FDA chấp thuận Fintepla

Vào ngày 27 tháng 6, FDA đã phê duyệt dung dịch uống amphetamine ống sáo Zogenix' Fintepla (trước đây là ZX008) cho hội chứng Dravet trên 2 tuổi. Sự chấp thuận này dựa trên kết quả của hai thử nghiệm mù đôi có đối chứng. Fintepla giảm 50-60% số lần co cứng mỗi tháng so với giả dược trên nền liệu pháp tiêu chuẩn, và tỷ lệ giảm động kinh ít nhất 50% cũng cao hơn đáng kể so với giả dược. Mặc dù các thử nghiệm lâm sàng trên tổng số hơn 700 người không phát hiện ra rằng liều Fintepla này gây ra bất kỳ độc tính nào cho tim, nhưng vì trường hợp của Fen-Phen ngày nay, sự chấp thuận này có hai người da đen là bệnh van tim (VHD) và tăng áp phổi (PAH) Hộp cảnh báo rằng sản phẩm cần được bán qua hệ thống REMS. Fintepla trước đây đã nhận được sự chấp thuận ưu tiên của FDA và chứng chỉ thuốc dành cho trẻ mồ côi. Hôm nay ZGNX lần đầu tiên được chấp thuận cho Fintepla tăng 24%, nhưng sau đó lo ngại của các nhà đầu tư về cảnh báo hộp đen đã khiến ZGNX trượt xuống dưới 13% để đóng cửa.

Phân tích nguồn thuốc

Bệnh Dravet' s là một chứng động kinh nặng hiếm gặp với tỷ lệ mắc ước tính là 1 trong 20.000 đến 20.000. Hầu hết bệnh này là do đột biến bất hoạt của gen gọi là SCN1A (mã hóa kênh ion), nhưng không có loại thuốc nào để thay đổi bệnh cho mục tiêu này và các loại thuốc đã được bán trên thị trường về cơ bản kiểm soát các triệu chứng. GW Pharma đã tung ra một chế phẩm cannabisdiol (CBD) vào năm trước. Thuốc trầm cảm sau sinh của Sage, hormone Zulresso, cũng đã được thử nghiệm trong bệnh này, và Fintepla là một chất chủ vận thụ thể 5HT. Rõ ràng những loại thuốc này không liên quan đến SCN1A.

Fintepla là một trong những thành phần của Fen-Phen, amphetamine, loại thuốc này đã gây ra tổn thất lớn cho những bệnh nhân béo phì và nhà sản xuất ban đầu là Wyeth. Một vụ kiện khác, tương tự như thuốc Mediator, vẫn đang được tiến hành. Năm ngoái, công ty dược phẩm Servier của Pháp đã bị buộc tội quảng cáo quá mức loại thuốc này. Có rất nhiều ví dụ về việc thu hồi thuốc khỏi thị trường, và nổi tiếng nhất là ngừng phản ứng. Loại thuốc gây ra hơn 10.000 thảm kịch cho em bé hải cẩu sau này đã trở thành một loại thuốc hiệu quả cho bệnh đa u tủy. Revlimid dẫn xuất đơn giản của nó hiện là vua của các loại thuốc phân tử nhỏ. Một chất tương tự khác, Pomalyst, đã được phê duyệt cho sarcoma Kaposi' vào tháng trước. . Chất ức chế COX2 Wanluo, từng gây tổn hại cho cả nền kinh tế và danh tiếng của Merck&# 39, cũng được cho là sẽ quay trở lại sông hồ gần đây, và được dự định sử dụng cho bệnh khớp ưa chảy máu do tắc nghẽn khớp ở bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông.

