Concord Kylin Crysvita đã được Liên minh Châu Âu chấp thuận để điều trị cho bệnh nhân vị thành niên và người lớn!

Kyowa Kirin gần đây đã thông báo rằng Ủy ban Châu Âu (EC) đã phê duyệt Crysvita (burosumab) để điều trị cho bệnh nhân vị thành niên và người lớn mắc chứng giảm phosphate huyết liên kết X (XLH). Trước đây, Crysvita đã được phê duyệt có điều kiện để điều trị XLH trẻ em và thanh thiếu niên từ 1 tuổi trở lên, có bằng chứng hình ảnh về các bệnh xương và đang phát triển xương.

Crysvita là phương pháp điều trị duy nhất giải quyết được sinh lý bệnh nội tại của XLH. XLH là một bệnh di truyền hiếm gặp, ảnh hưởng đến xương, cơ và khớp suốt đời. Sự chấp thuận mới nhất sẽ mở rộng đối tượng áp dụng của Crysvita: tất cả bệnh nhân XLH vị thành niên ở Châu Âu có bằng chứng hình ảnh về bệnh xương (bất kể tình trạng phát triển của xương) và bệnh nhân XLH người lớn hiện đủ điều kiện để điều trị Crysvita.

Sự chấp thuận này dựa trên dữ liệu từ hai nghiên cứu giai đoạn III: Giai đoạn III UX023-CL303 là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược nhằm điều tra tính an toàn và hiệu quả của Crysvita ở bệnh nhân người lớn mắc XLH; Giai đoạn III UX023-Nghiên cứu CL304 là một thử nghiệm nhãn mở, một nhánh điều tra tác dụng của Crysvita trong việc điều trị chứng nhuyễn xương (mềm xương) ở người lớn mắc bệnh XLH. Hai nghiên cứu đã phát hiện ra rằng Crysvita làm tăng và duy trì nồng độ phosphat huyết thanh trong phạm vi bình thường, giúp chữa lành các vết nứt giả và gãy xương liên quan đến chứng nhuyễn xương, và cải thiện chứng nhuyễn xương. Các kết quả khác cho thấy bệnh nhân đã giảm đau và cứng khớp, đồng thời cải thiện chức năng thể chất và khả năng vận động theo thời gian. Sự an toàn của Crysvita phù hợp với điều được quan sát thấy trong các nghiên cứu Crysvita khác. Các tác dụng ngoại ý bao gồm phản ứng tại chỗ tiêm, tăng phosphat huyết và phản ứng quá mẫn. Không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị.

Tiến sĩ Karine Briot từ Bệnh viện Cochin ở Pháp cho biết:" Cho đến nay, bệnh nhân người lớn mắc XLH có rất nhiều lựa chọn điều trị hạn chế. Ngày nay, sự chấp thuận của&# 39 là một tiến bộ lớn, có nghĩa là lần đầu tiên những bệnh nhân người lớn mắc bệnh XLH này được điều trị nguyên nhân cơ bản của XLH."

Abdul Mullick, Chủ tịch Kyowa Kirin International, cho biết: “Sự chấp thuận của EC là một cột mốc quan trọng đối với việc quản lý XLH. XLH là một bệnh tiến triển, kéo dài suốt đời, ảnh hưởng sâu sắc đến cuộc sống của trẻ em và người lớn. Thông qua sự chấp thuận này, thanh thiếu niên và người lớn XLH cũng sẽ có thể hưởng lợi từ việc điều trị bằng Crysvita, đây là phương pháp điều trị duy nhất nhắm vào sinh lý bệnh nội tại của XLH. Bây giờ chúng tôi sẽ tập trung vào việc đảm bảo rằng nhiều bệnh nhân đủ tiêu chuẩn hơn được điều trị."

Nguồn ảnh: slideshare.net

Giảm phosphat máu liên kết X (XLH) là một bệnh di truyền hiếm gặp, gây ra các bất thường ở xương, cơ và khớp. XLH không nguy hiểm đến tính mạng, nhưng gánh nặng của nó là suốt đời và dần dần, có thể làm giảm chất lượng cuộc sống của một người&# 39. Các triệu chứng và dấu hiệu của XLH bắt đầu từ thời thơ ấu và gây ra các biến dạng của chi dưới, tầm vóc thấp và đau đớn. Những điều này sẽ dẫn đến khó khăn trong việc đi lại và các chức năng của cơ thể, ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống. Dị tật xương cộng với tình trạng giảm phosphat máu chưa được giải quyết có nghĩa là bệnh tiếp tục phát triển ở người lớn, dẫn đến đau và cứng, cũng như nhiều dị tật cơ xương, có thể sớm nhất là vào ngày thứ hai hoặc thứ ba sau khi bệnh nhân được sinh ra. Năm bị ảnh hưởng.

Thành phần hoạt chất của Crysvita' là burosumab, là một kháng thể đơn dòng IgG1 được tái tổ hợp nhân tính hoàn toàn nhằm mục tiêu liên kết và ức chế hoạt động của yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 23 (FGF-23). FGF23 là một loại hormone làm giảm nồng độ phosphate trong huyết thanh bằng cách điều chỉnh sự bài tiết phosphate ở thận và sản xuất vitamin D tích cực. Trong XLH, mức độ và hoạt động của FGF23 quá cao, dẫn đến lãng phí phốt phát và giảm phốt phát trong máu.

Crysvita có thể nhắm mục tiêu FGF-23 để ức chế hoạt động sinh học của FGF-23. Bằng cách ngăn chặn quá nhiều FGF-23 trong cơ thể bệnh nhân&# 39, Crysvita có thể tăng tái hấp thu photphat ở thận và tăng sản xuất vitamin D, do đó cũng tăng cường hấp thu photphat và canxi trong ruột. Crysvita được phát triển để điều trị các bệnh liên quan đến giảm phosphate huyết FGF-23, chẳng hạn như XLH, nhuyễn xương do khối u (TIO) / hội chứng nevus biểu bì (ENS).

Crysvita là kháng thể đơn dòng IgG1 tái tổ hợp hoàn toàn ở người đầu tiên nhắm trực tiếp vào FGF23. Thuốc được phát hiện bởi Kyowa Kirin và được phát triển với sự hợp tác của Ultragenyx.

Tại Hoa Kỳ, Crysvita đã được chấp thuận để điều trị cho trẻ em và người lớn mắc bệnh XLH từ 6 tháng tuổi trở lên. Vào tháng 6 năm nay, Crysvita một lần nữa được FDA Hoa Kỳ chấp thuận như một chỉ định mới cho bệnh nhân trẻ em và người lớn ≥ 2 tuổi để điều trị chứng nhuyễn xương do khối u (TIO), có thể gây giảm phosphate huyết và nhuyễn xương. Điều đáng nói là Crysvita là loại thuốc đầu tiên được phê duyệt để điều trị XLH, và cũng là loại thuốc đầu tiên được phê duyệt để điều trị cho bệnh nhân TIO có khối u không thể định vị hoặc loại bỏ triệt để.