Vitrakvi được chấp thuận tại Vương Quốc Anh đối với điều trị NTRK Fusion Solid khối u

Dược phẩm khổng lồ của Đức Bayer (Bayer) chính xác ung thư thuốc Vitrakvi (larotrectinib) gần đây đã nhận được tin tốt ở Anh. Viện y tế và tối ưu hóa lâm sàng (NICE) đã ban hành hướng dẫn phê duyệt Vitrakvi để sử dụng trong dịch vụ y tế quốc gia (NHS) của Vương Quốc Anh, cho các khối u rắn có chứa một thụ thể neurotrophic tyrosine kinase (NTRK) gen Fusion trong khối u bệnh nhân trẻ em và người lớn, đặc biệt: bệnh nhân tích cực gen NTRK Fusion, địa phương tiên tiến, di căn hoặc phẫu thuật cắt bỏ có thể gây ra các biến chứng nghiêm trọng , và không có tùy chọn điều trị thay thế thỏa đáng. Điều đáng nói là Vitrakvi là "loài ung thư không giới hạn đầu tiên (không liên quan đến mô học)" thuốc được cung cấp bởi Vương Quốc Anh thông qua quỹ ung thư (CDF) cho bệnh nhân NHS.

Vitrakvi là một chất ức chế TRK truyền miệng tiên phong, là phương pháp điều trị độc lập về mô học, đặc biệt được phát triển để điều trị các khối u mang kết hợp gen NTRK, bất kể khối u có nguồn gốc trong cơ thể. TRK Fusion-driven khối u có thể xảy ra trong các bộ phận khác nhau của cơ thể, thường là trong các loại khối u hiếm, và các lựa chọn điều trị thông thường (chẳng hạn như phẫu thuật, hóa trị, xạ trị, vv) có thể không được thỏa đáng. Vitrakvi có hiệu quả mạnh ở trẻ em và người lớn với khối u Fusion TRK, bao gồm hệ thống thần kinh trung ương chính (CNS) khối u và di căn não, có thể cung cấp tỷ lệ thuyên giảm cao và remissions lâu dài.

Vào cuối tháng 2018, Vitrakvi nhận được lô hàng đầu tiên trên thế giới tại Hoa Kỳ, trở thành chất ức chế TRK miệng đầu tiên chấp thuận trong lịch sử và là "loài ung thư không giới hạn đầu tiên, phổ rộng" chống ung thư thuốc không liên quan đến loại khối u, mở ra một kỷ nguyên mới của "khối u Agnostic" điều trị. Hiện nay, Vitrakvi đã được chấp thuận ở nhiều quốc gia và khu vực trên thế giới, bao gồm cả liên minh châu Âu.

NICE của quyết định tại Vương Quốc Anh được dựa trên dữ liệu tổng hợp từ tổng số 102 bệnh nhân từ giai đoạn tôi nghiên cứu của bệnh nhân người lớn, giai đoạn II điều hướng nghiên cứu của người lớn và bệnh nhân nhi khoa, và nghiên cứu giai đoạn I/II hướng đạo của bệnh nhân nhi khoa, trong đó 93 bệnh nhân là từ các nhóm phân tích chính Kết quả cho thấy Vitrakvi điều trị cho thấy một tỷ lệ thuyên giảm cao, kéo dài và thuyên giảm nhanh chóng. Dữ liệu cụ thể là: bộ phân tích chính cho thấy tổng tỷ lệ phản hồi (ORR) là 72% (95% CI: 62, 81), trong đó tỷ lệ phản hồi đầy đủ (CR) là 16% và tỷ lệ phản hồi một phần (PR) là 55%. Trong một phân tích bổ sung, bao gồm cả bệnh nhân CNS chính, ORR là 67% (95% CI: 57, 76), với CR của 15% và PR của 51%.

