Chất ức chế CXCL-8 Ladrixin bước vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3: Nó có thể bảo vệ các tế bào Β tụy và trì hoãn tiến triển bệnh!

Dompe, một công ty dược phẩm sinh học hàng đầu của Ý, gần đây đã thông báo rằng họ đã ghi danh bệnh nhân đầu tiên trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đánh giá hiệu quả và an toàn của một loại thuốc phân tử nhỏ uống mới ladrixin để điều trị bệnh tiểu đường loại 1 mới khởi phát (T1D) thanh thiếu niên và người lớn.

Đây là một ngẫu nhiên, đa trung tâm, mù đôi, thử nghiệm giả dược giai đoạn 3. Các bệnh nhân được ghi danh là thanh thiếu niên T1D mới khởi phát và người lớn có chức năng β tế bào dư thấp. Mục đích chính là để đánh giá sự ức chế của CXCL-8 (IL- 8) Hoạt động sinh học để duy trì hiệu quả của chức năng β tế bào. Hiện tại, địa điểm thử nghiệm lâm sàng của thử nghiệm ở Hoa Kỳ đã bắt đầu tuyển dụng bệnh nhân và dự kiến bắt đầu nghiên cứu vào nửa đầu năm 2021. Việc tuyển dụng các địa điểm thi ở châu Âu dự kiến sẽ tiếp tục cho đến năm 2022.

Việc bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của ladarixin theo sau kết quả của thử nghiệm giai đoạn 2 (NCT02814838), được công bố tại hội nghị khoa học trực tuyến của Hiệp hội Tiểu đường Hoa Kỳ (ADA) 2020 và được công bố trên tạp chí y tế quốc tế Diabetes vào tháng 6 năm 2020 . Trong nghiên cứu giai đoạn 2, không có quan sát an toàn liên quan đến lâm sàng nào được phát hiện giữa hai nhóm nghiên cứu. Ngoài ra, trong nghiên cứu giai đoạn 2, phương pháp mới ức chế CXCL-8 (IL-8) đã cho thấy tác dụng tốt trong việc bảo tồn tế bào β tụy và trì hoãn tiến triển bệnh ở bệnh nhân T1D mới khởi phát. Trong nghiên cứu, ladarixin được dung nạp tốt.

T1D là một bệnh tự miễn mãn tính. Theo thời gian, nó có thể dẫn đến mất khối lượng β tế bào β chức năng qua trung gian miễn dịch, dẫn đến tiểu đường triệu chứng và phụ thuộc insulin suốt đời. Các phương pháp điều trị hiện có tập trung vào kiểm soát lượng đường trong máu và không giải quyết nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng để trì hoãn tiến triển bệnh bằng cách duy β chức năng tế bào gốc.

CXCL-8 đã được gọi là IL-8, một chemokine ủng hộ viêm liên quan đến phản ứng miễn dịch bẩm sinh, và là trung gian quan trọng của một loạt các bệnh miễn dịch và chuyển hóa, bao gồm cả T1D. Bằng cách ngăn chặn thụ thể tế bào CỦA NÓ CXCR1/2 để điều chỉnh hoặc ức chế hoạt động của CXCL-8, nó có thể được coi là một mục tiêu cho sự phát triển của các liệu pháp sáng tạo nhằm làm chậm sự tiến triển của T1D.

Ladarixin là một phân tử nhỏ bằng miệng đang được điều tra, hoạt động như một chất ức chế allosteric kép không cạnh tranh của các thụ thể CXCL8 (IL-8) CXCR1 và CXCR2. Bằng cách ngăn chặn thụ thể CXCR1/2, ladarixin có thể ngăn ngừa viêm và phá hủy trung gian hệ thống miễn dịch của các tế bào β trong các đảo tụy, đó là một dấu hiệu của T1D. Ức chế CXCR1/2 đã được chứng minh là ngăn ngừa và đảo ngược T1D ở chuột. Hiện tại, ladrixin chưa được chấp thuận để sử dụng ở bất kỳ quốc gia nào.