Bylvay (odevixibat) sắp được phê duyệt ở Mỹ và EU!

Albireo Pharma là một công ty bệnh gan hiếm gặp phát triển các chất điều chỉnh axit mật mới. Gần đây, công ty đã thông báo rằng Ủy ban Dược phẩm Châu Âu (EMA) về các sản phẩm thuốc cho con người (CHMP) đã đưa ra một ý kiến đánh giá tích cực đề nghị phê duyệt Bylvay (odevixibat) để điều trị cholestasis nội sọ gia đình tiến triển (PFIC). ). Bylvay là một chất ức chế vận chuyển axit mật mạnh, mỗi ngày một lần, không toàn thân (IBATi), có khả năng trở thành phương pháp điều trị không phẫu thuật đầu tiên cho căn bệnh hiếm gặp này và sẽ thay đổi loại PFIC 1, 2 và 3. Mô hình điều trị cho trẻ em.

Bây giờ, ý kiến của CHMP sẽ được đệ trình lên Ủy ban châu Âu (EC) để xem xét, thường sẽ đưa ra quyết định phê duyệt trong vòng 2 tháng tới. Tại Hoa Kỳ, Bylvay đang được FDA xem xét ưu tiên và ngày mục tiêu của Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 20 tháng 7 năm 2021. Tại Liên minh châu Âu, Bylvay là IBATi duy nhất được EMA trao tặng để đánh giá nhanh. Trước đó, EMA cũng đã cấp cho Bylvay chỉ định thuốc mồ côi và chỉ định thuốc ưu tiên (PRIME) để điều trị PFIC. Ngoài PFIC, Bylvay cũng đã được cấp chỉ định thuốc mồ côi để điều trị hội chứng Alagille, atresia đường mật và viêm đường mật nguyên phát.

PFIC là một bệnh hiếm gặp, tàn phá và tàn phá ảnh hưởng đến trẻ nhỏ và có thể dẫn đến bệnh gan tiến triển, đe dọa tính mạng. Trong nhiều trường hợp, PFIC có thể gây xơ gan và suy gan trong 10 năm đầu đời. Biểu hiện dai dẳng nổi bật và rắc rối nhất của PFIC là ngứa dữ dội, thường dẫn đến suy giảm nghiêm trọng chất lượng cuộc sống. Hiện tại, không có thuốc để điều trị PFIC, và lựa chọn duy nhất cho nhiều bệnh nhân là ghép gan hoặc phẫu thuật xâm lấn khác. Việc chăm sóc tiêu chuẩn hiện tại của ghép gan phải đối mặt với những thách thức thực sự, bao gồm ức chế miễn dịch suốt đời và thách thức tìm kiếm các cơ quan cho trẻ nhỏ.

Tại Hoa Kỳ và Liên minh châu Âu, Bylvay có tiềm năng trở thành loại thuốc đầu tiên nhận được sự chấp thuận theo quy định để điều trị PFIC. Tại Hoa Kỳ, sau khi Bylvay được chấp thuận, Albireo sẽ đủ điều kiện nhận phiếu xem xét ưu tiên bệnh nhi hiếm gặp (PRV) và Bylvay sẽ được bán trên thị trường vào nửa cuối năm 2021. Hiện tại, thử nghiệm BOLD giai đoạn 3 của Bylvay để điều trị atresia đường mật và thử nghiệm ASSERT giai đoạn 3 toàn cầu để điều trị hội chứng Alagille đang được tiến hành.

Cấu trúc hóa học củaodevixibat(nguồn ảnh: medkoo.com)

Thành phần dược phẩm hoạt chất của Bylvay là odevixibat, là một chất ức chế chất ức chế chất vận chuyển axit mật mật (IBAT) tiên phong, mạnh mẽ và chọn lọc, không toàn thân, với sự tiếp xúc toàn thân tối thiểu và hoạt động cục bộ trong ruột. Hiện tại, thuốc đang được phát triển để điều trị các bệnh gan hiếm gặp ở trẻ em, bao gồm PFIC, atresia đường mật, hội chứng Alagille, v.v.; trong số đó, PFIC là chỉ dẫn mục tiêu đầu tiên.

Ron Cooper, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Albireo, cho biết: "Ý kiến tích cực của CHMP ngày nay về Bylvay đưa chúng tôi tiến gần hơn một bước đến mục tiêu đưa ra phương pháp điều trị không phẫu thuật đầu tiên trong lịch sử. Điều trị này có thể làm giảm tác động của PFIC đối với gia đình và trẻ em. gánh nặng. Bằng cách ra mắt Bylvay, chúng tôi hy vọng sẽ cung cấp cho trẻ em cứu trợ ngắn hạn các triệu chứng như ngứa và cải thiện lâu dài các thông số quan trọng như tăng trưởng.

Đánh giá tích cực của CHMP về Bylvay dựa trên dữ liệu từ 2 nghiên cứu lâm sàng (PEDFIC 1, PEDFIC 2), đây là thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 toàn cầu lớn nhất cho PFIC từng được thực hiện.

PEDFIC-1 là một ngẫu nhiên, mù đôi, nghiên cứu giai đoạn 3 kiểm soát giả dược và kết quả đáp ứng điểm cuối chính của các yêu cầu quy định của Hoa Kỳ và EU: So với giả dược, Bylvay cải thiện đáng kể ngứa da (p = 0,004) và giảm đáng kể phản ứng axit mật (SBA, p = 0,003), dung nạp tốt và tỷ lệ tiêu chảy / đi tiêu thường xuyên rất thấp (9,5% trong nhóm điều trị và 5.0% trong nhóm điều trị và 5.003

PEDFIC-2 là một nghiên cứu mở rộng giai đoạn 3 dài hạn, nhãn mở. Dữ liệu tái khẳng định hiệu quả mạnh mẽ của Bylvay, cho thấy ở những bệnh nhân được điều trị tới 48 tuần, SBA liên tục và liên tục giảm, đánh giá ngứa được cải thiện, gan và tăng trưởng Các chỉ số chức năng rất đáng khích lệ.

Trong hai nghiên cứu này, Bylvay đã được dung nạp tốt, và tiêu chảy/đi tiêu thường xuyên là các tác dụng phụ đường tiêu hóa liên quan đến điều trị phổ biến nhất. Không có sự kiện bất lợi nghiêm trọng liên quan đến điều trị xảy ra.

Nhìn chung, các nghiên cứu này đã xác nhận tiềm năng của Bylvay là phương pháp điều trị PFIC đầu tiên. PFIC là một căn bệnh tàn khốc và hiện đang được điều trị bằng phẫu thuật bao gồm ghép gan. Bylvay là một loại thuốc điều trị an toàn và hiệu quả với tiềm năng mang lại những thay đổi thực sự cho bệnh nhân PFIC và gia đình của họ. Sau khi được phê duyệt theo quy định, Albireo có kế hoạch đưa Bylvay ra thị trường vào nửa cuối năm 2021.