Gilead Hepcludex (bulevirtide) đã đăng ký niêm yết tại Hoa Kỳ và đã được chấp thuận tại Liên minh Châu Âu!

Gilead Sciences gần đây đã thông báo rằng họ đã nộp đơn đăng ký cấp phép sản phẩm sinh học (BLA) cho Hepcludex (bulevirtide) cho Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), đây là loại thuốc kháng vi-rút đầu tiên tiềm năng dành cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh gan còn bù được điều trị mãn tính nhiễm vi rút viêm gan D (HDV).

Nếu được chấp thuận, Hepcludex sẽ trở thành phác đồ thuốc đầu tiên tại Hoa Kỳ để điều trị nhiễm HDV ở bệnh nhân người lớn mắc bệnh gan còn bù. Tại Liên minh Châu Âu, Hepcludex đã nhận được sự chấp thuận có điều kiện để tiếp thị vào tháng 8 năm 2020. Thuốc là phác đồ thuốc đầu tiên ở Châu Âu để điều trị nhiễm HDV ở bệnh nhân người lớn mắc bệnh gan còn bù.

Vào tháng 12 năm 2020, Gilead thông báo mua lại MYR GmbH và bao gồm Hepcludex trong túi. Trong thương vụ mua lại, Gilead đã trả 1,15 tỷ euro tiền mặt. Nếu Hepcludex được FDA Hoa Kỳ chấp thuận, Gilead sẽ trả một khoản thanh toán cột mốc là 300 triệu euro.

Trước đó, Hepcludex đã nhận được Chỉ định Thuốc dành cho Trẻ mồ côi (ODD) để điều trị nhiễm trùng HDV do Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) và Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp. Ngoài ra, Hepcludex cũng đã được EMA cấp chỉ định thuốc ưu tiên (PRIME) và chỉ định thuốc đột phá (BTD) bởi FDA. Dự án PRIME tương tự như dự án BTD và nhằm mục đích đẩy nhanh quá trình rà soát các loại thuốc chủ chốt trong lĩnh vực thiếu hụt y tế và mang lại lợi ích cho bệnh nhân càng sớm càng tốt. Đối với một loại thuốc được chứng nhận là PRIME hoặc BTD, phải có bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy thuốc đó có tình trạng bệnh đáng kể về điểm cuối có ý nghĩa lâm sàng so với các thuốc điều trị hiện có.

Hepcludex đại diện cho phương pháp điều trị lâm sàng tiên tiến nhất cho bệnh viêm gan siêu vi D (viêm gan siêu vi D). Thành phần hoạt chất của thuốc là bulevirtide, là một chất ức chế xâm nhập vi rút bậc nhất được phát triển để điều trị nhiễm vi rút viêm gan B mãn tính (HBV) và vi rút viêm gan D (HDV). Thuốc có thể ức chế NTCP thụ thể HBV / HDV trên bề mặt tế bào gan, đồng thời ngăn chặn sự lây nhiễm của các tế bào tái tạo và sự lây lan của virus trong gan.

Cơ chế hoạt động của Hepcludex

Nội dung gửi BLA này dựa trên kết quả của các nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 2 đã hoàn thành và đang diễn ra (MYR202 và MYR203) và nghiên cứu Giai đoạn 3 MYR301 đang diễn ra. Dữ liệu hỗ trợ về hiệu quả và độ an toàn của Hepcludex (2mg, 1 lần / ngày) trong 24 tuần cho thấy Hepcludex làm giảm đáng kể lượng virus trong máu và cải thiện chức năng gan trong thời gian điều trị, đồng thời có khả năng dung nạp tốt và an toàn.

Kết quả tạm thời của nghiên cứu MYR301 giai đoạn 3 cho thấy sau 24 tuần điều trị, 36,7% bệnh nhân nhiễm HDV trong nhóm điều trị bằng bulevirtide 2mg đạt được các đáp ứng về virus và sinh hóa, và 28% ở nhóm điều trị bằng bulevirtide 10mg và không có thuốc kháng vi-rút. điều trị chỉ được chấp nhận để quan sát. Nhóm bệnh nhân là 0%. So với quan sát, điều trị bulevirtide 2mg trong 24 tuần có tác dụng có ý nghĩa thống kê (p< 0,001).="" so="" với="" nhóm="" quan="" sát="" (5,9%),="" ở="" nhóm="" dùng="" bulevirtide="" 2="" mg,="" alanin="" aminotransferase="" (alt)="" giảm="" và="" bình="" thường="" hóa="" nhanh="" chóng="" ở=""> 50% người bị nhiễm HDV. Những kết quả này củng cố hiệu quả của bulevirtide được quan sát thấy trong nghiên cứu hoàn thành giai đoạn 2 về điều trị HDV.

Dựa trên những kết quả tạm thời này, tính an toàn của bulevirtide trong 24 tuần điều trị là phù hợp với các nghiên cứu lâm sàng đã hoàn thành trước đó. Không có tác dụng phụ (AE) nghiêm trọng nào liên quan đến bulevirtide, tăng muối mật có triệu chứng, hoặc các tác dụng phụ dẫn đến ngừng thuốc được báo cáo. Các tác dụng ngoại ý phổ biến nhất được quan sát là nồng độ muối mật trong máu cao (có thể ảnh hưởng đến hơn 1/10 số bệnh nhân), phản ứng tại chỗ tiêm (có thể ảnh hưởng đến 1/10 số bệnh nhân) và bệnh gan trở nên tồi tệ hơn sau khi ngừng sử dụng bulevirtide. (có thể ảnh hưởng đến 1/10 số bệnh nhân).