Thuốc biểu sinh epizyme Tazverik đã được FDA Hoa Kỳ phê chuẩn cho một chỉ định mới: u lympho nang (FL)!

Epizyme là một công ty dược phẩm sinh học dành riêng cho việc phát triển các loại thuốc biểu sinh mới. Gần đây, công ty đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc biểu sinh Tazverik (tazModener) cho 2 chỉ định khác nhau về ung thư hạch (FL) sau đây:

.

(2) Bệnh nhân trưởng thành bị R / R FL mà không có lựa chọn điều trị thay thế thỏa đáng. Các chỉ dẫn trên được phê duyệt thông qua các thủ tục phê duyệt tăng tốc và các thủ tục xem xét ưu tiên. Sự chấp thuận dựa trên dữ liệu từ tổng tỷ lệ đáp ứng (ORR) và thời gian đáp ứng (DOR) của bệnh nhân bị đột biến EZH2 và EZH2 kiểu hoang dã trong nhóm thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II.

Tazverik là một chất ức chế EZH2 dạng uống, hạng nhất. Vào tháng 1 năm 2020, Tazverik đã nhận được sự chấp thuận nhanh chóng từ FDA Hoa Kỳ trong việc điều trị bệnh nhân nhi và người lớn bị di căn hoặc biểu mô tiến triển cục bộ (ES) ở độ tuổi ≥16 và không đáp ứng các điều kiện để cắt bỏ hoàn toàn.

Điều đáng nói là Tazverik là chất ức chế EZH2 đầu tiên được FDA Hoa Kỳ phê duyệt và là phương pháp điều trị đầu tiên được cơ quan phê duyệt dành riêng cho bệnh nhân ES. Hiện tại, FL vẫn là một căn bệnh nan y. Sự chấp thuận mới nhất này sẽ cung cấp một lựa chọn mới quan trọng cho bệnh nhân trưởng thành bị FL tái phát hoặc khó chữa. Sự thuyên giảm kéo dài và an toàn tốt được quan sát trong các nghiên cứu lâm sàng hỗ trợ tiềm năng của Tazverik mang lại những thay đổi có ý nghĩa cho loại bệnh nhân FL này.

công thức cấu trúc phân tử tazModener (Nguồn ảnh: Wikipedia)

Thành phần hoạt chất dược phẩm của Tazverik&# 39 là tazModener, là một chất ức chế uống, mạnh, đầu tiên và EZH2. EZH2 là một methyltransferase histone. Nếu nó được kích hoạt bất thường, nó sẽ dẫn đến các gen không được kiểm soát kiểm soát sự tăng sinh tế bào, có thể gây ra sự tăng trưởng nhanh chóng không giới hạn của u lympho không Hodgkin' và nhiều tế bào khối u rắn khác. TazModener có thể phát huy tác dụng chống khối u bằng cách ức chế hoạt động của enzyme EZH2. Trong nghiên cứu lâm sàng, tazModener đã cho thấy khả năng thu nhỏ và thậm chí loại bỏ các khối u một cách an toàn và hiệu quả trong giai đoạn đầu điều trị.

Hiện nay, tazModener đang được phát triển cho các loại khối u ác tính về huyết học khác nhau (u lympho không Hodgkin' sarcoma hoạt dịch, khối u âm tính INI1, ung thư tuyến tiền liệt kháng thiến, khối u rắn kháng bạch kim, v.v.).

Sự chấp thuận của chỉ định FL mới dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu giai đoạn II nhãn mở, một nhánh, đa trung tâm (Nghiên cứu E7438-G000-101, NCT01897571). Nghiên cứu ghi nhận bệnh nhân FL có đột biến kích hoạt EZH2 (n=45) và bệnh nhân FL có EZH2 kiểu hoang dã (n=54).

Theo kết quả đánh giá của Ủy ban đánh giá độc lập (IRC): (1) Ở những bệnh nhân bị đột biến EZH2, tổng tỷ lệ đáp ứng (ORR) của điều trị Tazverik là 69%, tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CR) là 12% và tỷ lệ đáp ứng một phần (PR) Ở mức 57%, thời gian thuyên giảm trung bình (DOR) là 10,9 tháng. (2) Trong số các bệnh nhân EZH2 hoang dã, ORR là 34%, CR là 4%, PR là 30% và DOR trung bình là 13,0 tháng. Trong nghiên cứu này, Tazverik đã an toàn và dung nạp tốt.

Để hỗ trợ sự chấp thuận hoàn toàn của Tazverik đối với chỉ định FL, Epizyme đang tiến hành một thử nghiệm thích ứng toàn cầu, ngẫu nhiên, để đánh giá Tazverik và chế độ điều trị R2 R2 (Revlimid [lenalidomide] + Rituxan [rituximab]], R2 là một hóa trị được phê duyệt chế độ điều trị miễn dịch miễn phí) được sử dụng kết hợp với điều trị tuyến hai hoặc đa dòng của bệnh nhân FL. Nghiên cứu dự kiến ​​sẽ tuyển dụng khoảng 500 bệnh nhân FL, được phân tầng theo tình trạng đột biến EZH2 của họ. Phần kiểm tra an toàn của nghiên cứu đang được tiến hành. Ngoài ra, Epizyme sẽ đưa ra các cam kết sau thị trường, bao gồm mở rộng nhóm thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II để bao gồm các bệnh nhân EZH2 FL hoang dã đã nhận được ít nhất một liệu pháp hệ thống để hỗ trợ mở rộng nhãn trong tương lai trong môi trường tái phát và tái phát tuyến hai.