Bệnh Dravet' s là một chứng động kinh nặng hiếm gặp với tỷ lệ mắc ước tính là 1 trong 20.000 đến 20.000. Hầu hết bệnh này là do đột biến bất hoạt của gen gọi là SCN1A (mã hóa kênh ion), nhưng không có loại thuốc nào để thay đổi bệnh cho mục tiêu này và các loại thuốc đã được bán trên thị trường về cơ bản kiểm soát các triệu chứng. GW Pharma đã tung ra một chế phẩm cannabisdiol (CBD) vào năm trước. Thuốc trầm cảm sau sinh của Sage, hormone Zulresso, cũng đã được thử nghiệm trong bệnh này, và Fintepla là một chất chủ vận thụ thể 5HT. Rõ ràng những loại thuốc này không liên quan đến SCN1A. Fintepla là một trong những thành phần của Fen-Phen, amphetamine, loại thuốc này đã gây ra tổn thất lớn cho những bệnh nhân béo phì và nhà sản xuất ban đầu là Wyeth. Một vụ kiện khác, tương tự như thuốc Mediator, vẫn đang được tiến hành. Năm ngoái, công ty dược phẩm Servier của Pháp đã bị buộc tội quảng cáo quá mức loại thuốc này. Có rất nhiều ví dụ về việc thu hồi thuốc khỏi thị trường, và nổi tiếng nhất là ngừng phản ứng. Loại thuốc gây ra hơn 10.000 thảm kịch cho em bé hải cẩu sau này đã trở thành một loại thuốc hiệu quả cho bệnh đa u tủy. Revlimid dẫn xuất đơn giản của nó hiện là vua của các loại thuốc phân tử nhỏ. Một chất tương tự khác, Pomalyst, đã được phê duyệt cho sarcoma Kaposi' vào tháng trước. . Chất ức chế COX2 Wanluo, từng gây tổn hại cho cả nền kinh tế và danh tiếng của Merck&# 39, cũng được cho là sẽ quay trở lại sông hồ gần đây, và được dự định sử dụng cho bệnh khớp ưa chảy máu do tắc nghẽn khớp ở bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông. Hôm qua, người ta đã đề cập rằng việc sử dụng không đúng cách hoặc tối ưu hóa không đầy đủ loại thuốc đầu tiên sẽ có tác động tiêu cực đến toàn bộ cơ chế. Việc liệt kê Fintepla có thể khiến các nhà chủ vận thụ thể 5HT an toàn hơn chú ý hơn đến việc điều trị căn bệnh nghiêm trọng này. Amphetamine, một Belviq tương tự an toàn hơn, được bán trên thị trường như một loại thuốc giảm cân, nhưng lần đầu tiên nó được bán cho Eisai vì doanh thu kém. Năm nay, nó đã được yêu cầu rút khỏi thị trường vì nguy cơ khối u. Mặc dù Belviq cho thấy mức độ nguy cơ khối u thấp qua phân tích hồi cứu, nhưng chắc chắn là tốt hơn Fintepla. Nếu giảm liều cũng có thể có hiệu quả đối với bệnh động kinh. Sự an toàn nên được ưu tiên.

Việc sử dụng fluamphetamine ngoài nhãn trước khi sự cố xảy ra và đánh giá đặc tính ở cá ngựa vằn sau này đóng một vai trò quan trọng trong tên gọi chính xác của nó, nhưng một lý do quan trọng là bệnh của Dravet&# 39 nghiêm trọng hơn so với giảm cân và có thể chịu đựng được một số mặt. Các hiệu ứng. Cho dù bất kỳ loại thuốc nào đáng sử dụng đều có nhiều rủi ro hơn và có lợi hơn. Thuốc cấp cứu và bệnh tiểu đường của ICU&# 39 với hơn một chục loại thuốc có yêu cầu an toàn hoàn toàn khác nhau. Bệnh nhân Dravet khởi phát sớm (khoảng một tuổi), thường xuyên và đau đớn, nghiêm trọng có thể tử vong. Hơn nữa, đại đa số bệnh nhân bị chậm phát triển trí tuệ đáng kể sau khi bắt đầu bị động kinh, đây là một gánh nặng rất lớn. Năm ngoái, Johnson& Chế phẩm bột Spravato của Johnson' s K đã được phê duyệt cho bệnh trầm cảm nặng. Những loại thuốc đã gây ra tác hại lớn cho bệnh nhân có thể được phát minh lại. Điều đó cho thấy dù là ma dược như metformin hay thứ gai như fenfluramine thì cũng phải mất một thời gian dài và dày công nghiên cứu để tìm ra công dụng tốt nhất của một sản phẩm. Nếu nghiên cứu đầy đủ, ranh giới giữa ma túy và ma túy có thể không lớn như tưởng tượng.