Chất ức chế CK-274 Tác dụng lâm sàng giai đoạn 2 là đáng chú ý, Dược phẩm Jixing được du nhập vào Trung Quốc!---2/2

Bệnh cơ tim phì đại (HCM) là một bệnh trong đó cơ tim dày lên bất thường (phì đại). Sự dày lên của cơ tim làm cho bên trong tâm thất trái trở nên nhỏ hơn và cứng hơn, vì vậy tâm thất trở nên ít có khả năng thư giãn và chứa đầy máu. Điều này cuối cùng hạn chế chức năng bơm của tim, dẫn đến các triệu chứng bao gồm đau ngực, chóng mặt, khó thở hoặc ngất xỉu trong khi hoạt động thể chất. Một tỷ lệ nhỏ bệnh nhân HCM có nguy cơ mắc bệnh tiến triển cao, có thể dẫn đến tử vong do rung nhĩ, đột quỵ và rối loạn nhịp tim. Hiện tại không có phương pháp điều trị nào được FDA chấp thuận có thể trực tiếp giải quyết sự siêu hợp đồng vốn có của bệnh HCM.

CK-3773274 (CK-274) là một thế hệ thuốc ức chế myosin tim mới. Vào tháng 7 năm 2020, Ji Xing Pharmaceuticals đã ký một thỏa thuận cấp phép độc quyền với Cytokinetics, và có được R & quyền thương mại hóa của CK-274 ở Trung Quốc đại lục.

Vào ngày 25 tháng 12 năm 2020, Trung tâm Đánh giá Thuốc (CDE) của Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) Trung Quốc đã thông báo trên trang web của mình rằng Cytokinetics và Jixing Pharmaceutical Co., Ltd. cùng tuyên bố một loại thuốc mới CK-3773274 (CK-274) viên nén Đã được sự cho phép ngụ ý của thử nghiệm lâm sàng, nó được lên kế hoạch phát triển cho bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn (oHCM).

CK-274 là một chất ức chế myosin phân tử nhỏ, uống mới, được phát hiện độc lập bởi các nhà khoa học từ Cytokinetics. CK-274 có nguồn gốc từ một dự án tối ưu hóa hóa học rộng rãi chú ý đến chỉ số điều trị và đặc điểm dược động học, dự kiến sẽ được chuyển đổi thành các loại thuốc tiềm năng "next-inclass" trong phát triển lâm sàng.

CK-274 được thiết kế để giảm sự co bóp quá mức liên quan đến bệnh cơ tim phì đại (HCM). Trong các mô hình tiền lâm sàng, CK-274 liên kết trực tiếp với myosin tim tại một vị trí liên kết allosteric độc đáo và chọn lọc để giảm co bóp tim, do đó ngăn myosin xâm nhập vào trạng thái co thắt. CK-274 có thể làm giảm số lượng cầu nối actin-myosin hoạt động trong mỗi chu kỳ tim, do đó làm giảm co bóp cơ tim. Cơ chế hoạt động này có thể có tác dụng điều trị các bệnh đặc trưng bởi sự co bóp quá mức, chẳng hạn như HCM.

Trong các mô hình tiền lâm sàng của chức năng tim, cho dù đó là mô hình chức năng tim bình thường hay mô hình HCM chuột, CK-274 làm giảm co bóp tim theo liều lượng có thể dự đoán được và theo cách phụ thuộc vào liều lượng. Dự án phát triển tổng thể của CK-274 sẽ đánh giá tiềm năng của CK-274 trong việc nâng cao năng lực tập luyện và giảm bớt các triệu chứng của bệnh nhân bị co thắt tâm thất động cao do HCM gây ra.