Nefecon (budesonide) được đăng ký niêm yết tại EU: nó có khả năng chữa bệnh!

Công ty dược phẩm sinh học Thụy Điển Calliditas Therapeutics gần đây đã thông báo rằng Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã chấp nhận đơn đăng ký cấp phép tiếp thị của Nefecon&# 39 (Budesonide) (MAA) và cấp phép đánh giá nhanh, đây là một loại chế phẩm uống budesonide mới, thuốc là một chất điều hòa IgA1, điều trị bệnh thận IgA nguyên phát (IgAN) bằng cách điều chỉnh giảm IgA1 có mục tiêu. Hiện tại, Nefecon cũng đang được FDA Hoa Kỳ xem xét ưu tiên, và cơ quan này sẽ đưa ra quyết định xem xét trước ngày 15/09/2021.

Nếu được chấp thuận, Nefecon sẽ trở thành liệu pháp đầu tiên được thiết kế và phê duyệt đặc biệt để điều trị IgAN, với khả năng điều chỉnh bệnh. Sau khi được phê duyệt, Calliditas dự định thương mại hóa độc lập Nefecon tại Hoa Kỳ và thuốc dự kiến ​​sẽ có mặt trên thị trường châu Âu vào nửa đầu năm 2022.

Renée Aguiar Lucander, Giám đốc điều hành của Calliditas, cho biết:" Việc EMA chấp nhận Nefecon MAA là một bước quan trọng trong nỗ lực của chúng tôi để đưa loại thuốc được phê duyệt đầu tiên đến bệnh nhân IgAN. Chúng tôi mong muốn được hợp tác với EMA và mục tiêu là vào quý đầu tiên của năm 2022. Đã được Nefecon chấp thuận."

Nefecon là một chế phẩm uống được cấp bằng sáng chế có chứa một hoạt chất mạnh và nổi tiếng-budesonide-để giải phóng mục tiêu. Theo mô hình sinh bệnh học chính, chế phẩm này được thiết kế để cung cấp thuốc đến miếng dán của Peyer' ở phần dưới ruột non nơi bắt nguồn bệnh. Nefecon có nguồn gốc từ công nghệ TARGIT, cho phép các chất đi qua dạ dày và ruột mà không bị hấp thụ, và chỉ có thể được giải phóng theo xung khi chúng đến phần dưới của ruột non.

Như đã trình bày trong thử nghiệm Pha 2b lớn do Calliditas hoàn thành, sự kết hợp giữa liều lượng và cấu hình giải phóng tối ưu có hiệu quả đối với bệnh nhân IgAN. Ngoài tác dụng hữu hiệu tại chỗ, một ưu điểm khác của việc sử dụng hoạt chất này là sinh khả dụng thấp, tức là khoảng 90% hoạt chất bị bất hoạt ở gan trước khi đến hệ tuần hoàn. Điều này có nghĩa là các thuốc nồng độ cao có thể được áp dụng tại chỗ khi cần thiết, nhưng tác dụng phụ và tác dụng phụ toàn thân rất hạn chế.

NefIgArd Thử nghiệm lâm sàng Phần A Kết quả

Calliditas là công ty duy nhất đã thu được dữ liệu dương tính trong các thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược pha 2b và pha 3 về IgAN. Cả hai thử nghiệm đều đạt đến điểm cuối chính và điểm cuối chính quan trọng.

Việc đệ trình Nefecon MAA dựa trên dữ liệu tích cực từ phần A của nghiên cứu quan trọng giai đoạn 3 của NefIgArd. Đây là một nghiên cứu đa trung tâm quốc tế ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược, được thiết kế để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Nefecon và giả dược ở 200 bệnh nhân IgAN người lớn. Như đã đề cập trước đó, so với giả dược, nghiên cứu đạt được tiêu chí chính là giảm protein niệu và cho thấy eGFR ổn định sau 9 tháng.

Thông tin được gửi cũng bao gồm dữ liệu lâm sàng từ thử nghiệm NEFIGAN Giai đoạn 2, cũng đạt đến điểm cuối chính và phụ của nghiên cứu NefIgArd. Cả hai thử nghiệm đều cho thấy Nefecon thường được dung nạp tốt, và kết quả của hai nhóm có độ an toàn tương tự nhau.