Thuốc mới của NASH đạt đến giai đoạn 2 Điểm cuối lâm sàng, mỡ gan giảm đi 60%

Vào ngày 4 tháng 4 giảm mức mỡ gan của bệnh nhân hơn 60% so với đường cơ sở, Để đạt được mức giảm đáng kể về ý nghĩa thống kê.

NASH là một bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu nghiêm trọng (NAFLD), đề cập đến một hội chứng bệnh lý của sự lắng đọng chất béo quá mức trong các tế bào gan gây ra bởi các yếu tố khác ngoài rượu. Theo thống kê, trên toàn thế giới, bệnh nhân NASH đã vượt quá 100 triệu. NASH gây viêm và thoái hóa tế bào gan. Sự tiến triển của NASH sẽ gây ra xơ gan, xơ gan và suy gan, và cũng có thể gây ra ung thư gan. Là một loại viêm chuyển hóa, bệnh nhân NASH dự kiến ​​sẽ vượt quá 350 triệu trong 2030, và sự xuất hiện của nó liên quan chặt chẽ đến các yếu tố như béo phì, tiểu đường và chuyển hóa lipid máu bất thường. Phương pháp điều trị hiện tại vẫn còn tương đối khan hiếm.

Akero' s AKR-001 là một loại mới của yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi tác dụng dài 21 (FGF 21) tương tự. Nó kết hợp chuỗi polypeptide FGF 21 với phần Fc của immunoglobulin và được coi là một loại thuốc điều trị NASH tiềm năng. Nghiên cứu trong thập kỷ qua đã chỉ ra rằng hormone nội sinh FGF 21 đóng vai trò chính trong quá trình trao đổi chất và điều hòa tín hiệu của con người, và nó có thể hoạt động trên các hệ thống cơ quan khác nhau bao gồm cả gan. Thông thường nó được giải phóng tự nhiên để bảo vệ các cơ quan khỏi căng thẳng và khôi phục sự cân bằng trao đổi chất. So với FGF tự nhiên 21, thuốc này có thể cải thiện đáng kể tính ổn định và thời gian bán hủy, đồng thời tăng cường sự gắn kết và hoạt động của thụ thể.

Nghiên cứu, được gọi là BALANCED, là một giai đoạn ngẫu nhiên, mù đôi, giai đoạn 2 một thử nghiệm lâm sàng với nhóm được kiểm soát giả dược. Tổng cộng có 80 bệnh nhân trưởng thành có NASH được xác nhận bằng sinh thiết đã tham gia. Dữ liệu thử nghiệm cho thấy trong tuần điều trị 12, nồng độ mỡ gan tuyệt đối của tất cả các bệnh nhân trong nhóm liều AKR-001 đã giảm đáng kể so với ban đầu, đạt đến điểm cuối chính của thử nghiệm. Ngoài ra, tất cả các nhóm liều AKR-001 đều đạt đến điểm cuối thứ phát là giảm mỡ gan và các nhóm liều 50 mg và 70 đã đạt được mức giảm tương đối hơn 70% .

GG quote; Chúng tôi rất vui mừng khi nhận được những kết quả thử nghiệm tích cực này, hỗ trợ chúng tôi tiếp tục phát triển AKR-001 để điều trị cho bệnh nhân NASH,"e; Andrew Cheng, MD, Chủ tịch và Giám đốc điều hành Akero cho biết."e; Không có liệu pháp nào được FDA chấp thuận cho bệnh nhân NASH. AKR-001 có khả năng cung cấp cho họ một lựa chọn điều trị quan trọng. Chúng tôi mong muốn có được dữ liệu thử nghiệm hoàn chỉnh để chuẩn bị cho sự phát triển tiếp theo của AKR-001.&trích dẫn;