Thuốc chữa ung thư vú chính xác! Thuốc ức chế Novartis PI3K Piqray đã nhận được sự chấp thuận của Liên minh Châu Âu: liệu pháp điều trị ung thư vú đột biến PIK3CA đầu tiên HR + / HER2-!

Novartis gần đây đã thông báo rằng Ủy ban Châu Âu (EC) đã phê duyệt Piqray (alpelisib) kết hợp với fulvestrant để điều trị ung thư vú cho phụ nữ và nam giới sau mãn kinh. Cụ thể: Bệnh nhân có thụ thể nội tiết tố dương tính (HR +) và thụ thể nhân tố tăng trưởng biểu bì 2 âm tính (HER2-) ung thư vú tiến triển tại chỗ hoặc di căn.

Trên toàn cầu, 334.000 người được chẩn đoán mắc bệnh ung thư vú giai đoạn cuối mỗi năm. Khoảng 40% bệnh nhân HR + / HER2-subtype có đột biến PIK3CA, có thể kích thích sự phát triển của khối u và có liên quan đến phản ứng kém với điều trị và tiên lượng xấu.

Điều đáng nói là Piqray là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được phê duyệt đặc biệt để điều trị bệnh nhân ung thư vú giai đoạn cuối có đột biến PIK3CA trong khối u của họ. Dữ liệu từ thử nghiệm SOLAR-1 Giai đoạn III cho thấy so với Fulvestrant, Piqray + điều trị Fulvestrant tăng gấp đôi đáng kể thời gian sống không tiến triển (PFS trung bình: 11,0 tháng so với 5,7 tháng) và tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) cao hơn tăng hơn gấp đôi (36% so với 16%).

Piqray là một chất ức chế PI3K kinase đặc hiệu α, đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt vào tháng 5 năm 2019. Chỉ định tương tự như trên. Cho đến nay, thuốc đã được phê duyệt trên 48 quốc gia. Việc ra mắt loại thuốc này sẽ thay đổi mô hình điều trị của bệnh nhân ung thư vú giai đoạn cuối HR + / HER2- có khối u mang đột biến PIK3CA và cung cấp cho các bác sĩ lâm sàng phương pháp điều trị rõ ràng.

Kees Roks, Trưởng khoa Ung thư Novartis Châu Âu, cho biết:" Piqray là phương pháp điều trị mới quan trọng dành cho bệnh nhân ung thư vú giai đoạn cuối với đột biến PIK3CA HR + / HER2. Việc hiểu rõ tình trạng của PIK3CA có thể giúp các bác sĩ lập phương pháp điều trị trước phù hợp với cá nhân hóa cho bệnh nhân. Kế hoạch. Piqray mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân ung thư vú giai đoạn muộn với đột biến PIK3CA, những người thường phải đối mặt với tiên lượng tổng thể xấu hơn."

Cấu trúc hóa học Alpelisib (nguồn ảnh: selleckchem.com)

SOLAR-1 là một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược về đột biến PIK3CA, sự tiến triển của bệnh trong hoặc sau khi điều trị bằng chất ức chế aromatase (có hoặc không có chất ức chế CDK4 / 6) HR + / HER2- was được thực hiện ở bệnh nhân nam và nữ sau mãn kinh bị ung thư vú giai đoạn muộn hoặc di căn, và hiệu quả và độ an toàn của liệu pháp kết hợp Piqray và Fulvestrant đã được đánh giá.

Tổng số 572 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên vào nghiên cứu. Những bệnh nhân này được phân vào nhóm PIK3CA đột biến (n ​​= 341) hoặc nhóm PIK3CA không đột biến (n ​​= 231) dựa trên kết quả đánh giá mô khối u. Trong mỗi nhóm thuần tập, bệnh nhân được tiêm ngẫu nhiên Piqray (300 mg, một lần một ngày) + Fulvestrant (500 mg, cứ 28 ngày một lần theo chu kỳ và tiêm chuyên sâu vào ngày thứ 15 của chu kỳ đầu tiên) ở liều 1 Tỷ lệ: 1. , Hoặc giả dược + Fulvestrant. Sự phân tầng dựa trên sự di căn nội tạng hoặc điều trị trước đó bằng thuốc ức chế CDK4 / 6. Tiêu chí chính là tỷ lệ sống không tiến triển (PFS) của bệnh nhân có đột biến PIK3CA được đánh giá theo tiêu chuẩn đánh giá RECIST (phiên bản 1.1) về hiệu quả của khối u đặc. Các tiêu chí phụ bao gồm nhưng không giới hạn ở: tỷ lệ sống sót tổng thể (OS), tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR), tỷ lệ lợi ích lâm sàng, chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe, hiệu quả, an toàn và khả năng dung nạp của nhóm PIK3CA không đột biến.

Kết quả cho thấy rằng nghiên cứu đã đạt đến tiêu chí chính: ở những bệnh nhân bị PIK3CA đột biến HR + / HER2- ung thư vú tiến triển, so với fulvestrant, Piqray kết hợp với điều trị fulvestrant gần như tăng gấp đôi thời gian sống không tiến triển (PFS trung bình: 11,0 tháng so với 5,7 tháng), nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong giảm đáng kể 35% (HR=0,65, KTC 95%: 0,50-0,85; p< 0,001);="" xét="" về="" tỷ="" lệ="" đáp="" ứng="" tổng="" thể="" (orr),="" piqray="" +="" người="" đầu="" tư="" tốt.="" nhóm="" điều="" trị="" cao="" hơn="" gấp="" đôi="" so="" với="" nhóm="" điều="" trị="" tốt="" (36%="" so="" với="" 16%).="" phân="" tích="" phân="" nhóm="" pfs="" cho="" thấy="" piqray="" có="" cùng="" hiệu="" quả="" bất="" kể="" có="" di="" căn="" phổi="" gan="" hay="" không.="" ở="" những="" bệnh="" nhân="" không="" đột="" biến="" pik3ca,="" tác="" dụng="" cải="" thiện="" pfs="" của="" kết="" hợp="" piqray="" +="" fulvestrant="" không="" rõ="">

Về mặt an toàn, hầu hết các tác dụng ngoại ý trong nghiên cứu là nhẹ đến trung bình, thường có thể được kiểm soát thông qua điều chỉnh liều và quản lý y tế. Trong số đó, 3/4 trường hợp phổ biến nhất (≥7%) là tăng đường huyết (39,1%), phát ban da (19,4%), tăng γ-glutamyltransferase (12,0%), và giảm bạch huyết (9,2%)), tiêu chảy. (7,0%) và tăng lipase (7,0%). Không có bệnh nhân nào phát triển bệnh tiểu đường do tăng đường huyết thoáng qua. Hiện tại, nghiên cứu SOLAR-1 đang tiếp tục đánh giá khả năng sống sót tổng thể (OS) và các điểm cuối phụ khác.