FDA Hoa Kỳ đã cấp chứng chỉ Điều trị Nâng cao Y học Tái sinh CTX110 (RMAT)!

Công ty chỉnh sửa gen hàng đầu CRISPR Therapeutics gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chứng chỉ CTX110 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT): đây là một tế bào CAR-T dị sinh chỉnh sửa gen thuộc sở hữu hoàn toàn của công ty Các liệu pháp được sử dụng để điều trị các khối u ác tính tế bào CD19+B tái phát hoặc khó chữa. CRISPR Therapeutics sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR / Cas9 để thực hiện chỉnh sửa ba gen trên các tế bào T từ những người hiến tặng khỏe mạnh, cho phép các tế bào CAR-T của nó trở thành" off-the -helf" ;.

Liệu pháp nâng cao y học tái tạo (RMAT) là một phương pháp nhanh (nhanh) được phát triển để đẩy nhanh sự phát triển và phê duyệt các liệu pháp tái tạo đổi mới khi Hoa Kỳ sửa đổi các điều khoản về y học tái tạo của" Đạo luật về các phương pháp chữa bệnh thế kỷ 21" ; vào tháng 12 năm 2016. Kênh) hệ thống. RMAT có thể là liệu pháp tế bào, sản phẩm kỹ thuật mô trị liệu, tế bào người và sản phẩm mô hoặc các liệu pháp kết hợp khác bao gồm các sản phẩm công nghệ y học tái tạo.

Để có được chứng chỉ RMAT đối với thuốc đang nghiên cứu, phải có dữ liệu nghiên cứu lâm sàng sơ bộ để chứng minh rằng thuốc có kết quả tích cực trong việc điều trị, trì hoãn, đảo ngược hoặc chữa khỏi bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng hoặc không đáp ứng nhu cầu y tế. Chứng chỉ RMAT bao gồm tất cả các chính sách ưu đãi của Chứng chỉ Nhanh chóng (FTD) và Chứng nhận Thuốc Đột phá (BTD), bao gồm khả năng tương tác sớm với FDA, xem xét ưu tiên và phê duyệt nhanh.

Tiến sĩ Samarth Kulkarni, Giám đốc điều hành của CRISPR Therapeutics, cho biết:" Chứng chỉ RMAT này dựa trên dữ liệu lâm sàng đáng khích lệ mà chúng tôi đã cung cấp cho đến nay. Đây là một dấu mốc quan trọng, chứng tỏ FDA đã công nhận CTX110 trong điều trị các khối u ác tính huyết học. Thế năng biến đổi. Chúng tôi mong muốn được hợp tác chặt chẽ với FDA để tiếp tục nỗ lực mang lại phương pháp điều trị mới quan trọng này cho bệnh nhân."

CAR-T tự thân và CAR-T đồng sinh (Nguồn ảnh: crisprtx.com)

CTX110 là một liệu pháp tế bào CAR-T toàn thể đã chỉnh sửa gen lấy từ những người hiến tặng khỏe mạnh, nhắm mục tiêu CD19, hiện đang là mục tiêu phổ biến để phát triển CAR-T. CD19 là một loại kháng nguyên biệt hóa cụm và một kháng nguyên màng quan trọng liên quan đến sự tăng sinh, biệt hóa, hoạt hóa và sản xuất kháng thể của tế bào B.

Hiện tại, thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 nhãn mở, đa trung tâm, đơn nhánh, CARBON đang đánh giá tính an toàn và hiệu quả của một số mức liều của CTX110 trong điều trị các khối u ác tính tế bào B tái phát hoặc chịu lửa. Thử nghiệm thu nhận những bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh ác tính CD19+ tế bào B tái phát hoặc khó chữa, những người trước đó đã được điều trị ít nhất 2 đợt.

Dữ liệu được công bố vào tháng 10 năm nay cho thấy rằng trong dân số có ý định điều trị (ITT), sự thuyên giảm toàn bộ ở bệnh nhân ung thư hạch bạch huyết tế bào B lớn (LBCL) ở mức liều 2 (DL2: 100x10E6) và các mức liều đơn cao hơn Điều trị bằng CTX110 Tỷ lệ ORR đạt 58%, và tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn (CR) đạt 38%. Ngoài ra, ở những bệnh nhân LBCL, sự thuyên giảm kéo dài, với tỷ lệ CR trong 6 tháng là 21%, và sự thuyên giảm lâu nhất được duy trì 18 tháng sau lần truyền đầu tiên.

Trong thử nghiệm này, tỷ lệ thuyên giảm và độ bền của CTX110 tương tự như liệu pháp CD19 CAR-T tự thân đã được phê duyệt trên cơ sở ITT. CTX110 có các tính năng an toàn tích cực và khác biệt, không có hội chứng giải phóng cytokine (CRS) cấp 3 trở lên, tỷ lệ nhiễm trùng thấp và tỷ lệ mắc hội chứng nhiễm độc thần kinh liên quan đến tế bào (ICANS).