Astellas Prograf (Tacrolimus) được chấp thuận cho chỉ dẫn mới ở Hoa Kỳ

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) gần đây đã phê duyệt Astellas Prograf (tacrolimus) cho một ứng dụng mới kết hợp với các tác nhân ức chế miễn dịch khác để ngăn chặn sự đào thải nội tạng ở người lớn và bệnh nhân nhi đang trải qua ghép phổi. Sự chấp thuận này dựa trên một nghiên cứu không xâm lấn (quan sát) cung cấp bằng chứng trong thế giới thực (RWE) về tính hợp lệ.

Tại Hoa Kỳ, Prograf ban đầu được chấp thuận để ngăn ngừa đào thải nội tạng ở bệnh nhân ghép gan, và sau đó được chấp thuận để ngăn ngừa đào thải nội tạng ở bệnh nhân ghép thận và tim. Prograf cũng thường được sử dụng trong thực hành lâm sàng của bệnh nhân ghép phổi.

Sự chấp thuận này của FDA đánh dấu sự chấp thuận đầu tiên của một loại thuốc ức chế miễn dịch để ngăn ngừa sự từ chối ở bệnh nhân trưởng thành và trẻ em trải qua ghép phổi. Prograf là loại thuốc ức chế miễn dịch duy nhất được chấp thuận sử dụng trong dân số này.

Sự chấp thuận này phản ánh: Theo quy định của FDA, một nghiên cứu được thiết kế tốt, không xâm lấn dựa trên dữ liệu thực tế phù hợp với mục đích (RWD), khi so sánh với một sự kiểm soát phù hợp, là cách nó được coi là đầy đủ và được kiểm soát tốt.

Cụ thể, để hỗ trợ phê duyệt nghiên cứu không xâm lấn cho chỉ định mới này, với sự hỗ trợ của Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ (HHS), RWD từ Cơ quan đăng ký khoa học người nhận cấy ghép (SRTR) đã được sử dụng. Những dữ liệu này được thu thập từ tất cả các trường hợp ghép phổi ở Hoa Kỳ và Tệp Death Master của Cơ quan An sinh Xã hội Hoa Kỳ (SSA) đóng vai trò là kho lưu trữ dữ liệu tử vong đáng tin cậy để cung cấp thông tin bổ sung. Dữ liệu cho thấy so với lịch sử tự nhiên được ghi nhận rõ ràng của các loại thuốc cấy ghép không có hoặc rất ít liệu pháp ức chế miễn dịch, bệnh nhân ghép phổi được điều trị bằng Prograf như một phần của chế độ ức chế miễn dịch đa thuốc đã cải thiện đáng kể kết quả.

Ngoài RWE từ các nghiên cứu không can thiệp, các thử nghiệm ngẫu nhiên có kiểm soát sử dụng Prograf trong các ca cấy ghép nội tạng rắn khác đã cung cấp bằng chứng thuyết phục về hiệu quả. Bằng chứng thử nghiệm lâm sàng khác từ các ấn phẩm nghiên cứu hỗ trợ đóng góp độc lập của Prograf như một phần của chương trình ức chế miễn dịch đa thuốc.

Về thuốc, Prograf chỉ có thể được kê đơn bởi các bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị ức chế miễn dịch và quản lý cấy ghép nội tạng. Bệnh nhân nhận thuốc nên được quản lý tại các cơ sở được trang bị đủ phòng thí nghiệm và hỗ trợ nguồn lực y tế. Prograf có liên quan đến việc tăng nguy cơ u lympho và các khối u ác tính khác, và tăng tính nhạy cảm với vi khuẩn, virus, nấm và động vật nguyên sinh, bao gồm nhiễm trùng cơ hội.

Ở Trung Quốc, Prograf (viên nang tacrolimus, tiêm) được chỉ định là: ngăn ngừa thải ghép sau ghép gan hoặc thận, và điều trị thải ghép sau ghép gan hoặc thận không thể kiểm soát bằng các loại thuốc ức chế miễn dịch khác .

Ngoài ra, có một viên nang giải phóng bền vững tacrolimus. Các chỉ định là: phòng ngừa thải ghép sau ghép thận, phòng ngừa thải ghép trong thời gian duy trì sau ghép gan, điều trị các ứng dụng khác sau ghép thận hoặc gan Một sự từ chối ghép không thể kiểm soát bằng thuốc ức chế miễn dịch.

Vào tháng 8 năm 2020, các hạt tacrolimus đã được phê duyệt để ngăn chặn sự thải ghép sau khi ghép gan hoặc thận ở trẻ em và để điều trị sự từ chối ghép không thể được kiểm soát bởi các loại thuốc ức chế miễn dịch khác sau ghép gan hoặc thận ở trẻ em.