trong điều trị ho mãn tính chịu lửa (RCC).

Ho mãn tính chịu lửa (RCC) ảnh hưởng đến 1% đến 5% số người trên toàn thế giới và thường làm suy yếu chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Hiện tại, không có liệu pháp nào được phê duyệt để điều trị RCC, và có một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng rất cao cho các phương pháp điều trị hiệu quả mới.

Trong nghiên cứu, 310 bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên để nhận viên thuốc eliapixant hoặc viên giả dược với liều 25 mg, 75 mg và 150 mg, uống hai lần một ngày trong 12 tuần. Việc theo dõi của mỗi bệnh nhân kéo dài tổng cộng khoảng 18 tuần. Trong thời gian nghiên cứu, bệnh nhân được yêu cầu đeo các thiết bị kỹ thuật số để ghi lại ho, điền vào bảng câu hỏi để ghi lại các triệu chứng một cách chủ quan, thu thập mẫu máu để theo dõi sự an toàn và đo nồng độ máu của thuốc nghiên cứu.

Kết quả được công bố tại cuộc họp cho thấy nghiên cứu đạt đến điểm cuối hiệu quả chính: sau 12 tuần điều trị, so với nhóm giả dược, số lần ho (dựa trên số lần ho trung bình mỗi giờ trong 24 giờ ghi lại) trong nhóm liều eliapixant 75mg đã giảm đáng kể đáng kể 27%.

Trong nghiên cứu này, eliapixant cho thấy một hồ sơ rủi ro lợi ích tích cực, và phần lớn các tác dụng phụ được coi là nhẹ hoặc trung bình. Trong số các bệnh nhân được điều trị bằng thuốc eliapixant, 8% đã ngừng nghiên cứu do các tác dụng phụ. Các tác dụng phụ liên quan đến vị giác xảy ra ở 24% bệnh nhân nhận được liều eliapixant cao nhất 150 mg hai lần một ngày, trong khi những người dùng liều thấp hơn đã giảm đáng kể, hầu hết trong số đó được mô tả là "hơi" và "hơi" Một chút rắc rối, không được mô tả là "rất" rắc rối. Trong nghiên cứu này, khả năng dung nạp tốt của eliapixant phù hợp với kết quả lâm sàng ban đầu. Do đó, eliapixant có thể có tiềm năng sử dụng an toàn và hiệu quả lâu dài.

Christian Rommel, thành viên của Ủy ban điều hành của Bộ phận Dược phẩm Bayer và Trưởng bộ phận R & D, cho biết: "Theo nhu cầu y tế rất cao chưa được đáp ứng, chúng tôi rất khuyến khích kết quả tích cực của thuốc eliapixant về hiệu quả và an toàn trong các chỉ định ho mãn tính. Trong các thử nghiệm lâm sàng, cơ chế hoạt động chọn lọc của eliapixant dường như được chuyển thành khả năng chịu đựng được cải thiện. Những kết quả này sẽ hướng dẫn chúng tôi thúc đẩy chiến lược phát triển lâm sàng của Eliapixant".

Tiến sĩ Lorcan McGarvey, Giáo sư Y học Hô hấp tại Đại học Queen Belfast, Vương quốc Anh, cho biết: "Ho mãn tính là một triệu chứng lâm sàng phổ biến có tác động đáng kể đến chất lượng cuộc sống. Điều trị hiệu quả vẫn là một nhu cầu lâm sàng không thỏa mãn. Trong thập kỷ qua, do hiểu rõ hơn về các biểu hiện lâm sàng của ho mãn tính và hiểu rõ hơn về sinh học thần kinh có liên quan, chúng ta đã trải qua một sự thay đổi lớn trong cách chúng ta đối phó với vấn đề này. Kết quả từ nghiên cứu PAGANINI giai đoạn 2b từ liều eliapixant được tìm thấy rất đáng khích lệ, cho thấy Có những kết quả đầy hứa hẹn để giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng này. Chúng tôi cần những tiến bộ này để cung cấp các lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân bị ho mãn tính chịu lửa (RCC), những người thường bị đau nhiều năm mà không giảm đau.

cấu trúc hóa học eliapixant

Trên toàn cầu, tỷ lệ ho mãn tính là khoảng 10%. Phân nhóm ho mãn tính chịu lửa (RCC) ảnh hưởng đến 1-5% dân số toàn cầu. Nó không phải là một cơ chế bảo vệ đường thở như ho sinh lý, nhưng được thúc đẩy bởi hội chứng quá mẫn cảm ho.

RCC có thể phá vỡ nghiêm trọng cuộc sống hàng ngày của bệnh nhân, khiến bệnh nhân ho tới 10-100 lần mỗi giờ mà không có bất kỳ tác nhân bên ngoài nào và có tác động đáng kể đến các khía cạnh thể chất và tâm lý của chất lượng cuộc sống. Trong nhiều trường hợp, tình trạng này sẽ đồng hành cùng hành trình cuộc sống của bệnh nhân trong một thời gian dài và thời gian chẩn đoán trung bình là hơn 8 năm. Hiện tại, không có liệu pháp cho RCC đã được phê duyệt, và có một nhu cầu y tế cao cho các liệu pháp hiệu quả mới.

eliapixant (BAY1817080) là một chất đối kháng thụ thể P2X3 bằng miệng, mạnh và chọn lọc, có nguồn gốc từ liên minh chiến lược trước đây giữa Bayer và Evotec SE. Thụ thể P2X3 là một bộ điều chỉnh quan trọng của truyền tín hiệu sợi thần kinh sủi bọt, vì vậy nó được coi là đóng vai trò trung tâm trong các bệnh quá mẫn cảm thần kinh như hội chứng quá mẫn cảm ho. Các chất đối kháng thụ thể P2X3 chặn thụ thể để giảm độ nhạy cảm của các sợi thần kinh ngoại biên.

Ngoài RCC, eliapixant cũng đang được đánh giá trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 để điều trị lạc nội mạc tử cung, bàng quang hoạt động quá mức và đau thần kinh.