FDA chấp thuận việc tiếp thị liệu pháp chứng ngủ rũ sáng tạo

Jazz Pharmaceuticals thông báo hôm nay Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt dung dịch uống Xywav (canxi, magiê, kali và natri oxybate) vào ngày 21 tháng 7 năm 2020 để điều trị chứng ngủ rũ từ 7 tuổi trở lên Bệnh nhân' buồn ngủ ban ngày hoặc buồn ngủ quá mức (EDS). Xywav là một sản phẩm natri oxybate. Thành phần cation độc đáo của nó dẫn đến hàm lượng natri thấp hơn 92% so với liệu pháp natri oxybate tiêu chuẩn hiện tại cho những bệnh nhân này, giảm nguy cơ hấp thụ quá nhiều natri ở bệnh nhân.

Chứng ngủ rũ là một bệnh thần kinh mãn tính và hiếm gặp. Người bệnh có triệu chứng buồn ngủ do không thể điều chỉnh chu kỳ ngủ và thức bình thường. Hầu hết chứng ngủ rũ là do thiếu hypocretin (một loại neuropeptide trong não hỗ trợ sự cân bằng động của giấc ngủ và sự tỉnh táo). Năm triệu chứng chính của chứng ngủ rũ bao gồm buồn ngủ quá mức vào ban ngày, khởi phát đột ngột yếu cơ (cataplexy), giấc ngủ bị gián đoạn vào ban đêm, ảo giác khi ngủ và tê liệt khi ngủ. Tất cả những người mắc chứng ngủ rũ sẽ có triệu chứng không thể tỉnh táo và tỉnh táo vào ban ngày.

Xywav, còn được gọi là JZP-258, là một loại thuốc oxybutyrate mới bao gồm các cation độc đáo. So với Xyrem (natri oxybate), một chất ức chế hệ thần kinh trung ương khác được Jazz sử dụng để điều trị chứng ngủ rũ, hàm lượng natri giảm 92%, giúp cải thiện sự an toàn lâu dài của bệnh nhân' thuốc. Hiện tại, cơ chế hoạt động chính xác của nó vẫn chưa được xác nhận. Người ta suy đoán rằng tác dụng điều trị của JZP-258 đối với chứng ngủ rũ dựa trên cơ chế điều hòa các thụ thể GABAB trong khi ngủ. Ngoài ra, JZP-258 cũng đang trong giai đoạn nghiên cứu lâm sàng 3 để điều trị chứng mất ngủ vô căn.

Sự chấp thuận của FDA đối với Xywav dựa trên một nghiên cứu lâm sàng đa trung tâm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược, ngẫu nhiên trên toàn cầu, đã chứng minh hiệu quả và độ an toàn của Xywav trong điều trị chứng cataplexy và EDS ở bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ. Nghiên cứu bao gồm 201 bệnh nhân. So với nhóm dùng giả dược, Xywav cho thấy sự khác biệt có ý nghĩa thống kê về số lần tập cataplexy mỗi tuần và thang điểm Epworth Sleepiness Scale (p<>

GG quot; Dựa trên hiệu quả thể hiện trong dự án lâm sàng, sự chấp thuận của Xywav&# 39 là rất quan trọng đối với bệnh nhân mắc chứng cataplexy hoặc EDS liên quan đến chứng ngủ rũ," Trưởng nhóm thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, Richard, phó giáo sư lâm sàng tại Trường Y Đại học Nam Carolina, Tiến sĩ K. Bogan cho biết:" Điều này có thể giúp bệnh nhân tuân thủ tốt hơn các khuyến nghị về lượng natri hàng ngày. Ăn quá nhiều natri có liên quan đến tăng huyết áp, tăng huyết áp, đột quỵ và các bệnh tim mạch khác."