FDA phê duyệt loại thuốc uống mới đầu tiên cho bệnh viêm thận lupus

Vào ngày 22 tháng 1, Aurinia Pharmaceuticals thông báo rằng FDA đã phê duyệt danh sách Lupkynis (voclosporin), kết hợp với liệu pháp ức chế miễn dịch để điều trị viêm thận lupus thể hoạt động ở người lớn (LN). Lupkynis là thuốc uống điều trị viêm thận lupus đầu tiên được FDA chấp thuận.

Fucyclosporine là một chất tương tự cyclosporin. Sau khi thay đổi cấu trúc, hoạt tính được tăng lên 3-4 lần và các chất chuyển hóa liên quan được xóa nhanh hơn, điều này làm cho mối quan hệ PK / PD dễ dự đoán hơn. So với cyclosporin, ciclosporine cũng có ưu điểm là ít ảnh hưởng đến cholesterol và triglycerid và giảm nguy cơ mắc bệnh tiểu đường.

Trong thử nghiệm lâm sàng quan trọng ở giai đoạn III, tỷ lệ bệnh nhân dùng voclosporin kết hợp với liệu pháp tiêu chuẩn (SoC) để đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn ở thận vào tuần 52 gần như gấp đôi so với nhóm điều trị tiêu chuẩn (40,8% so với 22,5%), và creatinin protein nước tiểu. Tỷ lệ giảm tỷ số (UPCR) cao gấp đôi so với nhóm chứng. UPCR là một phương pháp tiêu chuẩn được sử dụng để theo dõi mức protein trong thận. Can thiệp sớm và làm thuyên giảm thận có thể cải thiện tiên lượng lâu dài và ngăn ngừa tổn thương thận không hồi phục.

Các phản ứng có hại thường gặp nhất (GG gt; 3%) là giảm mức lọc cầu thận, cao huyết áp, tiêu chảy, nhức đầu, thiếu máu, ho, nhiễm trùng đường tiết niệu, đau thượng vị, khó tiêu, rụng tóc, suy thận, đau bụng, khoang miệng Loét, mệt mỏi, run, chấn thương thận cấp tính và chán ăn.

Viêm thận lupus là một trong những biến chứng nghiêm trọng nhất của bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE). Nếu được kiểm soát kém, nó có thể gây tổn thương thận vĩnh viễn và không thể phục hồi, làm tăng đáng kể nguy cơ suy thận, tai biến tim mạch và tử vong. Có khoảng 200.000-300.000 bệnh nhân SLE ở Hoa Kỳ, trong đó 1/3 đã tiến triển thành LN tại thời điểm chẩn đoán. So với người da trắng, bệnh nhân da đen và châu Á mắc SLE có nguy cơ mắc bệnh LN gấp 4 lần. Người da đen và người gốc Tây Ban Nha mắc SLE cũng có xu hướng phát triển LN sớm hơn và có kết quả kém hơn.

LN luôn thiếu thuốc điều trị hiệu quả. Vào ngày 17 tháng 12 năm 2020, GSK đã phát triển một chỉ định mới cho belyumumab cho bệnh nhân LN đang được điều trị tiêu chuẩn. Đây là loại thuốc đầu tiên được FDA chấp thuận để điều trị bệnh viêm thận lupus. Fucyclosporine là liệu pháp uống đầu tiên được FDA chấp thuận đặc biệt để điều trị LN.