Tại thời gian phân tích chính, thời gian trung bình để trả lời đầu tiên cho bệnh nhân nhận Viktarvy là 1,81 tháng. Tại thời điểm phân tích, thời gian thuyên giảm trung bình đã không đạt được (phạm vi: 1.6 + đến 38.7 + tháng), và 75% bệnh nhân có thời gian thuyên giảm ≥ 12 tháng. Trong số những bệnh nhân được điều trị, 88% (95% CI: 81, 95) vẫn còn sống một năm sau khi bắt đầu điều trị. Tại thời gian của phân tích, sự tiến triển trung bình-sống còn miễn phí (PFS) đã không đạt được. Sự an toàn của 125 bệnh nhân với NTRK gen Fusion đã được đánh giá. Hầu hết các sự kiện bất lợi (AEs) là lớp 1 hoặc lớp 2. Chỉ có 3% bệnh nhân phải ngừng điều trị vĩnh viễn do AEs xảy ra trong quá trình điều trị. Mười chín (15%) bệnh nhân báo cáo giảm liều, trong đó 10 (8%) là do các sự kiện bất lợi. Hầu hết các sự kiện bất lợi dẫn đến giảm liều xảy ra trong ba tháng đầu điều trị.

Viktarvy điều trị TRK Fusion-driven người lớn và trẻ em với bệnh ung thư có cải tiến đáng kể về mặt lâm sàng trong chất lượng cuộc sống của bệnh nhân (QoL). Trong hai thử nghiệm lâm sàng đa Trung tâm toàn cầu, 60% bệnh nhân người lớn đã báo cáo sự cải tiến trong điểm sức khỏe toàn cầu EORTC QLQ-C30. Đối với bệnh nhân nhi khoa, 76% bệnh nhân đã báo cáo sự cải thiện trong tổng số điểm của PedsQL.

Amanda Cunnington, Bayer Anh của giám đốc thuốc cho bệnh nhân, cho biết: "Bayer hoan nghênh đề nghị của NICE cho Viktarvy bởi vì nó sẽ cung cấp cho các bác sĩ lâm sàng tại Vương Quốc Anh là cơ hội đầu tiên để cung cấp cho người lớn và bệnh nhân nhi với TRK Fusion-driven ung thư để nhắm mục tiêu điều khiển bệnh của họ-cụ Bayer tự hào hợp tác với NICE và hệ thống dịch vụ quốc gia của Anh (NHS) trong suốt quá trình đánh giá điều trị tiên phong này để mang lại một dân số bằng miệng có khả năng mới có lợi cho bệnh nhân ung thư được điều khiển bởi TRK Fusion. "

NTRK gen Fusion là một thay đổi di truyền bất thường tồn tại trong một loạt các khối u, dẫn đến không kiểm soát được tín hiệu TRK và tăng trưởng khối u. Ngày càng có nhiều bằng chứng cho thấy rằng các NTRKs gen mã hóa TRKs protein có thể bất thường kết hợp với các gen khác, tạo ra các tín hiệu có thể gây ung thư phát triển trong nhiều bộ phận của cơ thể. TRK Fusion ung thư nói chung là hiếm, ảnh hưởng đến không có nhiều hơn một vài nghìn bệnh nhân ở châu Âu mỗi năm. TRK Fusion có thể ảnh hưởng đến trẻ em và người lớn và xảy ra ở các tần số khác nhau trong các loại khối u khác nhau.

Các thành phần dược phẩm hoạt động của vitrakvi là larotrectinib, đó là một mạnh, uống, chọn lọc tropomyosin thụ thể kinase (trks) chất ức chế được thiết kế để trực tiếp mục tiêu trk (bao gồm trkb, trkb, và trkc), dẫn đến tắt máy trk cầu chì con đường tín TRK Fusion ung thư nói chung là hiếm và ảnh hưởng đến không có nhiều hơn một vài nghìn bệnh nhân ở châu Âu mỗi năm. Bệnh có thể ảnh hưởng đến trẻ em và người lớn và xảy ra ở các tần số khác nhau trong các khối u khác nhau. Trong các nghiên cứu lâm sàng, Vitrakvi đã được điều tra và xử lý 29 khối u rắn với các mô học khác nhau. Kết quả cho thấy Vitrakvi có hoạt tính chống khối u đáng kể và bền vững chống lại các khối u Fusion TRK, bao gồm các khối u chính của CNS và di căn não, bất kể tuổi bệnh nhân và mô học khối u.

Nguồn:Dễ thươngApproves uống thuốc VITRAKVI (larotrectinib), các mô học đầu tiên-điều trị độc lập để được làm sẵn có ở Anh, cho trẻ em và người lớn với TRK Fusion hướng ung thư