Johnson & Johnson Sirturo (bedaquiline) nhi dạng bào chế đã được chấp thuận bởi FDA Hoa Kỳ cho trẻ em ≥ 5 tuổi!

Johnson & Johnson (JNJ) ' s Janssen dược phẩm gần đây đã thông báo rằng Hoa Kỳ thực phẩm và Cục quản lý dược (FDA) đã phê duyệt một trẻ em mới của công thức Sirturo (tên phổ biến: bedaquiline), mà bây giờ được sử dụng để điều trị người lớn và trẻ em (tuổi ≥ 5 tuổi, trọng lượng ≥ 15 kg) như là một phần của một chế độ điều trị kết hợp cho bệnh nhân bị bệnh lao đa thuốc kháng (MDR-TB). Tại Hoa Kỳ, Sirturo chỉ nên được sử dụng khi các lựa chọn điều trị hiệu quả khác không có sẵn.

Dựa trên thời gian chuyển đổi của văn hóa đờm, dấu hiệu này đã nhận được sự chấp thuận tăng tốc từ FDA. Tiếp tục chấp thuận của dấu hiệu này sẽ phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả về lợi ích lâm sàng trong confirmatory thử nghiệm lâm sàng. Sirturo không nên được sử dụng để điều trị các bệnh lao tiềm ẩn, bệnh lao ngoài phổi hoặc bệnh lao nhạy cảm với ma túy, và các bệnh nhiễm trùng gây ra bởi mycobacteria không tuberculous. Sự an toàn và hiệu quả của Sirturo trong điều trị bệnh nhân lao đa kháng nhiễm HIV đã không được xác định vì dữ liệu lâm sàng hạn chế.

FDA chấp thuận đánh dấu việc phê duyệt quy định đầu tiên của công thức nhi khoa của Sirturo, đó là một thành phần quan trọng của Johnson & Johnson nghiên cứu nhi khoa và phát triển toàn cầu (R&D) chương trình. Điều này mới 20 mg viên thuốc có thể được thực hiện với nước cho bệnh nhân có thể nuốt viên thuốc đầy đủ và thực hiện với thực phẩm. Đối với những bệnh nhân gặp khó khăn trong việc nuốt thuốc hoàn chỉnh, chúng có thể được thực hiện bằng cách phân tán thuốc trong nước. Để dễ quản lý, hỗn hợp phân tán trong nước có thể được trộn lẫn với đồ uống hoặc các loại thực phẩm mềm. Ngoài ra, máy tính bảng có thể được nghiền nát và trộn với thức ăn mềm ngay trước khi sử dụng và tiêu thụ.

Sự chấp thuận dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu giai đoạn II một cánh tay, mở nhãn. Các nghiên cứu đăng ký bệnh nhân nhi khoa từ 5 để 12 tuổi người được chẩn đoán hoặc nghi ngờ có đa thuốc kháng bệnh lao (MDR-TB) và nhận được một nửa liều người lớn của Sirturo® 20 mg viên nén trong vòng 24 tuần. Nhận được một kế hoạch nền để điều trị MDR-TB. Các ứng dụng cho các công thức của trẻ em nhận được ưu tiên đánh giá của FDA.

Martin Fitchet, MD, toàn cầu trưởng của Johnson & Johnson toàn cầu y tế công cộng, cho biết: "sự chấp thuận đầu tiên của việc xây dựng nhi bedaquinoline là một tiến bộ lớn cho trẻ em với đa thuốc kháng bệnh lao. Bệnh lao đã thường bị bỏ qua trong y tế toàn cầu trong một khu vực, trẻ em bị bệnh lao đặc biệt dễ bị nhiễm trùng. Điều trị nhi khoa hiện đại là một bước quan trọng hướng tới việc giảm đau của những bệnh nhân trẻ này và kết thúc bệnh lao một lần và cho tất cả. "

Tiến sĩ Ruxandra Draghia Akli, Global Head of The Global Public Health R&D Department của Janssen nghiên cứu & phát triển, cho biết: "trong 10 năm qua, chúng tôi đã thấy tiến bộ to lớn trong sự đổi mới lao, đặc biệt là đối với các hình thức điều trị khó khăn nhất. Johnson & Johnson nhằm mục đích thúc đẩy này chúng tôi tự hào về nghiên cứu và phát triển của bệnh nhân trong nhóm tuổi này. Kết quả mới nhất của dự án nhi Bedaquinoline của chúng tôi sẽ cung cấp một công cụ mới để giải quyết vấn đề MDR-TB ở quần thể dễ bị tổn thương. "

Lao là bệnh truyền nhiễm Deadliest trên thế giới, giết chết khoảng 1.500.000 cuộc sống trong 2018 một mình, nhiều hơn tổng của HIV và bệnh sốt rét. Mặc dù bệnh lao thường ảnh hưởng đến những năm sản xuất nhất cho người lớn, trong 2018, ước tính có 1.100.000 trẻ em trên toàn thế giới đã ký hợp đồng lao và hơn 200.000 đã chết. Tuy nhiên, theo tổ chức y tế thế giới (WHO), những dữ liệu này có thể thấp hơn gánh nặng thực sự của bệnh lao ở trẻ em.

Trong 2012, Sirturo lần đầu tiên nhận được sự chấp thuận tăng tốc từ FDA Hoa Kỳ cho các bệnh nhân người lớn đủ điều kiện. Đây là thuốc lao mới đầu tiên trong hơn 40 năm. Trong 2019, FDA chấp thuận Sirturo® 100 mg viên nén như là một phần của một liệu pháp kết hợp để điều trị các bệnh nhân vị thành niên với MDR-TB tuổi 12-18 năm và nặng ít nhất 30 kg (66 lbs). Thuốc được giới hạn ở các loại thuốc dành riêng khi không thể cung cấp kế hoạch điều trị hiệu quả. Hiện nay, Johnson & Johnson đang tiến hành nghiên cứu thêm về trẻ em 2-4 tuổi và trẻ sơ sinh dưới 2 tuổi.

Sirturo là một loại thuốc kháng khuẩn diarylquinoline, thích hợp như là một phần của liệu pháp phối hợp để điều trị bệnh lao đa kháng (MDR-TB) ở người lớn và trẻ em (≥ 5 tuổi, trọng lượng ≥ 15 kg)

Tại Trung Quốc, Sirturo (Sinaruil®, bedaquinoline fumarate viên) đã được phê duyệt trong tháng 12 2016 như là một phần của liệu pháp phối hợp để điều trị MDR-TB ở người lớn từ 18 tuổi trở lên. Sản phẩm này chỉ nên được sử dụng khi lựa chọn điều trị hiệu quả khác không thể được cung cấp. Sản phẩm này nên được xử lý dưới sự giám sát trực tiếp mặt đối mặt (DOT).