Roche và NeuExcell đã đạt được hợp tác chiến lược để phát triển các liệu pháp mới bằng cách sử dụng nền tảng liệu pháp gen tái tạo thần kinh!

Công ty trị liệu gen Spark Therapeutics và NeuExcell Therapeutics của Roche&đã đạt được sự hợp tác về liệu pháp gen để phát triển một phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả cho bệnh nhân mắc bệnh Huntington&# 39 (HD).

HD là một bệnh não di truyền không thể chữa khỏi do một gen khiếm khuyết trên nhiễm sắc thể số 4. Do bệnh ảnh hưởng đến các bộ phận khác nhau của não, ảnh hưởng đến vận động, hành vi và nhận thức. Bệnh nhân ngày càng khó đi lại, suy nghĩ, suy luận, nuốt và nói. Cuối cùng, chăm sóc toàn thời gian sẽ được yêu cầu. Các biến chứng liên quan đến HD thường gây tử vong.

Theo các điều khoản của thỏa thuận, Spark Therapeutics sẽ mua lại nền tảng và khả năng trị liệu gen tái tạo dây thần kinh độc quyền của NeuExcell' Nhóm nghiên cứu của NeuExcell&# 39 sẽ hợp tác chặt chẽ với Spark Therapeutics để thúc đẩy dự án. Theo giấy phép tùy chọn, NeuExcell đủ điều kiện nhận các khoản thanh toán trước, phí cấp phép, R& D và các khoản thanh toán cho mốc doanh số, lên tới khoảng 190 triệu đô la Mỹ, cộng với tiền bản quyền sản phẩm. Spark Therapeutics có quyền chọn cấp phép độc quyền toàn cầu của NeuExcell' cho dự án HD.

Quan điểm chung hiện nay cho rằng tế bào thần kinh trưởng thành ở động vật có vú là không thể thay thế được nên việc điều trị các bệnh về não thường tập trung vào việc làm chậm tiến triển của bệnh. NeuExcell có thể đã bắt đầu một phương pháp tái tạo mô thần kinh. Nền tảng liệu pháp gen tái tạo thần kinh của công ty&# 39 được xây dựng dựa trên công nghệ phân biệt nhân tố phiên mã. Nền tảng cố gắng lập trình lại các tế bào thần kinh đệm nội sinh (chẳng hạn như tế bào hình sao) xung quanh tế bào thần kinh thành các tế bào thần kinh mới có chức năng, thường phản ứng sau khi tế bào thần kinh bị thương hoặc chết.

Mặc dù các tế bào thần kinh không thể tự phân chia và tái tạo, các tế bào thần kinh đệm là nguồn tái tạo để tạo ra các tế bào thần kinh mới tại vị trí bị thương và quy mô của chúng đủ lớn để tạo ra các tác dụng điều trị có ý nghĩa. NeuExcell đang phát triển một liệu pháp gen tái tạo thần kinh dựa trên vi-rút liên kết với adeno (AAV) để tái tạo các tế bào thần kinh mới có chức năng tại vị trí thoái hóa thần kinh.

Nền tảng sóng mang AAV độc quyền tiên tiến của Spark Therapy&# 39 cho hệ thần kinh trung ương sẽ mang lại lợi thế lớn cho các dự án HD R& D. Công ty đã đi đầu trong lĩnh vực nghiên cứu liệu pháp gen trong hơn 20 năm và có kiến ​​thức sâu rộng và năng lực trong lĩnh vực này, sẽ được sử dụng để thúc đẩy sự phát triển của các dự án HD.

Bằng cách kết hợp chuyên môn hiện có của Spark Therapy' về phát triển liệu pháp gen với khả năng nghiên cứu liệu pháp gen tái tạo thần kinh của NeuExcell', sự hợp tác này nhằm mục đích thúc đẩy tiềm năng của liệu pháp gen cho Huntington&# Cộng đồng bệnh 39; s.