Novartis Mayzent Treatment tiếp tục làm chậm tiến trình khuyết tật 0010010 Suy giảm nhận thức trong 5 năm!

Novartis gần đây đã thông báo rằng dữ liệu mới nhất về thuốc đa xơ cứng Mayzent (siponimod) đã được công bố trong bản bổ sung tháng 4 của Hiệp hội Y học Thần kinh Hoa Kỳ Neurology. Những dữ liệu này dựa trên bằng chứng lâm sàng hiện có: Ở những bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng tiến triển thứ cấp (SPMS), Mayzent đã được chứng minh là làm chậm tiến triển của khuyết tật thể chất và mang lại lợi ích nhận thức. Mặc dù mỗi bệnh nhân 0010010 # 39; quá trình đa xơ cứng (MS) là duy nhất, trong vòng 10 năm sau khi bắt đầu tái phát nhiều lần xơ cứng (RRMS), {{4} } / 4 bệnh nhân RRMS chuyển sang SPMS trong quá trình điều trị.

Dữ liệu từ thử nghiệm mở rộng nhãn mở EXPAND 5 năm được công bố lần này đã đánh giá hiệu quả và độ an toàn lâu dài của Mayzent ở bệnh nhân SPMS. Trong thử nghiệm mở rộng, bệnh nhân tiếp tục được điều trị Mayzent (nhóm Mayzent) hoặc chuyển từ điều trị bằng giả dược sang điều trị Mayzent (nhóm chuyển đổi giả dược). Dữ liệu cho thấy so với nhóm chuyển đổi giả dược, bệnh nhân trong nhóm Mayzent ít có khả năng xác nhận tiến triển khuyết tật (CDP) ít hơn đáng kể ở 3 và 6 tháng (tương ứng: p=0. {{ 6}} và p=0. 0048), trong đó nêu bật điều trị sớm Những lợi thế. Do nguyên nhân gây ra bệnh viêm phổi coronavirus mới (COVID-19), sau cuộc họp thường niên 2020 của Viện Hàn lâm Thần kinh học Hoa Kỳ (AAN 2020) đã bị hủy, những dữ liệu này đã được đưa vào tạp chí bổ sung của Thần kinh học vào tháng Tư, và dữ liệu tiếp tục cho thấy Mayzent Khả năng giúp bệnh nhân duy trì sự độc lập trong thời gian dài bằng cách trì hoãn các tác động lâu dài của tiến triển bệnh và suy giảm nhận thức.

Dữ liệu mới cũng cho thấy nhóm Mayzent đã giảm 52% tỷ lệ tái phát hàng năm (ARR) so với nhóm chuyển đổi giả dược (p 0010010 lt; 0. 0001). So với nhóm chuyển đổi giả dược, nguy cơ suy giảm nhận thức (được thử nghiệm theo mô hình kỹ thuật số tượng trưng) được xác nhận bởi nhóm Mayzent tại 6 tháng đã giảm 23% (p=0. { {9}}). Các lợi ích điều trị lâm sàng được quan sát bởi nhóm Mayzent kéo dài 5 năm, nêu bật những lợi thế của điều trị sớm. Tỷ lệ các tác dụng phụ là phù hợp với thời gian điều trị kiểm soát. Mở rộng nhãn mở rộng EXPAND đang tiếp tục và sẽ kéo dài trong tổng số 7 năm.

Các dữ liệu Mayzent khác được chia sẻ trong cùng một vấn đề về Thần kinh học bao gồm phân tích sau khám nghiệm mới từ EXPAND, cho thấy trong số các bệnh nhân SPMS, bao gồm cả những người có khả năng di chuyển thấp hơn và bệnh tiến triển hơn, Mayzent tiếp tục giảm chất xám vỏ não (cGM) và bệnh teo cơ . Trong nhóm nhỏ được nghiên cứu, Mayzent đã giảm teo cGM 48-116% so với giả dược (p 0010010 lt; 0. 01 trong cả 12 tháng [M 12 ] và tháng 24 tháng [M 24]), đã giảm teo đồi thị Giảm 30-68% (p 0010010 lt; 0. {{12}} tại cả M 12 và M 24; ngoại trừ trong nhóm phụ của 0010010 quote; khóa học 0010010 gt; 15 năm 0010010 quote ;, p=0. 1029 tại M 12). Kết hợp với các phân tích khác, những phát hiện này có thể được chuyển thành các tác dụng có lợi đối với kết quả lâm sàng lâu dài, bao gồm tiến triển khuyết tật và suy giảm nhận thức.

Dựa trên các bằng chứng tiền lâm sàng hiện có (Mayzent có thể thúc đẩy cơ chế sửa chữa của hệ thần kinh trung ương [CNS]), phân tích thêm về tác động của Mayzent đối với sự thay đổi tốc độ truyền từ hóa (MTR) ở bệnh nhân SPMS. MTR là một kỹ thuật được sử dụng rộng rãi để xác định hàm lượng myelin trong não. Kết quả MTR cho thấy Mayzent giảm đáng kể sự khử ion, xác nhận những phát hiện tiền lâm sàng trước đó về tái kết hợp.

