Dược phẩm CStone nhận được sự chấp thuận của FDA cho chỉ định mới của Avatinib

Avapritinib, vừa được chấp thuận cho tiếp thị tại Trung Quốc vào tháng 3 năm nay, đã nhận được tin tốt từ Hoa Kỳ ngày hôm nay. FDA đã phê duyệt sản phẩm để điều trị mastocytosis toàn thân tiên tiến (SM tiên tiến). ) Bệnh nhân trưởng thành, bao gồm SM tích cực (ASM), SM với các khối u huyết học (SM-AHN) và bệnh bạch cầu tế bào mast (MCL). Đây cũng là liệu pháp chính xác đầu tiên trên thế giới đặc biệt nhắm vào các gen động lực chính của căn bệnh này. Nó đã cho thấy các phản ứng lâm sàng bền vững, bao gồm thuyên giảm hoàn toàn, ở những bệnh nhân có hoặc không có điều trị trước.

CStone Pharmaceuticals có sự cho phép phát triển và thương mại hóa độc quyền của avatinib trong khu vực Trung Quốc đại lục. Vào ngày 29 tháng 3 năm nay, Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) của Trung Quốc đã phê duyệt avatinib như một loại thuốc nhắm mục tiêu chính xác cho các khối u mô đệm đường tiêu hóa (GIST) được bán ở Trung Quốc. Avatinib cũng là loại thuốc đầu tiên được phê duyệt ở Trung Quốc. Các loại thuốc điều trị chính xác cho PDGFRA exon 18 đột biến GIST cũng đánh dấu sự gia nhập của một kỷ nguyên mới của liệu pháp chính xác dựa trên gen trình điều khiển trong điều trị các khối u mô đệm đường tiêu hóa (GIST). Người ta tin rằng CStone Pharmaceuticals sẽ mang các chỉ định mới được Hoa Kỳ phê duyệt lần này cho bệnh nhân trong nước càng nhanh càng tốt.

Chỉ định SM được FDA chấp thuận lần này là một bệnh hệ thống máu hiếm gặp. Đây là một bệnh clonal không đồng nhất đặc trưng bởi sự tăng sinh bất thường của các tế bào mast trong một hoặc nhiều mô ngoại trừ da, có thể dẫn đến các tế bào mast quá mức. Sản xuất và tích lũy các tế bào mast trong tủy xương và các cơ quan khác, dẫn đến một loạt các biến chứng nghiêm trọng như yếu, rối loạn chức năng cơ quan và suy nhược.

Người ta hiểu rằng mastocytosis toàn thân tiên tiến bao gồm ba loại phụ của mastocytosis tích cực (ASM), mastocytosis với các khối u huyết học liên quan (SM-AHN) và bệnh bạch cầu tế bào mast (MCL). Bệnh nhân có SM tiến triển vẫn có tiên lượng xấu sau khi điều trị. Lấy bệnh nhân MCL làm ví dụ, tỷ lệ sống trung bình tổng thể là dưới 6 tháng và các lựa chọn điều trị bị hạn chế. Ở Trung Quốc, không có thuốc điều trị được phê duyệt. Điều này được hiểu rằng không có nghiên cứu lâm sàng về các loại thuốc mới cho tăng sản tế bào mast và không có loại thuốc điều trị được phê duyệt trên toàn quốc. Con đường chẩn đoán bệnh nhân thường khó khăn và quanh co, và việc thiếu các lựa chọn điều trị tiếp tục đặt bệnh nhân vào tình thế tiến thoái lưỡng nan.

Hầu như tất cả các trường hợp SM là do đột biến KIT D816V, vì vậy việc lựa chọn phương pháp điều trị dựa trên chất ức chế Kit đã trở thành lựa chọn đầu tiên. Avatinib là một chất ức chế loại 1 nhắm vào cấu trúc kích hoạt kinase. Nó có thể ức chế một loạt các kinase protein mang đột biến gen KIT và PDGFRA. Đối với các đột biến KIT và PDGFRA (bao gồm KIT D816V, PDGFRα D842V và KIT exon 17 đột biến) đã cho thấy khả năng chịu đựng tốt và tác dụng chữa bệnh mạnh mẽ và chính xác.

Theo phân tích dữ liệu lâm sàng mới nhất, bệnh nhân SM có thể thuyên giảm lâu dài.AvapritinibVà được dung thứ tốt. VìAvapritinibcó thể nhắm mục tiêu có chọn lọc các đột biến gen trình điều khiển của bệnh, Thuốc có khả năng thay đổi cơ bản triển vọng điều trị của bệnh nhân mắc SM tiến triển.

Theo dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 EXPLORER và thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 PATHFINDER, FDA Hoa Kỳ đã cấp phép đầy đủ cho avatinib để sử dụng ở bệnh nhân trưởng thành mắc SM tiên tiến. Nó đã cho thấy hiệu quả lâm sàng lâu dài ở bệnh nhân SM tiên tiến với các phân nhóm bệnh khác nhau. Trong số 53 bệnh nhân có thể tránh được với thời gian theo dõi trung bình là 11,6 tháng, tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 57% (95% CI: 42%, 70%), và tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn đáp ứng / huyết học hoàn toàn là 28%. Thời gian thuyên giảm trung bình là 38,3 tháng.

Jeff Albers, Giám đốc điều hành của Blueprint Medicines, sẽ xây dựng dựa trên tiến bộ này và mang lại lợi ích của điều trị chính xác cho nhiều bệnh nhân hơn thông qua các thử nghiệm lâm sàng ở những bệnh nhân mắc bệnh mastocytosis toàn thân không tiến triển.

Hiện tại, Avatinib đã được thương mại hóa thành công và CStone Pharmaceuticals đã ký kết thỏa thuận hợp tác chiến lược với các đối tác như Công ty TNHH Sinopharm Holdings, Công ty TNHH Công nghệ Y tế Meixin Thượng Hải, Công ty TNHH Tập đoàn Công nghệ Yuanxin Bắc Kinh, v.v., để cải thiện đáng kể khả năng tiếp cận thuốc của bệnh nhân. Nhu cầu cấp bách về tính khả dụng, khả năng tiếp cận thanh toán, v.v. Trong vòng một tháng sau khi được phê duyệt, avatinib đã được ban hành lô thuốc đầu tiên cùng một lúc tại gần 30 bệnh viện bao gồm Bệnh viện Ung thư Đại học Bắc Kinh, Bệnh viện Nhân dân Đại học Bắc Kinh và Bệnh viện Renji liên kết với Trường Y khoa Đại học Giao thông Thượng Hải. Công nghệ chính thức cung cấp thuốc cho hơn 50 bệnh viện và nhà thuốc ngoài bệnh viện tại nhiều tỉnh thành trên cả nước.