Các mới IgG antibody cắt enzyme Idefirix đã được chấp thuận bởi liên minh châu Âu để sử dụng trong bệnh nhân ghép thận cao nhạy cảm!

Hansa biopharma là một nhà lãnh đạo trong việc phát triển công nghệ enzyme miễn dịch để điều trị các bệnh IgG-mediated hiếm. Gần đây, công ty thông báo rằng Ủy ban châu Âu (EC) có điều kiện để phê duyệt kháng thể IgG mới làm giảm enzyme Idefirix (imlifidase) để sử dụng trong bệnh nhân ghép thận rất nhạy cảm.

Việc phê duyệt chính thức của EC đã được 2 tháng sau khi cơ quan thuốc châu Âu (EMA) Ủy ban sản phẩm thuốc cho người sử dụng (CHMP) đã ban hành một ý kiến đánh giá tích cực. Trước đây, chmp đã khuyến cáo rằng idefirix được phê duyệt có điều kiện cho desensitization xử ở bệnh nhân người lớn với rất nhạy cảm thận cấy ghép được kết hợp chéo với các nhà tài trợ có sẵn chết.

Các thành phần dược phẩm hoạt động của Idefirix là imlifidase, đó là một enzyme cắt kháng thể độc đáo có nguồn gốc từ Streptococcus pyogenes, mà đặc biệt có thể nhắm mục tiêu IgG và ức chế các phản ứng miễn dịch IgG-mediated. Ứng dụng của imlifidase là một phương pháp mới để loại bỏ IgG gây bệnh. Nó có một chế độ khởi phát nhanh chóng, mà có thể nhanh chóng cleave IgG kháng thể và ức chế phản ứng của họ trong vòng một vài giờ sau khi chính quyền.

Hiện nay, imlifidase đang được phát triển như là một điều trị cho cấy ghép thận ở bệnh nhân rất nhạy cảm. Thuốc là một loại enzyme giảm chất kháng thể mới có thể loại bỏ các rào cản miễn dịch. Imlifidase được quản lý như một truyền tĩnh mạch đơn trước khi cấy ghép, có thể nhanh chóng làm bất hoạt các kháng thể đặc hiệu nhà tài trợ (DSAs). Thuốc có khả năng làm tăng đáng kể cơ hội lấy một ghép thận cho bệnh nhân rất nhạy cảm.

Trong số các bệnh nhân rất nhạy cảm chờ đợi cho cấy ghép thận, có một nhu cần y tế lớn chưa được đáp ứng. Những bệnh nhân này thường vẫn ở trong trạng thái bệnh yếu trong thời gian điều trị thẩm tách dài hạn, và các cơ hội để nhận cấy ghép thận là rất hạn chế. Dữ liệu lâm sàng cho thấy rằng imlifidase có thể nhanh chóng và đặc biệt cleave kháng thể IgG, thành công cho phép các bệnh nhân trải qua cuộc sống tiết kiệm thận transplants. Dài hạn theo dõi dữ liệu phát hành tháng ba năm nay cho thấy rằng sau khi bệnh nhân rất nhạy cảm đã nhận được điều trị imlifidase và thận transplantation, tỷ lệ sống sót 2 năm của ghép là cao như 89%.

Soren Tulstrup, chủ tịch và CEO của Hansa biopharma, nói: "chúng tôi rất vui mừng về quyết định của ngày hôm nay của EC's chấp nhận Idefirix để điều trị bệnh nhân ghép thận rất nhạy cảm. Đây là loại thuốc đầu tiên được chấp thuận bởi Hansa và sẽ chờ đợi hàng ngàn ở châu Âu. Các bệnh nhân rất nhạy cảm của cuộc sống-tiết kiệm cấy ghép thận mang lại hy vọng. "

Idefirix đã được đánh giá như là một phần của chương trình ưu tiên của EMA thuốc (PRIME). Kế hoạch cung cấp hỗ trợ khoa học và quy định sớm và tăng cường cho các loại thuốc có tiềm năng duy nhất để giải quyết các nhu cầu y tế không đáp ứng đáng kể giữa các bệnh nhân. Vào tháng 2017, imlifidase đã được trao giải thưởng PRIME bằng EMA.

Ngày 28 tháng 2, 2019, EMA chấp nhận ứng dụng ủy quyền tiếp thị (MAA) cho imlifidase trong cấy ghép thận dựa trên dữ liệu từ 4 nghiên cứu giai đoạn II hoàn thành ở Thụy Điển, Pháp và Hoa Kỳ. Mỗi nghiên cứu đạt đến tất cả các điểm cuối chính và trung học, chứng minh hiệu quả và an toàn của imlifidase trong việc đạt được cấy ghép thận thành công.

Tại Hoa Kỳ, sau khi đạt một thỏa thuận với FDA, Hansa biopharma đã đệ trình một đề xuất nghiên cứu cho FDA vào ngày 17 tháng 6 năm 2020. Điều này ngẫu nhiên kiểm soát nghiên cứu lâm sàng được lên kế hoạch để bắt đầu trong quý thứ tư năm nay và tuyển dụng 45 bệnh nhân rất nhạy cảm trong 10-15 Trung tâm tại Hoa Kỳ. Các dữ liệu có thể hỗ trợ việc nộp đơn xin giấy phép sản phẩm sinh học (BLA) tại Hoa Kỳ trước khi 2023.