Bruce Cree, MD, giáo sư về hóa học cứng tại Đại học California, Trường Y khoa San Francisco, cho biết: 0010010 quote; Những dữ liệu này nhấn mạnh tầm quan trọng của các can thiệp điều trị sớm bằng thuốc điều trị thay đổi bệnh (như Mayzent ) để đảm bảo rằng các bệnh nhân MS đang tiến triển sẽ nhận được hiệu quả lâu dài nhất có thể. Không bao giờ là quá sớm để đi trước tiến trình của bệnh đa xơ cứng, bởi vì phát hiện sớm các thay đổi về thể chất và nhận thức - ngay cả những thay đổi tinh tế - có thể chỉ ra bệnh đa xơ cứng. Tiến bộ để bạn có thể can thiệp kịp thời. 0010010 quote;

Mặc dù sự tiến triển của bệnh đa xơ cứng (MS) ở mỗi bệnh nhân là duy nhất và bị ảnh hưởng bởi nhiều yếu tố, bao gồm cả việc sử dụng liệu pháp điều chỉnh bệnh MS (DMT), ước tính có tới 80% tái phát bệnh đa xơ cứng (RRMS) Bệnh nhân cuối cùng sẽ chuyển sang SPMS. Do đó, điều quan trọng là bệnh nhân nên bắt đầu điều trị sớm để làm chậm tiến trình khuyết tật. Tiến triển khuyết tật thường bao gồm, nhưng không giới hạn, ảnh hưởng đến khả năng vận động, có thể dẫn đến bệnh nhân cần hỗ trợ đi bộ hoặc xe lăn, rối loạn chức năng bàng quang và suy giảm nhận thức.

Thành phần hoạt chất dược phẩm của Mayzent 0010010 # {1}} là siponimod, là một thế hệ mới, thụ thể spakenosine - 1 - thụ thể phosphate (S 1 P) bộ điều biến liên kết có chọn lọc với các thụ thể S 1 P 1 và S 1 P 5 . Khi liên kết với thụ thể phụ S 1 P 1 trên tế bào lympho, siponimod có thể ngăn các tế bào lympho rời khỏi các hạch bạch huyết, do đó ngăn chúng xâm nhập vào hệ thống thần kinh trung ương (CNS) của bệnh nhân MS và chơi thuốc chống vai trò quan trọng. Ngoài ra, siponimod cũng có thể nhập CNS và liên kết trực tiếp với S 1 P 5 và S 1 P 1 các thụ thể phụ trên các tế bào cụ thể (oligodendrocytes và astrocytes) myel hóa và ngăn ngừa viêm.

Mayzent đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt vào tháng 3 năm (CIS). Tại Liên minh Châu Âu, Mayzent đã được phê duyệt vào tháng 1 2020 để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc SPMS, cụ thể: có các đặc điểm hình ảnh với hoạt động tái phát hoặc viêm (ví dụ, tổn thương hoặc hoạt động của T-{4}} được tăng cường , T 2 mới hoặc mở rộng) là bằng chứng cho bệnh nhân mắc bệnh hoạt động, trì hoãn sự phát triển của khuyết tật thể chất.

Điều đáng nói là Mayzent là thuốc uống đầu tiên được chấp thuận cho bệnh nhân SPMS mắc bệnh hoạt động và là thuốc điều trị được phê duyệt đầu tiên cho bệnh nhân SPMS bị bệnh hoạt động trong những năm qua 15 . Thuốc đã được chứng minh là có hiệu quả trong việc trì hoãn sự tiến triển của bệnh và sẽ giải quyết một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể trong dân số bệnh nhân mắc SPMS hoạt động.

Novartis cam kết đưa Mayzent đến với các bệnh nhân trên khắp thế giới và các hồ sơ theo quy định hiện đang được tiến hành ở nhiều quốc gia (bao gồm cả Trung Quốc). Thành công của Mayzent 0010010 # 39; rất quan trọng đối với Novartis, bởi vì Gilenya, một công ty khác của 0010010 # 39; thuốc bom tấn MS có doanh thu hàng năm là $ { {4}} tỷ, đang đối mặt với sự cạnh tranh ngày càng tăng. Ngành công nghiệp rất lạc quan về triển vọng kinh doanh của Mayzent 0010010 # 39; và một số nhà phân tích dự đoán rằng doanh số cao nhất của Mayzent 0010010 # 39; {4}} tỷ đô la Mỹ. 0010010 nbsp;

nguồn:Novartis công bố dữ liệu Mayzent® (siponimod) mới cho thấy hiệu quả duy trì trong việc trì hoãn khuyết tật đến năm năm ở những bệnh nhân bị đa xơ cứng tiến triển thứ cấp (SPMS)