EU đã cấp phép đánh giá nhanh ganaxolone: điều trị động kinh liên quan đến thiếu CDKL5 (CDD)!

Marinus Pharma là một công ty dược phẩm chuyên phát triển các liệu pháp sáng tạo để điều trị các bệnh động kinh. Gần đây, công ty đã thông báo rằng Ủy ban Dược phẩm Cho Người (EMA) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã phê duyệt yêu cầu đánh giá nhanh ứng cử viên thuốc chính ganaxolone để điều trị động kinh liên quan đến thiếu CDKL5 (CDD). Đây là một bệnh động kinh di truyền hiếm gặp.

Khi một sản phẩm dược phẩm dự kiến sẽ có lợi ích sức khỏe cộng đồng đáng kể và đổi mới điều trị, CHMP sẽ cấp một đánh giá nhanh chóng. Sau khi Đơn xin Ủy quyền Tiếp thị (MAA) được gửi và xác minh, việc đánh giá nhanh có thể rút ngắn thời gian xem xét từ 210 ngày xuống còn 150 ngày.

Vào đầu tháng 8, Marinus đã nộp đơn xin thuốc mới (NDA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để sử dụng ganaxolone để điều trị các cơn động kinh liên quan đến CDD. Marinus đã yêu cầu FDA tiến hành đánh giá ưu tiên. FDA sẽ ban hành một lá thư thông báo nộp NDA trước cuối quý 3 năm 2021.

Thiếu CDKL5 (CDD) là một bệnh di truyền nghiêm trọng và hiếm gặp gây ra bởi các đột biến trong gen kinase 5 (CDKL5) phụ thuộc vào cyclin nằm trên nhiễm sắc thể X. CDD được đặc trưng bởi khởi phát sớm, khó kiểm soát co giật và suy giảm nghiêm trọng phát triển thần kinh. Hiện tại, không có phương pháp điều trị được phê duyệt cụ thể cho CDD.

Cấu trúc hóa học Ganaxolone

Ganaxolone là một bộ điều biến allosteric dương tính của các thụ thể GABAA. Các chế phẩm tiêm tĩnh mạch và miệng hiện đang được phát triển để tối đa hóa phạm vi điều trị của bệnh nhân người lớn và trẻ em trong các cơ sở chăm sóc cấp tính và mãn tính. Ganaxolone thực hiện các hoạt động chống động kinh và chống lo âu bằng cách tác động lên các khớp thần kinh và thụ thể GABAA ngoài khớp thần kinh. Trong hơn 2 năm, ganaxolone đã nghiên cứu các chỉ định khác nhau, mức liều liên quan đến điều trị và kế hoạch điều trị ở hơn 1.800 trẻ em và đối tượng người lớn.

Ứng dụng ủy quyền tiếp thị (MAA) cho ganaxolone để điều trị các cơn động kinh liên quan đến CDD sẽ được hỗ trợ bởi dữ liệu từ thử nghiệm Marigold giai đoạn 3. Đây là một thử nghiệm kiểm soát giả dược mù đôi được thực hiện ở 101 bệnh nhân. Trong thử nghiệm, tần suất trung bình của các cơn động kinh vận động lớn trong nhóm điều trị ganaxolone đã giảm 30,7% trong 28 ngày, trong khi nhóm giả dược giảm 6,9%, đạt đến điểm cuối chính của thử nghiệm (p = 0,0036). Trong nghiên cứu mở rộng nhãn mở Marigold, những bệnh nhân nhận ganaxolone trong ít nhất 12 tháng (n = 48) đã giảm tần suất trung bình của các cơn động kinh vận động lớn xuống 49,6%. Trong thử nghiệm giai đoạn 3 này, ganaxolone nói chung được dung nạp tốt và sự an toàn của nó phù hợp với các thử nghiệm lâm sàng trước đó. Sự bất lợi phổ biến nhất là buồn ngủ.

Kimberly McCormick, Phó Chủ tịch cấp cao marinus và Người đứng đầu các vấn đề pháp lý, cho biết: "Chúng tôi tin rằng đánh giá nhanh chóng của EMA làm nổi bật tiềm năng của ganaxolone trong việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của bệnh nhân cdd và gia đình. Chúng tôi có kế hoạch nộp đơn xin ủy quyền tiếp thị (MAA) vào cuối quý thứ ba. ) Và mong muốn được hợp tác với EMA trong quá trình xem xét đơn đăng ký của EMA. Nếu được chấp thuận, sự hợp tác của chúng tôi với Orion sẽ hỗ trợ chúng tôi trong việc đưa ganaxolone vào thị trường châu Âu càng sớm càng tốt để mang lại lợi ích cho bệnh nhân CDD".